Kategorie: DMD-Behandlung und Therapieansätze
Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Ein kurzer synthetischer Nukleinsäurestrang, der so gestaltet ist, dass er an eine ausgewählte RNA-Sequenz bindet und deren Prozessierung oder Aktivität verändert. Bei DMD zielen manche Antisense-Oligonukleotide auf bestimmte Exons, um das Exon-Skipping zu fördern und möglicherweise das Leseraster des Dystrophins wiederherzustellen.
- Abkürzung:
- ASO
- Englischer Begriff:
- Antisense Oligonucleotide
- Aktualisiert am 3. November 2026