Die US-amerikanische Arzneimittelbeh\u00f6rde FDA (FDA) hat den Antrag auf Zulassung eines Biologikums (BLA) f\u00fcr Delpacibart Zotadirsen (del-zota) zur beschleunigten Pr\u00fcfung bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) angenommen, die genetische Varianten aufweisen, die durch Exon-44-Skipping behandelt werden k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n
Laut einer Mitteilung von Avidity, einem Unternehmen von Novartis, hat das Pr\u00fcfinstitut FDA festgestellt, dass der Antrag ausreichend vollst\u00e4ndig ist, um eine inhaltliche Pr\u00fcfung einzuleiten. Der Antrag wird au\u00dferdem im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens gepr\u00fcft.<\/p>\n\n\n\n
Del-zota wird als potenzielle Behandlung f\u00fcr Menschen mit DMD44 entwickelt, also f\u00fcr Patienten, deren spezifische genetische Ver\u00e4nderungen m\u00f6glicherweise f\u00fcr das \u00dcberspringen von Exon 44 geeignet sind.<\/p>\n\n\n\n
Exon-Skipping ist ein Behandlungsansatz, der Zellen dabei helfen soll, eine k\u00fcrzere, aber potenziell funktionelle Form von Dystrophin zu produzieren, indem die zellul\u00e4ren Mechanismen ein bestimmtes Exon w\u00e4hrend der Verarbeitung der Dystrophin-RNA \u00fcberspringen. Mehr erfahren: Was ist Exon-Skipping-Therapie?<\/a><\/p>\n\n\n\n Die Genehmigung f\u00fcr del-zota durch das Patent FDA steht jedoch noch aus. Der aktuelle Meilenstein bedeutet, dass der Antrag in das Pr\u00fcfverfahren nach FDA eingetreten ist.<\/p>\n\n\n\n Der beschleunigte Zulassungsweg f\u00fcr FDA erm\u00f6glicht es, bestimmte Therapien f\u00fcr schwere Erkrankungen schneller f\u00fcr Patienten verf\u00fcgbar zu machen, wenn sie einen ungedeckten medizinischen Bedarf adressieren. Die Zulassung kann auf einem Surrogat-Endpunkt basieren, der mit hinreichender Wahrscheinlichkeit einen klinischen Nutzen vorhersagt, w\u00e4hrend zus\u00e4tzliche Studien diesen Nutzen best\u00e4tigen. Weiterlesen: Was bedeutet BLA?<\/a><\/p>\n\n\n\n Dies bedeutet, dass selbst bei einer beschleunigten Zulassung des FDA weitere klinische Forschung wichtig sein wird, um den erwarteten klinischen Nutzen zu best\u00e4tigen.<\/p>\n\n\n\n Der BLA enth\u00e4lt Daten aus den klinischen Phase-1\/2-Studien EXPLORE44 und EXPLORE44-OLE.<\/p>\n\n\n\n Eine globale Phase-3-Studie mit SAFARI44 wurde als Best\u00e4tigungsstudie initiiert. Laut Avidity soll die Studie die Langzeitsicherheit von del-zota weiter untersuchen und dessen klinischen Nutzen best\u00e4tigen. Die Studie wird au\u00dferhalb der Vereinigten Staaten durchgef\u00fchrt.<\/p>\n\n\n\n Das Unternehmen erkl\u00e4rte, das Entwicklungsprogramm w\u00e4re ohne die Beteiligung von Patienten, Pflegekr\u00e4ften, Familien, Patientenorganisationen, Pr\u00fcf\u00e4rzten und klinischen Forschungsteams nicht m\u00f6glich gewesen. Mehr erfahren: Entdecken Sie klinische Studien zu Duchenne.<\/a><\/p>\n\n\n\n Die Pr\u00fcfung des Patentantrags del-zota durch das Patentamt FDA wird nun beginnen. Die Bekanntmachung vom 8. September stellt keine Genehmigung des Patentantrags FDA dar.<\/p>\n\n\n\n Avidity teilte mit, dass weitere Aktualisierungen ver\u00f6ffentlicht werden, sobald diese verf\u00fcgbar sind, und riet Patienten und Familien mit Fragen zu del-zota oder den klinischen Studien, sich an ihre medizinischen Fachkr\u00e4fte zu wenden.<\/p>\n\n\n\nWas bedeutet beschleunigte Genehmigung?<\/h2>\n\n\n\n
Phase-3-Studie mit SAFARI44<\/h2>\n\n\n\n
Was geschieht als N\u00e4chstes?<\/h2>\n\n\n\n