{"id":8834,"date":"2026-10-01T15:39:32","date_gmt":"2026-10-01T12:39:32","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8834"},"modified":"2026-10-01T15:39:36","modified_gmt":"2026-10-01T12:39:36","slug":"brogidirsen-5-year-dmd-clinical-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/brogidirsen-5-year-dmd-clinical-data\/","title":{"rendered":"NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Brogidirsen von NS Pharma (NS-089\/NCNP-02) ist eine Pr\u00fcftherapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die f\u00fcr Patienten mit Dystrophin-Genmutationen entwickelt wurde, bei denen das Exon 44 \u00fcbersprungen werden kann.<\/strong> Auf dem 31. j\u00e4hrlichen Internationalen Kongress der World Muscle Society, der vom 29. September bis 3. Oktober 2026 in Hiroshima, Japan, stattfand, wurden Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit \u00fcber einen Zeitraum von f\u00fcnf Jahren aus der klinischen Entwicklung von Brogidirsen vorgestellt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">NS Pharma, Inc. mit Hauptsitz in Paramus, New Jersey, ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf seltene Erkrankungen spezialisiert hat und eine Tochtergesellschaft von Nippon Shinyaku Co., Ltd. mit Hauptsitz in Kyoto, Japan, ist. Brogidirsen wurde von Nippon Shinyaku und dem National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP) gemeinsam als Pr\u00fcfpr\u00e4parat f\u00fcr DMD-Patienten entwickelt, deren genetische Mutationen f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind. <strong>Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die neu pr\u00e4sentierten Ergebnisse stammen aus einer vom Pr\u00fcfarzt initiierten klinischen Studie, die vom NCNP durchgef\u00fchrt wurde, und ihrer offenen Verl\u00e4ngerungsstudie, die von Nippon Shinyaku durchgef\u00fchrt wurde. In den Studien wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von Brogidirsen bei sechs Teilnehmern untersucht, die w\u00f6chentlich eine intraven\u00f6se (i.v.) Dosis erhielten.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Motorfunktion \u00fcber f\u00fcnf Jahre erhalten<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine der wichtigsten Erkenntnisse war der Erhalt der motorischen F\u00e4higkeiten bei den Studienteilnehmern, die w\u00e4hrend der Studie gehf\u00e4hig blieben. Die Auswertung zeigte, dass die motorischen F\u00e4higkeiten bei diesen Teilnehmern erhalten blieben oder sich sogar verbesserten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Funktion der oberen Extremit\u00e4ten blieb bei allen Teilnehmern erhalten, auch bei denen, die im Verlauf der Studie nicht mehr gehf\u00e4hig waren. Diese Ergebnisse stammen aus der f\u00fcnfj\u00e4hrigen Auswertung der Langzeitbehandlung mit Brogidirsen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Ergebnisse liefern klinische Daten zu funktionellen Ergebnissen \u00fcber einen l\u00e4ngeren Behandlungszeitraum und lassen auf das Potenzial von Brogidirsen schlie\u00dfen, das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit DMD zu verlangsamen, die f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Es wurden keine schwerwiegenden oder schwerwiegenden behandlungsbedingten unerw\u00fcnschten Ereignisse gemeldet.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Ergebnisse der F\u00fcnfjahresstudie zur Sicherheit waren ein weiterer wichtiger Bestandteil der Pr\u00e4sentation. Nach f\u00fcnfj\u00e4hriger Einnahme von Brogidirsen traten bei den Studienteilnehmern keine schwerwiegenden oder gravierenden unerw\u00fcnschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Langzeitanwendung von Brogidirsen auf.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In der Studie wurde au\u00dferdem \u00fcber keine behandlungsbedingten Anaphylaxief\u00e4lle berichtet, und es gab w\u00e4hrend des f\u00fcnfj\u00e4hrigen Zeitraums keine Therapieabbr\u00fcche.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Den vorliegenden Daten zufolge weisen diese Ergebnisse auf ein akzeptables Sicherheitsprofil bei Langzeitanwendung bei den in der Studie untersuchten Teilnehmern hin.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Vergleich mit dem nat\u00fcrlichen Verlauf der DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Forscher verglichen au\u00dferdem verschiedene funktionelle Messgr\u00f6\u00dfen mit Daten zum nat\u00fcrlichen Krankheitsverlauf bei DMD. Bei mehreren Messgr\u00f6\u00dfen stimmten die in der Studie beobachteten funktionellen Ergebnisse gut mit dem nat\u00fcrlichen Krankheitsverlauf \u00fcberein.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Unternehmen erkl\u00e4rte, die Ergebnisse lie\u00dfen darauf schlie\u00dfen, dass Brogidirsen das Potenzial haben k\u00f6nnte, das Fortschreiten der Krankheit bei DMD-Patienten zu verlangsamen, deren Mutationen f\u00fcr das \u00dcberspringen von Exon 44 geeignet sind.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Verl\u00e4ngerungsstudie l\u00e4uft jedoch noch. In der Studie werden weiterhin die Wirksamkeit und Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Brogidirsen untersucht.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Globale Phase-II-Studie l\u00e4uft<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zus\u00e4tzlich zur laufenden Erweiterungsstudie f\u00fchren Nippon Shinyaku und ihre Tochtergesellschaft NS Pharma eine globale Phase-II-Studie mit Brogidirsen durch.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die auf dem Kongress der World Muscle Society pr\u00e4sentierten F\u00fcnfjahresdaten liefern Langzeitinformationen zu sechs Teilnehmern, die w\u00f6chentlich mit intraven\u00f6sem Brogidirsen behandelt wurden. Die Ergebnisse umfassen Beobachtungen zur Motorik, zur Funktion der oberen Extremit\u00e4ten, zur Sicherheit sowie Vergleiche mit Daten zum nat\u00fcrlichen Verlauf der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Brogidirsen ist weiterhin eine experimentelle Therapie, und die laufenden Studien werden zus\u00e4tzliche Informationen \u00fcber ihre Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit DMD liefern, die f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>NS Pharma\u2019s brogidirsen (NS-089\/NCNP-02) is an investigational therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD) designed for patients with dystrophin gene mutations amenable to exon 44 skipping. 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