{"id":8843,"date":"2026-10-04T10:08:04","date_gmt":"2026-10-04T07:08:04","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8843"},"modified":"2026-10-04T10:08:07","modified_gmt":"2026-10-04T07:08:07","slug":"rag-18-duchenne-first-in-human-data-wms-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/rag-18-duchenne-first-in-human-data-wms-2026\/","title":{"rendered":"Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"

Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus Studien am Menschen f\u00fcr RAG-18 (NCT07282652) vorgelegt, einer experimentellen Behandlung f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne), bei der kleine aktivierende RNA (saRNA) eingesetzt wird, um die Produktion von Utrophin zu steigern.<\/strong> Die Daten der Phase-I-Studie wurden auf dem 31. Jahreskongress der World Muscle Society (WMS 2026) in Hiroshima, Japan, vorgestellt. Die Ergebnisse liefern erste klinische Hinweise darauf, dass saRNA menschliche Skelettmuskeln erreichen und ein nat\u00fcrlich vorkommendes Protein aktivieren kann. Mehr erfahren: NCT07282652<\/a><\/p>\n\n\n\n

Was ist Utrophin und warum ist es wichtig?<\/h2>\n\n\n\n

Utrophin ist ein nat\u00fcrlich vorkommendes Protein, das strukturell mit Dystrophin verwandt ist. Bei der Duchenne-Muskeldystrophie f\u00fchrt der Mangel an funktionsf\u00e4higem Dystrophin zu Sch\u00e4den an den Muskelfasern. Utrophin kann unabh\u00e4ngig von der spezifischen DMD-Mutation, die bei einer Person vorliegt, als Ersatz f\u00fcr Dystrophin an der Muskelmembran fungieren.<\/p>\n\n\n\n

Aus diesem Grund k\u00f6nnte eine Steigerung des Utrophinspiegels einen Behandlungsansatz darstellen, der nicht von der jeweiligen genetischen Mutation des Patienten abh\u00e4ngt. RAG-18 ist darauf ausgelegt, die k\u00f6rpereigene Utrophinproduktion zu erh\u00f6hen, anstatt ein Ersatzgen einzuf\u00fchren.<\/p>\n\n\n\n

Wie funktioniert RAG-18?<\/h2>\n\n\n\n

RAG-18 nutzt die RNA-Aktivierungstechnologie Ractigen Therapeutics und wird mittels der Lipid-konjugierten Oligonukleotid-Technologie (LiCO\u2122) des Unternehmens verabreicht. Die Gabe erfolgt als monatliche intraven\u00f6se Infusion.<\/p>\n\n\n\n

Die Behandlung nutzt die zelleigene Transkriptionsmaschinerie, um die Utrophinproduktion zu steigern. Sie verwendet weder einen viralen Vektor noch eine permanente DNA-Ver\u00e4nderung. RAG-18 hat zudem den Orphan-Drug-Status und den Status eines Arzneimittels f\u00fcr seltene p\u00e4diatrische Erkrankungen vom US-amerikanischen Arzneimittelamt (FDA) erhalten.<\/p>\n\n\n\n

Was zeigten die ersten drei Teilnehmer?<\/h2>\n\n\n\n

Die berichteten Daten stammen aus der ersten Kohorte von drei gehf\u00e4higen Jungen im Alter von 4\u201315 Jahren mit genetisch best\u00e4tigter Duchenne-Muskeldystrophie. Sie erhielten monatlich 15 mg RAG-18 und wurden bis Tag 169 nachbeobachtet.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Muskelbiopsien zeigten einen 3,5- bis 5,3-fachen Anstieg von Utrophin an der Muskelmembran im Vergleich zum Ausgangswert.<\/strong> Die Forscher beobachteten zudem Ver\u00e4nderungen der Muskelstruktur, darunter eine Vergr\u00f6\u00dferung der Muskelfasern und eine Reduzierung des Muskelfetts. Die Muskel-MRT zeigte eine Verringerung der Messwerte, die mit aktiven Muskel\u00f6demen und Entz\u00fcndungen in Zusammenhang stehen. Weiterlesen: Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit von RAG-18<\/a><\/p>\n\n\n\n

Die funktionellen Ergebnisse zeigten gemischte, aber insgesamt positive bzw. stabile Signale. Ein Teilnehmer verbesserte seine Gehstrecke im 6-Minuten-Gehtest um 36,5 Meter, w\u00e4hrend ein anderer seine Gehstrecke beibehielt. Bei einem dritten Teilnehmer verschlechterte sich die Gehstrecke um 62,5 Meter. Die Lungenfunktionswerte zeigten bei allen drei Teilnehmern positive numerische Trends. Die Herzfunktion blieb w\u00e4hrend der 24-w\u00f6chigen Nachbeobachtung im Normbereich.<\/p>\n\n\n\n

Sicherheit und n\u00e4chste Schritte<\/h2>\n\n\n\n

RAG-18 zeigte in der ersten Kohorte ein g\u00fcnstiges Sicherheits- und Vertr\u00e4glichkeitsprofil. Es traten keine dosislimitierenden Toxizit\u00e4ten, schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Ereignisse oder behandlungsbedingten unerw\u00fcnschten Ereignisse des Grades 3 oder h\u00f6her auf. Die gemeldeten unerw\u00fcnschten Ereignisse waren leicht und vor\u00fcbergehend.<\/p>\n\n\n\n

Die zweite Kohorte, die eine monatliche Dosis von 30 mg erh\u00e4lt, ist vollst\u00e4ndig rekrutiert, und die Sicherheitsnachbeobachtung wird fortgesetzt.<\/p>\n\n\n\n

Diese ersten Ergebnisse liefern einen klinischen Beweis f\u00fcr den Mechanismus der RNA-Aktivierung bei Duchenne und zeigen, dass RAG-18 die Utrophin-Konzentration in der menschlichen Skelettmuskulatur erh\u00f6hen kann.<\/strong> Die funktionellen Ergebnisse der drei Teilnehmer waren jedoch uneinheitlich, und die Studie befindet sich noch in einem fr\u00fchen Stadium.<\/p>\n\n\n\n

Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Ractigen Therapeutics has presented positive first-in-human data for RAG-18 (NCT07282652), an investigational treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses small activating RNA (saRNA) to increase the production of utrophin. The Phase I study data were presented at the 31st Annual Congress of the World Muscle Society (WMS 2026) in Hiroshima, Japan. The results provide […]<\/p>\n","protected":false},"author":11,"featured_media":8845,"comment_status":"closed","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[123,466,467,465,925],"class_list":["post-8843","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-china","tag-ractigen-therapeutics","tag-rag-18","tag-sarna","tag-utrophin"],"subtitle":"RAG-18 entwickelt sich zu einem potenziell neuen Therapieansatz f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie. Erste Daten zeigen einen Anstieg von Utrophin im Muskelgewebe und erm\u00f6glichen so einen ersten Einblick in die RNA-Aktivierung beim Menschen. Doch was bedeutet das f\u00fcr die Patienten?","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/11"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8843"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8846,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8843\/revisions\/8846"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8845"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8843"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8843"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8843"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}