Kategorie: DMD-Behandlung und Therapieansätze
Exon-45-Skipping
Ein mutationsspezifischer Ansatz, der darauf zielt, Exon 45 während der Prozessierung der Dystrophin-RNA zu überspringen. Bei geeigneten genetischen Varianten kann dies helfen, das Leseraster wiederherzustellen und die Bildung eines kürzeren Dystrophinproteins zu ermöglichen; die Eignung der Behandlung hängt jedoch von der genauen Mutation und von der zugelassenen Indikation der Therapie ab.
- Englischer Begriff:
- Exon 45 Skipping
- Aktualisiert am 3. November 2026