Categoría: Investigación clínica avanzada y conceptos terapéuticos emergentes
Durabilidad de la expresión de distrofina
Tiempo durante el cual la producción de distrofina asociada al tratamiento sigue siendo detectable o persiste en un nivel medido. En la investigación de terapia génica de la DMD se necesitan mediciones repetidas y un seguimiento suficiente para determinar si la expresión se mantiene y si se corresponde con beneficios clínicos duraderos.
- Término en inglés:
- Durability of Dystrophin Expression
- Actualizado el 3 de noviembre de 2026