Kategorie: DMD-Genetik und Molekularbiologie
CRISPR-Cas9
Ein System zur Geneditierung, das eine Guide-RNA und das Enzym Cas9 nutzt, um bestimmte DNA-Sequenzen anzusteuern. Forschende untersuchen, ob CRISPR-basierte Ansätze krankheitsverursachende Abschnitte des DMD-Gens korrigieren oder entfernen können; Sicherheit, Verabreichung und langfristige Wirksamkeit bleiben jedoch wichtige Herausforderungen.
- Englischer Begriff:
- CRISPR-Cas9
- Aktualisiert am 3. November 2026