Categoría: Investigación clínica avanzada y conceptos terapéuticos emergentes
Terapia específica de la mutación
Tratamiento diseñado para personas cuyas variantes genéticas cumplen requisitos de elegibilidad molecular definidos. En la DMD, los tratamientos de omisión de exones son ejemplos de enfoques específicos de la mutación, y determinar la elegibilidad exige una caracterización genética precisa, y no solo el diagnóstico.
- Término en inglés:
- Mutation-Specific Therapy
- Actualizado el 3 de noviembre de 2026