{"id":8738,"date":"2026-09-11T08:50:43","date_gmt":"2026-09-11T05:50:43","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=8738"},"modified":"2026-09-11T08:50:46","modified_gmt":"2026-09-11T05:50:46","slug":"exegenesis-modalis-mdl-201-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/exegenesis-modalis-mdl-201-dmd\/","title":{"rendered":"Exegenesis Bio und Modalis arbeiten zusammen, um MDL-201 f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie voranzubringen"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die Exegenesis Bio und Modalis Therapeutics Corporation haben eine Forschungskooperation und einen Lizenzvertrag zur Weiterentwicklung von MDL-201, einer potenziellen neuen Behandlungsmethode f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bekannt gegeben.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Kooperation vereint zwei Technologien: die Epigenom-Editierungsplattform CRISPR-GNDM von Modalis und das muskelspezifische AAV-Kapsid EMC181 von Exegenesis Bio. Die Vereinbarung tritt voraussichtlich am 14. September 2026 in Kraft.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ein anderer Ansatz zur Duchenne-Behandlung<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">MDL-201 wird als mutationsagnostische Therapie entwickelt, was bedeutet, dass sie potenziell ein breites Spektrum von Menschen mit DMD behandeln soll und nicht auf bestimmte Mutationen beschr\u00e4nkt ist.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Anstatt das Dystrophin-Gen zu ersetzen, ist MDL-201 so konzipiert, dass es die Produktion von Utrophin erh\u00f6ht, einem Protein, das die Funktion von Dystrophin im Muskel teilweise erg\u00e4nzen kann.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Therapie nutzt die von Modalis entwickelte CRISPR-GNDM-Technologie (Guide Nucleotide-Directed Modulation). Im Gegensatz zu herk\u00f6mmlichen CRISPR-Verfahren, die DNA schneiden k\u00f6nnen, reguliert CRISPR-GNDM die Genexpression, ohne beide DNA-Str\u00e4nge zu spalten. Ziel von MDL-201 ist die selektive und nachhaltige Aktivierung des Utrophin-Gens im Muskelgewebe.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Warum das AAV-Kapsid wichtig ist<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ein zentraler Bestandteil der Zusammenarbeit ist das EMC181 AAV-Kapsid von Exegenesis Bio.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">AAV-Kapside sind die Transportkomponenten, die beim Transport von Gentherapie-Wirkstoffen in Zielzellen eingesetzt werden. EMC181 wurde so entwickelt, dass es eine hohe Affinit\u00e4t zu Muskelgewebe aufweist und gleichzeitig die Leber nicht angreift.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Kombination soll die Aufnahme in die Muskulatur erh\u00f6hen und gleichzeitig die Belastung von Organen wie der Leber verringern. Die Unternehmen gehen davon aus, dass dies das therapeutische Profil von MDL-201 potenziell verbessern k\u00f6nnte.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Kombination zweier Technologien<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die Zusammenarbeit vereint die Gentherapie-\u00dcbertragungstechnologie von Exegenesis Bio mit der CRISPR-GNDM-Nutzlast und der Entwicklungserfahrung von Modalis.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Exegenesis Bio wird EMC181 beisteuern, w\u00e4hrend Modalis das Kapsid mit seiner CRISPR-GNDM-Technologie f\u00fcr MDL-201 nutzen wird. Die Unternehmen streben eine verbesserte muskelspezifische Verabreichung an und wollen das Programm durch pr\u00e4klinische und schlie\u00dflich klinische Entwicklungsphasen vorantreiben.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Der CEO von Modalis, Haruhiko Morita, beschrieb die Kombination als Zusammenf\u00fchrung einer dauerhaften Utrophin-Aktivierung und einer gezielten Muskelverabreichung mit dem langfristigen Ziel, einen differenzierten Behandlungsansatz zu entwickeln, der potenziell auf verschiedene DMD-Mutationen anwendbar sein k\u00f6nnte.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was dies f\u00fcr die DMD-Gemeinschaft bedeutet<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">MDL-201 stellt einen Ansatz dar, der sich von Therapien unterscheidet, die darauf abzielen, Dystrophin direkt zu ersetzen oder wiederherzustellen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Es ist jedoch wichtig zu verstehen, dass sich MDL-201 noch in der Forschungs- und Entwicklungsphase befindet. Die Ank\u00fcndigung beschreibt Pl\u00e4ne zur Weiterentwicklung des Programms hin zur pr\u00e4klinischen und klinischen Entwicklung; sie enth\u00e4lt keine Angaben zur klinischen Wirksamkeit oder Sicherheit bei Patienten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das unmittelbare Ziel der Unternehmen ist es, ihre Technologien zu kombinieren und die Entwicklung von MDL-201 zu beschleunigen. Bei erfolgreichem Verlauf des Programms k\u00f6nnte es sich letztendlich um eine weitere potenzielle Behandlungsstrategie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie handeln.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/clinical-trials\/map\/\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Exegenesis Bio and Modalis Therapeutics Corporation have announced a research collaboration and license agreement to advance MDL-201, a potential new treatment for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The collaboration brings together two technologies: Modalis\u2019 CRISPR-GNDM epigenome editing platform and Exegenesis Bio\u2019s EMC181 muscle-targeting AAV capsid. The agreement is expected to become effective on September 14, 2026. 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