{"id":8829,"date":"2026-10-01T01:19:49","date_gmt":"2026-09-30T22:19:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8829"},"modified":"2026-10-01T01:26:21","modified_gmt":"2026-09-30T22:26:21","slug":"elevidys-dmd-2026-wms-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/elevidys-dmd-2026-wms-data\/","title":{"rendered":"ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen \u2013 und was sie nicht zeigen"},"content":{"rendered":"

Sarepta Therapeutics hat auf dem Jahreskongress 2026 der World Muscle Society in Hiroshima, Japan, neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec) vorgestellt. Das Unternehmen berichtete \u00fcber funktionelle Ergebnisse bei \u00e4lteren, gehf\u00e4higen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) sowie \u00fcber Daten zur Mikro-Dystrophin-Expression bei j\u00fcngeren Kindern. Eine wichtige Einschr\u00e4nkung besteht darin, dass die neue Analyse keine CK-, AST- oder ALT-Werte als Messgr\u00f6\u00dfen f\u00fcr die Wirksamkeit der Behandlung ausweist.<\/strong> ALT wird im Zusammenhang mit dem bekannten Risiko einer Lebersch\u00e4digung erw\u00e4hnt, die Ver\u00f6ffentlichung enth\u00e4lt jedoch keine neuen Daten zur Wirksamkeit von CK\/AST\/ALT. Weiterlesen: Die NSAA allein reicht nicht aus<\/a><\/p>\n\n\n\n

Funktionelle Ergebnisse bei Patienten im Alter von 8\u201312 Jahren<\/h2>\n\n\n\n

Die wichtigste neue Analyse konzentrierte sich auf 25 Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die zum Zeitpunkt der ELEVIDYS-Behandlung zwischen 8 und 12 Jahre alt waren. Diese Patienten stammten aus den EMBARK- und ENDEAVOR-Studien und wurden mit 99 Patienten aus externen Datens\u00e4tzen zum nat\u00fcrlichen Krankheitsverlauf verglichen.<\/p>\n\n\n\n

Laut Sarepta wurde die externe Kontrollgruppe anhand von Faktoren ausgew\u00e4hlt und ausbalanciert, die den Krankheitsverlauf beeinflussen k\u00f6nnen. Ziel war es, eine besser vergleichbare Gruppe f\u00fcr die Bewertung der funktionellen Ergebnisse nach der Behandlung zu schaffen.<\/p>\n\n\n\n

\u00dcber einen Zeitraum von zwei Jahren zeigten die mit ELEVIDYS behandelten Patienten im Vergleich zur externen Kontrollgruppe Unterschiede in mehreren funktionellen Messgr\u00f6\u00dfen.<\/p>\n\n\n\n

Die North Star Ambulatory Assessment (NSAA), ein h\u00e4ufig verwendetes Messinstrument zur Beurteilung der motorischen Funktion bei gehf\u00e4higen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), zeigte eine mittlere Differenz von 3,32 Punkten im Vergleich zur externen Kontrollgruppe (p = 0,0022). Mehr erfahren: Was ist die NSAA?<\/a><\/p>\n\n\n\n

Die Analyse umfasste auch zeitlich begrenzte Funktionstests. Die Geschwindigkeit beim Aufstehen vom Boden zeigte einen Unterschied von 0,041 Aufw\u00e4rtsbewegungen pro Sekunde (p = 0,0019). Beim 10-Meter-Geh-\/Lauftest betrug der Geschwindigkeitsunterschied 0,195 Meter pro Sekunde (p = 0,0114).<\/p>\n\n\n\n

Sarepta berichtete, dass sowohl ein als auch zwei Jahre nach der Behandlung klinisch relevante Unterschiede beobachtet wurden. Das Unternehmen bezeichnete diese Ergebnisse als Beleg f\u00fcr einen anhaltenden Behandlungseffekt und eine Verlangsamung des funktionellen Abbaus bei gehf\u00e4higen Kindern im Alter von 8 bis 12 Jahren.<\/p>\n\n\n\n

Diese Ergebnisse stammen jedoch aus einer Analyse mit einer externen Kontrollgruppe anstelle einer gleichzeitig durchgef\u00fchrten randomisierten Placebo-Gruppe. Das Unternehmen gibt an, dass die Gruppen sorgf\u00e4ltig aufeinander abgestimmt wurden, doch eine fortlaufende Nachbeobachtung ist weiterhin wichtig, um die Langzeitwirkung der Behandlung zu verstehen.<\/p>\n\n\n\n

Mikro-Dystrophin-Daten bei j\u00fcngeren Kindern<\/h2>\n\n\n\n

Sarepta pr\u00e4sentierte au\u00dferdem Ergebnisse von Kindern im Alter von 2 bis unter 3 Jahren, die an den Studien ENDEAVOR und ENVOL teilgenommen hatten.<\/p>\n\n\n\n

Zw\u00f6lf Wochen nach der Behandlung zeigte die Analyse eine starke Expression und Lokalisierung von ELEVIDYS-Mikrodystrophin in Muskelzellen. Sechs Kinder aus der ENDEAVOR-Kohorte 6 und drei Kinder aus der ENVOL-Kohorte B wurden in die Analyse einbezogen.<\/p>\n\n\n\n

In der ENDEAVOR-Gruppe betrug die mittlere Anzahl der Vektorgenomkopien 4,5 Kopien pro Zellkern, w\u00e4hrend Western-Blot-Analysen Mikrodystrophin bei 93,91 TP178T der Kontrollgruppe nachwiesen. Der Anteil dystrophinpositiver Fasern lag bei 79,91 TP178T.<\/p>\n\n\n\n

In der ENVOL-Gruppe betrugen die entsprechenden Ergebnisse 5,3 Vektorgenomkopien pro Zellkern, 72,8% der Kontrolle im Western Blot und 64,7% Dystrophin-positive Fasern.<\/p>\n\n\n\n

Sarepta berichtete, dass die mittlere und minimale Mikrodystrophin-Expression bei diesen sehr jungen Patienten h\u00f6her war als in fr\u00fcheren Studien mit \u00e4lteren, gehf\u00e4higen und nicht gehf\u00e4higen Patienten. Die Kinder werden jedoch weiterhin beobachtet, um festzustellen, ob die biologische Expression von Mikrodystrophin zu messbaren, langfristigen funktionellen Vorteilen f\u00fchrt.<\/p>\n\n\n\n

Sicherheitsergebnisse<\/h2>\n\n\n\n

F\u00fcr die gehf\u00e4higen Patienten im Alter von 8 bis 12 Jahren berichtete Sarepta, dass das Sicherheitsprofil dem bekannten Sicherheitsprofil von ELEVIDYS entsprach. \u00dcbelkeit und Erbrechen wurden in dieser Analyse als die h\u00e4ufigsten behandlungsbedingten Nebenwirkungen identifiziert.<\/p>\n\n\n\n

Das Unternehmen erkl\u00e4rte au\u00dferdem, dass die Sicherheitsbefunde bei den j\u00fcngeren Kindern beherrschbar seien und mit dem Sicherheitsprofil \u00fcbereinstimmten, das zuvor bei ambulanten Patienten ab vier Jahren beobachtet worden war.<\/p>\n\n\n\n

Die Unterscheidung zwischen biologischer Expression und klinischen Ergebnissen bleibt wichtig. Die Expression von Mikro-Dystrophin zeigt, dass die Behandlung das gew\u00fcnschte Protein im Muskel produzieren kann, w\u00e4hrend funktionelle Messungen wie NSAA und Zeitmessungen Aufschluss dar\u00fcber geben, wie sich die k\u00f6rperliche Leistungsf\u00e4higkeit der Patienten im Laufe der Zeit entwickelt.<\/p>\n\n\n\n

Was die neuen Daten zeigen<\/h2>\n\n\n\n

Die WMS-Daten von 2026 erweitern die klinischen Belege f\u00fcr ELEVIDYS in verschiedenen Altersgruppen und Stadien der ambulanten DMD. Die Analyse \u00e4lterer Patienten liefert funktionelle Daten \u00fcber einen Zeitraum von zwei Jahren bei Patienten im Alter von 8 bis 12 Jahren, w\u00e4hrend die Analyse j\u00fcngerer Patienten erste Hinweise auf die Expression von Mikrodystrophin bei Kindern im Alter von 2 bis unter 3 Jahren liefert.<\/p>\n\n\n\n

Die von Sarepta berichteten Ergebnisse deuten darauf hin, dass bei \u00e4lteren, gehf\u00e4higen Patienten im Vergleich zu einer passenden externen Kontrollgruppe funktionelle Unterschiede beobachtet werden k\u00f6nnen. Gleichzeitig liefern die Befunde bei j\u00fcngeren Patienten biologische Hinweise auf die Produktion von Mikro-Dystrophin kurz nach der Behandlung.<\/p>\n\n\n\n

Eine l\u00e4ngerfristige Nachbeobachtung ist wichtig, insbesondere bei den j\u00fcngsten Kindern, da die Ergebnisse der Expression nach 12 Wochen allein noch keinen langfristigen funktionellen Nutzen belegen. Sarepta beobachtet diese Patienten weiterhin, um zus\u00e4tzliche klinische Informationen zu sammeln.<\/p>\n\n\n\n

Es ist au\u00dferdem wichtig zu beachten, dass die Anwendung von ELEVIDYS bei Kindern unter vier Jahren noch in der Erprobungsphase ist und von den Zulassungsbeh\u00f6rden noch nicht bewertet wurde. In den Vereinigten Staaten ist die aktuelle Zulassung (FDA) f\u00fcr ambulante Patienten ab vier Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und einer best\u00e4tigten DMD-Genmutation vorgesehen.<\/p>\n\n\n\n

Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Sarepta Therapeutics has presented new data on ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) at the 2026 World Muscle Society Annual Congress in Hiroshima, Japan. The company reported functional results from older ambulatory patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD), together with micro-dystrophin expression data from younger children. One important limitation is that the new analysis does not report CK, […]<\/p>\n","protected":false},"author":8,"featured_media":8832,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,413,817,118,33,61,888,65,923],"class_list":["post-8829","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-dmd-clinical-trials","tag-dmd-treatment","tag-duchenne","tag-elevidys","tag-gene-therapy","tag-micro-dystrophin","tag-sarepta","tag-wms-2026"],"subtitle":"Neue WMS-Daten von Sarepta aus dem Jahr 2026 zeigen funktionelle Ergebnisse der ELEVIDYS-Therapie bei \u00e4lteren, gehf\u00e4higen DMD-Patienten sowie die Expression von Mikrodystrophin bei j\u00fcngeren Kindern. Die Ergebnisse liefern neue Erkenntnisse \u00fcber das Potenzial der Gentherapie in verschiedenen Altersgruppen.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/8"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=8829"}],"version-history":[{"count":3,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":8833,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/8829\/revisions\/8833"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/8832"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=8829"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=8829"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=8829"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}