Categoría: Genética y biología molecular de la DMD
Microdistrofina
Versión acortada y diseñada de la distrofina, concebida para ajustarse a la capacidad de carga de ciertos vectores virales de terapia génica. Las terapias con microdistrofina pretenden aportar cierta función protectora del músculo, pero la proteína diseñada carece de partes de la estructura de la distrofina de longitud completa.
- Término en inglés:
- Microdystrophin
- Actualizado el 3 de noviembre de 2026