Kategorie: DMD-Behandlung und Therapieansätze
Antikörpertest für die AAV-Gentherapie
Bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) meint ein Antikörpertest in der Regel eine von zwei Anwendungen: den Antikörpertest für die AAV-Gentherapie oder die Untersuchung des Dystrophin-Proteins (monoklonale Antikörper).
• Was es ist: Ein Bluttest, der prüft, ob ein Patient bereits bindende oder neutralisierende Antikörper gegen die viralen Vektoren (etwa AAV8, AAV9 oder AAVrh74) hat, mit denen Gentherapien transportiert werden. • Warum es wichtig ist: Viele Gentherapien nutzen unschädlich gemachte Viren (adeno-assoziierte Viren) als Transportmittel, um ein funktionsfähiges Mikrodystrophin-Gen in Muskelzellen zu bringen. War ein Kind ähnlichen natürlichen Viren ausgesetzt, kann das Immunsystem bereits Antikörper dagegen gebildet haben. • Bedeutung für die Eignung: Bereits vorhandene Antikörper können manchmal verhindern, dass der Körper die Therapie annimmt, oder die Wirkung verringern. Der Antikörperstatus dient deshalb häufig als Eignungsprüfung für klinische Studien oder zugelassene Gentherapien.
- Abkürzung:
- Pre-existing Antibodies
- Englischer Begriff:
- AAV Gene Therapy Antibody Testing
- Aktualisiert am 4. November 2026