Categoría: Genética y biología molecular de la DMD
CRISPR-Cas9
Sistema de edición génica que utiliza un ARN guía y la enzima Cas9 para dirigirse a secuencias específicas de ADN. Los investigadores estudian si los enfoques basados en CRISPR pueden corregir o eliminar fragmentos del gen DMD causantes de la enfermedad, pero la seguridad, la administración y la eficacia a largo plazo siguen siendo desafíos importantes.
- Término en inglés:
- CRISPR-Cas9
- Actualizado el 3 de noviembre de 2026