{"id":8848,"date":"2026-10-05T19:00:36","date_gmt":"2026-10-05T16:00:36","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8848"},"modified":"2026-10-05T19:09:42","modified_gmt":"2026-10-05T16:09:42","slug":"deramiocel-hope-3-24-month-results-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/deramiocel-hope-3-24-month-results-duchenne\/","title":{"rendered":"Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne"},"content":{"rendered":"

Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie ver\u00f6ffentlicht, in der Deramiocel bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) untersucht wurde.<\/strong> Die Daten der 24-monatigen offenen Verl\u00e4ngerungsstudie konzentrierten sich auf die Funktion der oberen Extremit\u00e4ten und zeigten, dass Patienten, die nach einem Jahr Placebo mit Deramiocel begannen, im ersten Behandlungsjahr einen signifikant langsameren R\u00fcckgang der Funktion der oberen Extremit\u00e4ten erlebten.<\/p>\n\n\n\n

Die neuen Ergebnisse wurden auf dem Kongress der Weltmuskelgesellschaft 2026 vorgestellt. Die HOPE-3-Studie ist eine klinische Phase-3-Studie zur Bewertung von Deramiocel bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. Insgesamt wurden 106 Patienten in den randomisierten, placebokontrollierten Teil der Studie aufgenommen. Patienten, die diesen Zeitraum abgeschlossen hatten, konnten die Behandlung mit Deramiocel in einer offenen Verl\u00e4ngerungsphase fortsetzen. Mehr erfahren: Was ist Deramiocel?<\/a><\/p>\n\n\n\n

Der Abbau der oberen Extremit\u00e4ten verlangsamte sich nach Beginn der Deramiocel-Therapie.<\/h2>\n\n\n\n

Eine der wichtigsten Erkenntnisse stammt von Patienten, die im ersten Jahr ein Placebo erhielten und dann auf Deramiocel umgestellt wurden.<\/p>\n\n\n\n

Im ersten Jahr der Placebo-Behandlung erlebten diese Patienten einen durchschnittlichen R\u00fcckgang ihres PUL 2.0-Gesamtscores um 2,05 Punkte.<\/strong> Im darauffolgenden Jahr, nach Beginn der Deramiocel, verlangsamte sich ihr durchschnittlicher R\u00fcckgang auf 0,49 Punkte.<\/p>\n\n\n\n

Gem\u00e4\u00df Capricor entspricht dies einer Verringerung der Rate des R\u00fcckgangs der oberen Extremit\u00e4tenfunktion um 76% im Vergleich zum Vorjahr der Patienten unter Placebo.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Die Funktion der oberen Extremit\u00e4ten ist f\u00fcr Menschen mit Duchenne von besonderer Bedeutung, da sie eng mit der Unabh\u00e4ngigkeit und den Aktivit\u00e4ten des t\u00e4glichen Lebens verbunden ist.<\/p>\n\n\n\n

Patienten, die von Anfang an Deramiocel erhalten<\/h2>\n\n\n\n

Die Studie verfolgte auch Patienten, die Deramiocel von Beginn der Studie an erhielten.<\/p>\n\n\n\n

In dieser Gruppe sank der durchschnittliche PUL 2.0-Wert im ersten Jahr um 0,95 Punkte und im zweiten Jahr um 0,89 Punkte.<\/strong> Die \u00e4hnlichen Ergebnisse \u00fcber die beiden Jahre hinweg lassen darauf schlie\u00dfen, dass sich der langsamere R\u00fcckgang auch im zweiten Behandlungsjahr fortsetzte.<\/p>\n\n\n\n

Vergleich mit der Naturgeschichte<\/h2>\n\n\n\n

Im Alter von 24 Monaten wiesen beide Gruppen einen geringeren R\u00fcckgang der Oberarmfunktion auf als in den Modellen zur nat\u00fcrlichen Krankheitsentwicklung vorhergesagt.<\/p>\n\n\n\n

Bei Patienten, die im ersten Jahr ein Placebo und im zweiten Jahr Deramiocel erhielten, wurde eine Ver\u00e4nderung von \u22123,76 Punkten beobachtet, verglichen mit einem vorhergesagten nat\u00fcrlichen R\u00fcckgang von \u22125,35 Punkten.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Bei Patienten, die in beiden Jahren Deramiocel erhielten, wurde eine Ver\u00e4nderung von \u22123,42 Punkten beobachtet, verglichen mit einem vorhergesagten R\u00fcckgang von \u22125,88 Punkten.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Allerdings merkte Capricor an, dass diese Vergleiche des nat\u00fcrlichen Krankheitsverlaufs lediglich deskriptiv seien und nicht auf einem Patientenabgleich oder statistischen Tests beruhten.<\/p>\n\n\n\n

Was diese Ergebnisse bedeuten<\/h2>\n\n\n\n

Die Ergebnisse nach 24 Monaten liefern weitere Hinweise darauf, dass Deramiocel den Funktionsverlust der oberen Extremit\u00e4ten bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie verlangsamen kann. Besonders hervorzuheben ist die Reduktion der Verschlechterungsrate durch 76% bei Patienten, die von Placebo auf Deramiocel umgestellt wurden.<\/p>\n\n\n\n

Gleichzeitig war die offene Verl\u00e4ngerungsstudie weder f\u00fcr formale statistische Vergleiche nach 24 Monaten konzipiert noch ausreichend dimensioniert. Daher sollten die Ergebnisse unter Ber\u00fccksichtigung der Einschr\u00e4nkungen des Studiendesigns interpretiert werden.<\/p>\n\n\n\n

Capricor hat diese Daten im Rahmen einer wesentlichen \u00c4nderung seines Zulassungsantrags f\u00fcr Biologika (BLA) Deramiocel eingereicht. Der aktuelle PDUFA-Zieltermin f\u00fcr die Patentanmeldung FDA ist der 22. November 2026.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Capricor Therapeutics has reported new results from the HOPE-3 study evaluating Deramiocel in people with Duchenne muscular dystrophy (DMD). The 24-month open-label extension data focused on Upper Limb Function and showed that patients who started Deramiocel after one year on placebo experienced a significantly slower rate of upper limb decline during their first year of […]<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":8849,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[90,86,87,85,88,926,923],"class_list":["post-8848","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-cap-1002","tag-capricor","tag-capricor-therapeutics","tag-deramiocel","tag-fda","tag-hope-3","tag-wms-2026"],"subtitle":"Capricor Therapeutics berichtete \u00fcber vielversprechende 24-Monats-Ergebnisse der HOPE-3-Studie mit Deramiocel bei Duchenne-Muskeldystrophie. Die Daten zeigen einen langsameren R\u00fcckgang der Oberarmfunktion, einschlie\u00dflich einer Reduktion bei 76%, nachdem die Patienten von Placebo auf die Behandlung umgestellt wurden.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8848"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8851,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8848\/revisions\/8851"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8849"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8848"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8848"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8848"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}