Categoría: Tratamiento de la DMD y enfoques terapéuticos
Omisión del exón 51
Estrategia de tratamiento específica de la mutación diseñada para excluir el exón 51 del ARN mensajero de la distrofina durante el procesamiento. Puede restaurar el marco de lectura en ciertas mutaciones de la DMD y permitir la producción de una proteína distrofina más corta, aunque la cantidad producida y el beneficio clínico resultante pueden variar.
- Término en inglés:
- Exon 51 Skipping
- Actualizado el 3 de noviembre de 2026