{"id":8859,"date":"2026-10-14T14:50:29","date_gmt":"2026-10-14T11:50:29","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8859"},"modified":"2026-10-14T15:34:05","modified_gmt":"2026-10-14T12:34:05","slug":"entrada-therapeutics-entr-601-44-highest-dose-dmd-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/entrada-therapeutics-entr-601-44-highest-dose-dmd-trial\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics erh\u00f6ht ENTR-601-44 auf 18 mg\/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die h\u00f6chste Dosis in seiner Exon-44-Skipping-Studie f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu testen.<\/strong> Der unabh\u00e4ngige Daten\u00fcberwachungsausschuss (DMC) hat nach \u00dcberpr\u00fcfung der verf\u00fcgbaren Sicherheits- und pharmakokinetischen Daten von Teilnehmern der Kohorte 2 empfohlen, die Kohorte 3 in der klinischen Studie ELEVATE-44-201 mit einer Dosis von 18 mg\/kg zu beginnen.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#entrada-advances-to-the-18-mg-kg-dose\">Entrada wird auf eine Dosis von 18 mg\/kg hochgestuft.<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-entr-601-44\">Was ist ENTR-601-44?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-does-the-higher-dose-mean\">Was bedeutet die h\u00f6here Dosis?<\/a><\/li><li><a href=\"#when-will-more-data-be-available\">Wann werden weitere Daten verf\u00fcgbar sein?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"entrada-advances-to-the-18-mg-kg-dose\" class=\"wp-block-heading\">Entrada wird auf eine Dosis von 18 mg\/kg hochgestuft.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das DMC pr\u00fcfte die Sicherheits- und pharmakokinetischen (PK) Daten aller acht Teilnehmer der Kohorte 2 der doppelblinden, placebokontrollierten Studie mit mehrfacher aufsteigender Dosierung. Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMDWarrior Exon-L\u00f6schwerkzeug<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Im Anschluss an diese \u00dcberpr\u00fcfung empfahl das Komitee, zur Kohorte 3 mit einer Dosis von 18 mg\/kg \u00fcberzugehen, der h\u00f6chsten bisher in der Studie geplanten Dosis.<\/strong> Dies entspricht einer Steigerung von 12 mg\/kg in Kohorte 2 und 6 mg\/kg in Kohorte 1.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei ELEVATE-44-201 handelt es sich um eine klinische Phase-1\/2-Studie, in der ENTR-601-44 bei Menschen mit Duchenne untersucht wird, bei denen eine best\u00e4tigte DMD-Genmutation vorliegt, die f\u00fcr das \u00dcberspringen von Exon 44 geeignet ist.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-entr-601-44\" class=\"wp-block-heading\">Was ist ENTR-601-44?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">ENTR-601-44 ist eine experimentelle Behandlung, die von Entrada Therapeutics f\u00fcr Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt wurde, deren Mutationen f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind. Diese Gruppe umfasst etwa 81.179 Patienten weltweit mit Duchenne-Muskeldystrophie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei der Behandlung wird ein mit einem Endosomal Escape Vehicle (EEV\u2122) konjugiertes Oligonukleotid verwendet, das dem nat\u00fcrlich im K\u00f6rper vorkommenden DMD-Gen dabei helfen soll, funktionsf\u00e4higes Dystrophin zu produzieren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dystrophin ist ein wichtiges Protein f\u00fcr die Muskelfunktion, und die Duchenne-Muskeldystrophie wird durch Mutationen im DMD-Gen verursacht, die seine Produktion oder Funktion beeintr\u00e4chtigen.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-does-the-higher-dose-mean\" class=\"wp-block-heading\">Was bedeutet die h\u00f6here Dosis?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Laut Natarajan Sethuraman, PhD, Pr\u00e4sident der Forschungs- und Entwicklungsabteilung bei Entrada Therapeutics, ist die Erh\u00f6hung der Dosis auf 18 mg\/kg ein wichtiger Schritt in der klinischen Entwicklung von ENTR-601-44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Unternehmen geht davon aus, dass die h\u00f6here Dosis zu einer st\u00e4rkeren Wirkstoffaufnahme, einer erh\u00f6hten Dystrophinproduktion und potenziellen funktionellen Vorteilen f\u00fchren k\u00f6nnte. Dies sind jedoch nur m\u00f6gliche Szenarien, die in der laufenden Studie untersucht werden sollen, und keine best\u00e4tigten klinischen Ergebnisse.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Dosissteigerung wird den Forschern auch helfen, die Sicherheit, das pharmakokinetische Profil und die pharmakodynamischen Effekte der Behandlung besser zu verstehen.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"when-will-more-data-be-available\" class=\"wp-block-heading\">Wann werden weitere Daten verf\u00fcgbar sein?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Entrada Therapeutics geht davon aus, im Laufe des Jahres 2026 Daten von Teilnehmern der Kohorte 1 nach einem Jahr Behandlung in der offenen Phase zu ver\u00f6ffentlichen. <strong>Die Daten der zweiten Kohorte werden im ersten Quartal 2027 erwartet.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Dezember 2025 erteilte die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dem Arzneimittel ENTR-601-44 den Status einer seltenen p\u00e4diatrischen Erkrankung.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der \u00dcbergang zur h\u00f6chsten Dosis markiert einen weiteren Schritt in der Entwicklung von ENTR-601-44. Zuk\u00fcnftige klinische Daten werden wichtig sein, um die Sicherheit und den potenziellen Nutzen f\u00fcr Menschen mit Duchenne zu verstehen, die f\u00fcr das Exon-44-Skipping in Frage kommen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg\/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data from participants in Cohort 2. Entrada [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":7,"featured_media":8861,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[235,265,234,141,127,246],"class_list":["post-8859","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-elevate-44-201","tag-entr-601-44","tag-entrada-therapeutics","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies"],"subtitle":"Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die h\u00f6chste Dosis von ENTR-601-44 in der Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie zu testen. Die ELEVATE-44-201-Studie wird nun mit einer Dosis von 18 mg\/kg fortgesetzt. Was k\u00f6nnte dieser Meilenstein f\u00fcr zuk\u00fcnftige Behandlungsperspektiven bedeuten?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/7"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8859"}],"version-history":[{"count":5,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8871,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8859\/revisions\/8871"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8861"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8859"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8859"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8859"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}