Kategorie: DMD-Behandlung und Therapieansätze
Exon-51-Skipping
Eine mutationsspezifische Behandlungsstrategie, die darauf ausgelegt ist, Exon 51 bei der Prozessierung aus der Boten-RNA des Dystrophins auszuschließen. Sie kann das Leseraster bei bestimmten DMD-Mutationen wiederherstellen und die Bildung eines kürzeren Dystrophinproteins ermöglichen; die gebildete Menge und der daraus folgende klinische Nutzen können jedoch variieren.
- Englischer Begriff:
- Exon 51 Skipping
- Aktualisiert am 3. November 2026