{"id":8898,"date":"2026-10-30T14:28:56","date_gmt":"2026-10-30T11:28:56","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8898"},"modified":"2026-10-30T14:35:21","modified_gmt":"2026-10-30T11:35:21","slug":"pepr-124-rt001-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/pepr-124-rt001-duchenne\/","title":{"rendered":"PEPR-124 (RT001): Ein KI-entdeckter, mutationsunabh\u00e4ngiger Wirkstoffkandidat f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>PEPR-124 (auch als RT001 bezeichnet) ist ein KI-gest\u00fctzter Wirkstoffkandidat, der von Peptris Technologies, einem in Bengaluru ans\u00e4ssigen Start-up-Unternehmen in Indien, entwickelt wurde und speziell auf die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) abzielt.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Peptris wurde 2019 gegr\u00fcndet und operiert vom C-CAMP aus. Das Unternehmen nutzt k\u00fcnstliche Intelligenz und generative Chemie, um optimierte Molek\u00fcle f\u00fcr ehemals als \u201cnicht medikament\u00f6s behandelbar\u201d geltende Krankheiten wie seltene Erkrankungen, Krebs und Entz\u00fcndungen zu entwickeln. Dank einer neuen F\u00f6rderung in H\u00f6he von 86 Crore \u20b9 (ca. 9.047.200 USD) vom RDI Fund konnte Peptris zu einem vollwertigen Unternehmen f\u00fcr die Wirkstoffforschung expandieren und dabei Indiens kosteng\u00fcnstiges \u00d6kosystem nutzen. Das Unternehmen hat diese umfunktionierten Wirkstoffe bereits erfolgreich weltweit lizenziert. Mitgr\u00fcnder und CEO Venkatasubramanian Narayanan (Venkat) betont: \u201cKI beschleunigt die Prozesse, aber die Wissenschaft ist nach wie vor richtungsweisend.\u201d Dieser Fortschritt stellt einen wichtigen Durchbruch f\u00fcr die gesch\u00e4tzten 400.000 DMD-Patienten in Indien dar, denen bisher nur sehr begrenzte Therapieoptionen zur Verf\u00fcgung standen.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#discovery-and-structural-overview\">PEPR-124: Entdeckung und Struktur\u00fcbersicht<\/a><\/li><li><a href=\"#mechanism-of-action-mutation-agnostic-utrophin-upregulation\">Wirkungsmechanismus: Mutationsunabh\u00e4ngige Hochregulierung von Utrophin<\/a><\/li><li><a href=\"#preclinical-efficacy-and-safety-data\">Pr\u00e4klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten<\/a><\/li><li><a href=\"#commercialization-strategic-licensing-and-regulatory-status\">Kommerzialisierung, strategische Lizenzierung und regulatorischer Status<\/a><\/li><li><a href=\"#future-outlook-the-hybrid-clinical-path\">Zukunftsaussichten: Der hybride klinische Pfad<\/a><\/li><li><a href=\"#references\">Referenzen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"discovery-and-structural-overview\" class=\"wp-block-heading\">PEPR-124: Entdeckung und Struktur\u00fcbersicht<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>PEPR-124 wurde urspr\u00fcnglich von Peptris Technologies entdeckt, die ihre firmeneigene Computerplattform (pepAI) am C-CAMP einsetzten, um umfangreiche chemische R\u00e4ume zu kartieren und funktionelle kleine Molek\u00fcle zu isolieren.<\/strong> Angetrieben durch die k\u00fcrzlich erhaltene Zuwendung aus dem RDI-Fonds in H\u00f6he von 86 Crore \u20b9, expandiert das Unternehmen aktiv zu einem vollwertigen Arzneimittelforschungsunternehmen und nutzt dabei die niedrigeren Betriebskosten in Indien, um dauerhafte und zug\u00e4ngliche L\u00f6sungen f\u00fcr schwer behandelbare Krankheiten zu entwickeln.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Gegensatz zu neu synthetisierten Verbindungen mit hohen translationalen Risiken handelt es sich bei PEPR-124 um einen bereits verwendeten Wirkstoff. Diese strategische Einstufung bedeutet, dass das Ausgangsmolek\u00fcl \u00fcber etablierte Sicherheitsprofile verf\u00fcgt, wodurch die \u00fcblicherweise zehnj\u00e4hrige pr\u00e4klinische Validierungsphase drastisch verk\u00fcrzt und Toxizit\u00e4ts- oder Stabilit\u00e4tsprobleme w\u00e4hrend der Entwicklung minimiert werden.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"mechanism-of-action-mutation-agnostic-utrophin-upregulation\" class=\"wp-block-heading\">Wirkungsmechanismus: Mutationsunabh\u00e4ngige Hochregulierung von Utrophin<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwerwiegende, fortschreitende neuromuskul\u00e4re Erkrankung, die durch genetische Defekte verursacht wird. Diese Defekte verhindern die Produktion von funktionsf\u00e4higem Dystrophin, einem lebenswichtigen Protein zur Stabilisierung der Muskelzellmembranen. Standardm\u00e4\u00dfige Genkorrekturverfahren (wie Exon-Skipping) sind begrenzt anwendbar, da sie auf spezifische genetische Varianten abzielen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>PEPR-124 umgeht diese Einschr\u00e4nkung durch die Anwendung eines mutationsunabh\u00e4ngigen Therapieansatzes:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Zielprotein:<\/strong> Im Fokus steht die Hochregulierung von Utrophin, einem Strukturanalogonprotein, das in der Embryonalentwicklung funktionell mit Dystrophin identisch ist.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Zellul\u00e4re Kompensation:<\/strong> Durch die Ausl\u00f6sung eines dauerhaften Anstiegs des lokalen Utrophinspiegels kompensiert es das fehlende Dystrophin-Ger\u00fcst und sch\u00fctzt so die Muskelfasern vor mechanischer Belastung, unabh\u00e4ngig von der genauen genetischen Deletionssequenz des Kindes.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"preclinical-efficacy-and-safety-data\" class=\"wp-block-heading\">Pr\u00e4klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pr\u00e4klinische Studien, die auf bedeutenden wissenschaftlichen Symposien, darunter der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA), vorgestellt wurden, weisen auf signifikante therapeutische Marker hin:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>In-vitro-Tests:<\/strong> PEPR-124 erreichte erfolgreich eine dosisabh\u00e4ngige Hochregulierung von Utrophin in C2C12-Myoblasten sowie in humanen induzierten pluripotenten Stammzellen (hIPSCs), die direkt von DMD-Patienten gewonnen wurden.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>In-vivo-Muskelfunktion:<\/strong> In schweren D2-Mdx-Mausmodellen, die \u00fcber 28-t\u00e4gige und 90-t\u00e4gige Intervalle untersucht wurden (Dosierung: 25\u2013100 mg\/kg), f\u00fchrte die Substanz zu deutlichen Verbesserungen der allgemeinen Muskelkraft, der Griffkraft, der Latenzzeit beim H\u00e4ngen und der allgemeinen Laufbandleistung.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Kombinationssynergien:<\/strong> Bei gleichzeitiger Verabreichung mit dem Standard-Kortikosteroid Deflazacort f\u00fchrte PEPR-124 zu einem \u00fcberlegenen strukturellen Muskelschutz, einer verbesserten Ausdauer beim H\u00e4ngen und einer merklich verringerten Serum-Kreatinkinase (einem Goldstandard-Blutbiomarker f\u00fcr fortschreitenden Muskelabbau).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Sicherheitsprofil:<\/strong> Entscheidend ist, dass PEPR-124 keine unerw\u00fcnschten Ereignisse in Bezug auf Gewichtszunahme oder metabolische Toxizit\u00e4t zeigte und somit im Vergleich zur Langzeit-Kortikosteroid-Monotherapie ein g\u00fcnstiges Sicherheitsprofil aufwies.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"commercialization-strategic-licensing-and-regulatory-status\" class=\"wp-block-heading\">Kommerzialisierung, strategische Lizenzierung und regulatorischer Status<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um die internationale klinische Entwicklung zu beschleunigen, hat Peptris Technologies einen globalen Lizenzvertrag mit Revio Therapeutics unterzeichnet, einem in den USA ans\u00e4ssigen Spezialpharma-Startup, das sich auf die Optimierung zugelassener Arzneimittel spezialisiert hat.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Marktzuweisungen:<\/strong> Revio Therapeutics h\u00e4lt die exklusiven Entwicklungs- und Vermarktungsrechte weltweit, w\u00e4hrend Peptris die Vermarktungsrechte speziell f\u00fcr die BRICS-M\u00e4rkte beh\u00e4lt.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>FDA Orphan-Drug-Status:<\/strong> Das Arzneimittel erreichte einen wichtigen regulatorischen Meilenstein, als die US-Beh\u00f6rde FDA RT001\/PEPR-124 den Orphan-Drug-Status (ODD) zuerkannte. Dieser regulatorische Status bietet Entwicklungsanreize, Steuerverg\u00fcnstigungen f\u00fcr klinische Pr\u00fcfungen, den Erlass der PDUFA-Geb\u00fchren und potenziell Marktexklusivit\u00e4t nach der Zulassung.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"future-outlook-the-hybrid-clinical-path\" class=\"wp-block-heading\">Zukunftsaussichten: Der hybride klinische Pfad<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>PEPR-124 wird voraussichtlich Ende 2026 als Wirkstoffkandidat f\u00fcr Phase 2 eingestuft. Revio Therapeutics nutzt den regulatorischen Hybrid-Zulassungsweg 505(b)(2) f\u00fcr FDA.<\/strong> Dies erm\u00f6glicht es dem Sponsor, auf bestehende Sicherheitsdaten des zugrundeliegenden niedermolekularen Wirkstoffs zur\u00fcckzugreifen, wodurch die Notwendigkeit redundanter Phase-1-Sicherheitsstudien mit gesunden Probanden entf\u00e4llt. Revio bereitet derzeit Vorgespr\u00e4che mit dem US-amerikanischen Unternehmen FDA vor, um die Architektur der anstehenden Phase-2-Studien mit Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) festzulegen.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"references\" class=\"wp-block-heading\">Referenzen<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Revio Therapeutics. <em>\u201cRevio kooperiert mit Peptris bei der Lizenzierung von RT001 (PEPR124) zur Behandlung von Muskeldystrophie.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.reviotx.com\/blog\/revio-partners-with-peptris\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Revio Therapeutics Blog<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Deine Geschichte. <em>\u201cPeptris nutzt KI und lizenziert einen Wirkstoffkandidaten gegen Duchenne-Muskeldystrophie; erh\u00e4lt Forschungs- und Entwicklungsf\u00f6rderung in H\u00f6he von 86 Crore \u20b9.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/yourstory.com\/2026\/08\/peptris-ai-drug-discovery\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">YourStory Tech Media<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Clival News. <em>\u201cPeptris lizenziert Indiens erstes KI-gest\u00fctztes Medikament zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie an Revio Therapeutics.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/clival.com\/news\/peptris-licenses-indias-first-ai-discovered-drug-to-revio-therapeutics\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Clival Biotech Markets<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Revio Therapeutics. <em>\u201cRT001 Regulatorischer Meilenstein: FDA erteilt Orphan-Drug-Status f\u00fcr das Duchenne-Muskeldystrophie-Programm.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.reviotx.com\/blog\/%20rt001-regulatory-milestone\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Revio Therapeutics News<\/a>.<\/li>\n\n\n\n<li>Muskeldystrophie-Vereinigung (MDA). <em>\u201cPEPR124 (RT001): Ein umfunktioniertes niedermolekulares Medikament als mutationsunabh\u00e4ngiges und sicheres Therapeutikum f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie.\u201d<\/em> <a href=\"https:\/\/www.mdaconference.org\/abstract-library\/pepr124-rt001-a-repurposed-small-molecule-drug-as-a-mutation-agnostic-and-safe-therapeutic-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">MDA-Konferenz-Abstractbibliothek<\/a>.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>PEPR-124 (also designated as RT001) is an AI-discovered drug candidate developed by Peptris Technologies, a Bengaluru startup based in India, specifically targeting Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). Founded in 2019 and operating from C-CAMP, Peptris uses artificial intelligence and generative chemistry to design optimized molecules for once &#8220;undruggable&#8221; diseases like rare illnesses, cancer, and inflammation. Supported [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":8901,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[83,937,938,939,940,925],"class_list":["post-8898","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-india","tag-pepr-124","tag-peptris-technologies","tag-revio-therapeutics","tag-rt001","tag-utrophin"],"subtitle":"K\u00f6nnte ein mithilfe von KI entdecktes Medikament einen neuen Therapieansatz f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie bieten? PEPR-124 (RT001), entwickelt von Peptris Technologies, zielt darauf ab, die Utrophin-Produktion unabh\u00e4ngig von der zugrunde liegenden Mutation zu steigern. Erfahren Sie mehr \u00fcber die pr\u00e4klinischen Ergebnisse und Entwicklungsperspektiven.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8898","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8898"}],"version-history":[{"count":4,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8898\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8905,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8898\/revisions\/8905"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8901"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8898"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8898"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8898"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}