{"id":7976,"date":"2026-05-14T20:35:20","date_gmt":"2026-05-14T17:35:20","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7976"},"modified":"2026-06-24T22:01:14","modified_gmt":"2026-06-24T19:01:14","slug":"avidity-biosciences-aoc-1044-safari44-phase-3-dmd-trial-nct07587242","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/avidity-biosciences-aoc-1044-safari44-phase-3-dmd-trial-nct07587242\/","title":{"rendered":"Del-Zota SAFARI44 Phase-3-Studie: Eine neue Studie zum Exon-44-Skipping bei Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Forschung zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) schreitet mit dem Start der Phase-3-Studie Del-Zota SAFARI44 zur Bewertung von AOC 1044 (auch bekannt als Delpacibart Zotadirsen) weiter voran. Diese Pr\u00fcftherapie wird f\u00fcr Patienten mit DMD-Mutationen entwickelt, die f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-the-safari-44-trial\">Was ist die SAFARI44-Studie?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-aoc-1044-delpacibart-zotadirsen\">Was ist Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-study-will-work\">So funktioniert die Studie<\/a><ul><li><a href=\"#randomized-treatment-period\">Randomisierte Behandlungsperiode<\/a><\/li><li><a href=\"#open-label-extension-ole\">Open Label Extension (OLE)<\/a><\/li><li><a href=\"#independent-safety-monitoring\">Unabh\u00e4ngige Sicherheits\u00fcberwachung<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#safari-44-timeline\">SAFARI44 Zeitleiste<\/a><ul><li><a href=\"#estimated-study-dates\">Voraussichtliche Studientermine<\/a><\/li><li><a href=\"#planned-enrollment\">Geplante Einschreibung<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-can-participate\">Wer kann teilnehmen?<\/a><ul><li><a href=\"#key-inclusion-criteria\">Wichtigste Einschlusskriterien<\/a><\/li><li><a href=\"#key-exclusion-criteria\">Wichtigste Ausschlusskriterien<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#why-this-trial-matters-for-the-dmd-community\">Warum dieser Prozess f\u00fcr die DMD-Gemeinschaft wichtig ist<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Kontaktinformationen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-the-safari-44-trial\" class=\"wp-block-heading\">Was ist die SAFARI44-Studie?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die SAFARI44-Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von AOC 1044 (Del-Zota) bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die f\u00fcr eine Exon-44-Skipping-Therapie geeignet sind. Weiterlesen:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/del-zota-explore44-provides-nearly-30-normal-dystrophin-production-in-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (EXPLORE44) erm\u00f6glicht eine nahezu normale Dystrophinproduktion von 30%.<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In der Studie wird untersucht, ob intraven\u00f6s verabreichtes AOC 1044 die Krankheitsverl\u00e4ufe bei DMD-Patienten mit bestimmten Dystrophin-Genmutationen verbessern kann. Die Therapie wird alle sechs Wochen als intraven\u00f6se Infusion verabreicht.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-aoc-1044-delpacibart-zotadirsen\" class=\"wp-block-heading\">Was ist Del-Zota (Delpacibart Zotadirsen)?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Del-Zota ist eine experimentelle Exon-Skipping-Therapie, die auf Mutationen im Dystrophin-Gen abzielt, bei denen das \u00dcberspringen von Exon 44 von Vorteil ist. Ziel von Exon-Skipping-Therapien ist es, den K\u00f6rper bei der Produktion eines k\u00fcrzeren, aber funktionsf\u00e4higen Dystrophin-Proteins zu unterst\u00fctzen, wodurch der Muskelabbau bei Duchenne-Muskeldystrophie verlangsamt werden k\u00f6nnte. Mehr erfahren:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"968\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg\" alt=\"Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind\" class=\"wp-image-5275\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg 968w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-284x300.jpg 284w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-768x813.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1452x1536.jpg 1452w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-11x12.jpg 11w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-397x420.jpg 397w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-150x159.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-300x317.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-696x737.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1068x1130.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping.jpg 1890w\" sizes=\"auto, (max-width: 968px) 100vw, 968px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Gegensatz zu herk\u00f6mmlichen Exon-Skipping-Medikamenten nutzt Del-Zota eine Antik\u00f6rper-Oligonukleotid-Konjugat-Technologie, die die Verabreichung der Therapie in das Muskelgewebe verbessern soll.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"how-the-study-will-work\" class=\"wp-block-heading\">So funktioniert die Studie<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"randomized-treatment-period\" class=\"wp-block-heading\">Randomisierte Behandlungsperiode<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Teilnehmer der SAFARI44-Studie erhalten entweder:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Del-Zota (delpacibart zotadirsen)<\/li>\n\n\n\n<li>Placebo<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Behandlungen erfolgen alle sechs Wochen, insgesamt werden w\u00e4hrend der ersten 54 Wochen der Studie neun Dosen verabreicht.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"open-label-extension-ole\" class=\"wp-block-heading\">Open Label Extension (OLE)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nach Abschluss der randomisierten Phase k\u00f6nnen alle Teilnehmer in eine 54-w\u00f6chige offene Verl\u00e4ngerungsphase eintreten. W\u00e4hrend dieser Phase erh\u00e4lt jeder Teilnehmer Del-Zota, unabh\u00e4ngig von seiner urspr\u00fcnglichen Behandlungszuordnung.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die letzte Behandlungsdosis wird voraussichtlich in Woche 102 verabreicht, gefolgt von weiteren Untersuchungen und Sicherheits\u00fcberwachung bis Woche 114.<\/p>\n\n\n\n<h3 id=\"independent-safety-monitoring\" class=\"wp-block-heading\">Unabh\u00e4ngige Sicherheits\u00fcberwachung<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ein unabh\u00e4ngiges Daten\u00fcberwachungskomitee (IDMC) wird w\u00e4hrend der gesamten Studie regelm\u00e4\u00dfig die Daten zur Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und Wirksamkeit \u00fcberpr\u00fcfen.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"safari-44-timeline\" class=\"wp-block-heading\">SAFARI44 Zeitleiste<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"estimated-study-dates\" class=\"wp-block-heading\">Voraussichtliche Studientermine<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Studienbeginn: Juni 2026<\/li>\n\n\n\n<li>Prim\u00e4re Fertigstellung: Mai 2029<\/li>\n\n\n\n<li>Studienabschluss: Juli 2030<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 id=\"planned-enrollment\" class=\"wp-block-heading\">Geplante Einschreibung<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Forscher planen, etwa 70 Teilnehmer in diese Interventionsstudie der Phase 3 aufzunehmen.<\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"who-can-participate\" class=\"wp-block-heading\">Wer kann teilnehmen?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"key-inclusion-criteria\" class=\"wp-block-heading\">Wichtigste Einschlusskriterien<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um an der SAFARI44-Studie teilnehmen zu k\u00f6nnen, m\u00fcssen die Teilnehmer folgende Voraussetzungen erf\u00fcllen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Gehf\u00e4hige M\u00e4nner mit der Diagnose Duchenne-Muskeldystrophie<\/li>\n\n\n\n<li>Eine best\u00e4tigte Dystrophin-Genmutation, die f\u00fcr das \u00dcberspringen von Exon 44 geeignet ist, muss vorliegen.<\/li>\n\n\n\n<li>Zwischen 2 Jahren und \u00e4lter (Kind, Erwachsener, \u00e4lterer Erwachsener)<\/li>\n\n\n\n<li>F\u00fchren Sie die erforderlichen Funktionsbeurteilungen w\u00e4hrend des Screenings durch.<\/li>\n\n\n\n<li>Sie sollten mindestens sechs Monate vor Behandlungsbeginn eine stabile Kortikosteroidtherapie erhalten haben.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 id=\"key-exclusion-criteria\" class=\"wp-block-heading\">Wichtigste Ausschlusskriterien<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine Teilnahme ist unter Umst\u00e4nden nicht m\u00f6glich, wenn folgende Personen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>zuvor erhaltene Gentherapie oder Zelltherapie<\/li>\n\n\n\n<li>Hatte innerhalb der letzten sechs Monate vor der Studienteilnahme eine andere Oligonukleotidtherapie angewendet.<\/li>\n\n\n\n<li>Die Laborwerte liegen au\u00dferhalb der Protokollgrenzen.<\/li>\n\n\n\n<li>K\u00fcrzlich ge\u00e4nderte Behandlungen wie Wachstumshormon, Testosteron oder Givinostat<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 id=\"why-this-trial-matters-for-the-dmd-community\" class=\"wp-block-heading\">Warum dieser Prozess f\u00fcr die DMD-Gemeinschaft wichtig ist<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Exon-Skipping-Therapien z\u00e4hlen weiterhin zu den wichtigsten Therapieans\u00e4tzen in der Forschung zur Duchenne-Muskeldystrophie. W\u00e4hrend f\u00fcr andere Exon-Zielstrukturen bereits mehrere Medikamente mit Exon-Skipping-Effekt existieren, sind die Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr Patienten mit Mutationen, die f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind, nach wie vor begrenzt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die SAFARI44-Studie k\u00f6nnte wichtige Informationen dar\u00fcber liefern, ob AOC 1044 die Dystrophin-Wiederherstellung und die klinischen Ergebnisse bei dieser Patientenpopulation sicher verbessern kann.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung von Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 id=\"contact-information\" class=\"wp-block-heading\">Kontaktinformationen<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie wird von Avidity Biosciences gef\u00f6rdert.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Telefon: 858-771-7038<\/li>\n\n\n\n<li>E-Mail: <a>medinfo@aviditybio.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bislang wurden keine Studienorte \u00f6ffentlich bekanntgegeben.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Duchenne muscular dystrophy (DMD) research continues to move forward with the launch of the Del-Zota SAFARI44 Phase 3 clinical trial evaluating AOC 1044, also known as delpacibart zotadirsen. 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