{"id":8916,"date":"2026-11-05T16:37:41","date_gmt":"2026-11-05T13:37:41","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8916"},"modified":"2026-11-05T16:40:46","modified_gmt":"2026-11-05T13:40:46","slug":"pbgene-dmd-no-serious-adverse-events-week-8","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/pbgene-dmd-no-serious-adverse-events-week-8\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences meldet positive Sicherheitsbewertung f\u00fcr PBGENE-DMD : Keine schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Ereignisse bis Woche acht"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Precision BioSciences hat eine positive Sicherheitsbewertung f\u00fcr PBGENE-DMD, seine experimentelle Gen-Editing-Therapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bekannt gegeben.<\/strong> Ein unabh\u00e4ngiges Data Safety Monitoring Board (DSMB) \u00fcberpr\u00fcfte die Sicherheitsdaten des ersten Patienten, der in der klinischen Phase-1\/2-Studie FUNCTION-DMD behandelt wurde, und berichtete \u00fcber keine schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Ereignisse (SAEs) oder unerw\u00fcnschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) in den ersten acht Wochen nach der Behandlung.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nach Abschluss der anf\u00e4nglichen achtw\u00f6chigen Sicherheitsbeobachtungsphase des Patienten stellte das DSMB keine Sicherheitsbedenken fest und bef\u00fcrwortete die Fortsetzung der Behandlung weiterer Patienten in Teil 1 der Studie. Diese Entscheidung stellt einen wichtigen Meilenstein f\u00fcr die laufende klinische Studie dar und unterst\u00fctzt die Fortsetzung der Patientenrekrutierung. Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist PBGENE-DMD?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">PBGENE-DMD : Ein Gen-Editing-Ansatz f\u00fcr Duchenne<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD zielt darauf ab, die genetische Ursache der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mithilfe des k\u00f6rpereigenen Dystrophin-Gens zu behandeln. Die Therapie nutzt zwei komplement\u00e4re ARCUS-Nukleasen, die \u00fcber ein einzelnes adeno-assoziiertes Virus (AAV) \u00fcbertragen werden, um die Exons 45\u201355 des Dystrophin-Gens zu entfernen. Ziel ist es, die Produktion eines nahezu vollst\u00e4ndigen, funktionsf\u00e4higen Dystrophin-Proteins wiederherzustellen, anstatt auf synthetisches, verk\u00fcrztes Mikrodystrophin zur\u00fcckzugreifen.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">\u00dcber die klinische Studie FUNCTION-DMD<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Phase-1\/2-Studie FUNCTION-DMD untersucht die Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und Wirksamkeit von PBGENE-DMD bei gehf\u00e4higen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im Alter von 2 bis 7 Jahren, die Mutationen in den Exons 45\u201355 aufweisen. Die Studie erfasst die Dystrophin-Protein-Expression und die funktionellen Ergebnisse der Studienteilnehmer. <strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/pbgene-dmd-phase-1-2a-clinical-trial-for-duchenne-function-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">PBGENE-DMD Phase 1\/2a Klinische Studie<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences erkl\u00e4rte, die anf\u00e4ngliche achtw\u00f6chige \u00dcberwachungsphase sei besonders wichtig, um potenzielle fr\u00fche Sicherheitsereignisse im Zusammenhang mit AAV-basierten Therapien zu erkennen. Das Unternehmen wird die Sicherheits\u00fcberwachung im weiteren Verlauf der Studie fortsetzen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Unternehmen geht davon aus, im Laufe des Jahres 2027 weitere Aktualisierungen zur Sicherheit und Wirksamkeit aus der FUNCTION-DMD- Studie bekannt zu geben.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die j\u00fcngste Meldung liefert ein ermutigendes erstes Sicherheitssignal: Bei dem ersten Patienten wurden bis zur achten Woche keine schwerwiegenden oder besonders relevanten unerw\u00fcnschten Ereignisse gemeldet. Diese ersten Ergebnisse belegen jedoch weder die allgemeine Sicherheit noch die Wirksamkeit der Behandlung.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences has announced a positive safety review of PBGENE-DMD, its investigational gene-editing treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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Beim ersten Patienten traten bis Woche 8 keine schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Ereignisse oder Ereignisse von besonderem Interesse auf, was den Fortschritt der Studie unterst\u00fctzt.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8916","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/4"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8916"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8916\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8920,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8916\/revisions\/8920"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8918"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8916"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8916"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8916"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}