Kategorie: DMD-Genetik und Molekularbiologie
Adeno-assoziiertes Virus (AAV)
Ein von einem kleinen Virus abgeleiteter Vektor, der so verändert wird, dass er genetisches Material in Zellen einbringt. AAV-Vektoren werden in einigen DMD-Gentherapieprogrammen genutzt, um die Bauanleitung für Mikrodystrophin zu übertragen; Immunantworten, begrenzte Ladekapazität und weitere Sicherheitsüberlegungen beeinflussen ihren Einsatz.
- Abkürzung:
- AAV
- Englischer Begriff:
- Adeno-Associated Virus
- Aktualisiert am 3. November 2026