{"id":7974,"date":"2026-05-27T17:33:34","date_gmt":"2026-05-27T14:33:34","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7974"},"modified":"2026-05-27T17:33:35","modified_gmt":"2026-05-27T14:33:35","slug":"dyne-251-z-rostudirsen-phase-3-forzetto-clinical-trial","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dyne-251-z-rostudirsen-phase-3-forzetto-clinical-trial\/","title":{"rendered":"Die klinische Phase-3-Studie DYNE-251 und FORZETTO mit Z-Rostudirsen zur Behandlung von DMD hat offiziell begonnen."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Dyne Therapeutics hat den Start der Dyne Therapeutics Phase 3 FORZETTO Studie (NCT07608432) mit Z-Rostudirsen f\u00fcr DMD bekannt gegeben und damit einen weiteren wichtigen Schritt f\u00fcr Familien mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) unternommen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die globale Phase-3-Studie untersucht z-Rosturidarsen (DYNE-251) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die f\u00fcr das Exon-51-Skipping geeignet sind. Das Unternehmen plant au\u00dferdem, im Laufe dieses Quartals einen Antrag auf Zulassung eines Biologikums (BLA) f\u00fcr FDA in den USA einzureichen, um eine beschleunigte Zulassung zu erreichen. Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/biologics-license-application-bla\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"5027\" rel=\"noreferrer noopener\">Was bedeutet BLA?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Studiendesign der FORZETTO-Studie wird auf dem 19. Internationalen Kongress f\u00fcr neuromuskul\u00e4re Erkrankungen (ICNMD) in Florenz, Italien, vorgestellt.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-z-rostudirsen-dyne-251\">Was ist Z-Rostudirsen (DYNE-251)?<\/a><\/li><li><a href=\"#how-the-forzetto-phase-3-trial-will-work\">Wie die Phase-3-Studie mit FORZETTO ablaufen wird<\/a><\/li><li><a href=\"#primary-endpoint-focuses-on-muscle-function\">Prim\u00e4rer Endpunkt konzentriert sich auf die Muskelfunktion<\/a><\/li><li><a href=\"#additional-secondary-endpoints-in-the-forzetto-study\">Zus\u00e4tzliche sekund\u00e4re Endpunkte in der FORZETTO-Studie<\/a><\/li><li><a href=\"#fda-alignment-and-accelerated-approval-plans\">FDA-Angleichungs- und beschleunigte Genehmigungspl\u00e4ne<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-dyne-therapeutics-phase-3-forzetto-trial-of-z-rostudirsen-for-dmd-matters\">Warum die Phase-3-Studie Dyne Therapeutics und FORZETTO mit Z-Rostudirsen zur Behandlung von DMD so wichtig ist<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Kontaktinformationen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"what-is-z-rostudirsen-dyne-251\" class=\"wp-block-heading\">Was ist Z-Rostudirsen (DYNE-251)?<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"a-next-generation-exon-51-skipping-therapy\" class=\"wp-block-heading\">Eine Exon-51-Skipping-Therapie der n\u00e4chsten Generation<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Z-Rostudirsen, auch bekannt als DYNE-251, ist eine experimentelle Therapie, die f\u00fcr Menschen mit DMD-Mutationen entwickelt wurde, die von Exon-51-Skipping profitieren k\u00f6nnen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Therapie zielt darauf ab, den K\u00f6rper bei der Produktion von nahezu vollst\u00e4ndigem Dystrophin-Protein im Muskelgewebe und im zentralen Nervensystem zu unterst\u00fctzen. Dystrophin ist essenziell f\u00fcr den Schutz der Muskeln vor Sch\u00e4den, und sein Fehlen f\u00fchrt bei DMD-Patienten zu fortschreitender Muskelschw\u00e4che.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Laut Dyne Therapeutics besteht das Ziel der Behandlung nicht nur in der Verbesserung der Laborwerte, sondern auch darin, den Patienten zu helfen, sich besser zu bewegen, besser zu atmen und ihre t\u00e4gliche Lebensqualit\u00e4t zu verbessern.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"847\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg\" alt=\"Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 51-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind\" class=\"wp-image-4526\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg 847w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-248x300.jpg 248w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-768x929.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1270x1536.jpg 1270w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1693x2048.jpg 1693w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-10x12.jpg 10w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-347x420.jpg 347w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-150x181.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-300x363.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-696x842.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1068x1292.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-1920x2323.jpg 1920w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping.jpg 1984w\" sizes=\"auto, (max-width: 847px) 100vw, 847px\" \/><figcaption class=\"wp-element-caption\"><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 51-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/figcaption><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>JETZT AUSPROBIEREN:<\/strong> <strong><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/duchenne-exon-deletion-tool\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">DMD oder BMD? Exon-Pr\u00fcftool<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"how-the-forzetto-phase-3-trial-will-work\" class=\"wp-block-heading\">Wie die Phase-3-Studie mit FORZETTO ablaufen wird<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"global-randomized-placebo-controlled-study\" class=\"wp-block-heading\">Globale randomisierte placebokontrollierte Studie<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die Phase-3-Studie DYNE-251 FORZETTO ist eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von z-Rosturidarsen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zu den wichtigsten Details der Studie geh\u00f6ren:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ungef\u00e4hr 90 gehf\u00e4hige m\u00e4nnliche Teilnehmer<\/li>\n\n\n\n<li>Alter 4 bis 18 Jahre<\/li>\n\n\n\n<li>Die Teilnehmer m\u00fcssen mit dem \u00dcberspringen von Exon 51 einverstanden sein.<\/li>\n\n\n\n<li>Die Patienten erhalten entweder:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>20 mg\/kg z-Rosturidarsen<\/li>\n\n\n\n<li>oder Placebo<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Die Behandlung erfolgt alle vier Wochen (Q4W).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das erste Studienzentrum wurde bereits aktiviert und die Anmeldung f\u00fcr die klinische Studie ist ab sofort m\u00f6glich.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"primary-endpoint-focuses-on-muscle-function\" class=\"wp-block-heading\">Prim\u00e4rer Endpunkt konzentriert sich auf die Muskelfunktion<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"rise-from-floor-velocity-will-be-measured\" class=\"wp-block-heading\">Die Aufwindgeschwindigkeit vom Boden wird gemessen.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Hauptziel der Studie ist die Messung der Ver\u00e4nderungen der Anstiegsgeschwindigkeit vom Boden (RFF-Geschwindigkeit), auch als Zeit bis zum Anstieg (TTR-Geschwindigkeit) bezeichnet, in Woche 73.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dieser Test misst, wie schnell ein Patient vom Boden aufstehen kann und gilt als wichtiger Indikator f\u00fcr Muskelkraft und motorische Koordination in klinischen Studien zu DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In der fr\u00fcheren Phase-1\/2-Studie DELIVER zeigten Patienten, die mit z-Rosturidarsen behandelt wurden, nach sechs Monaten signifikante Verbesserungen der RFF-Geschwindigkeit im Vergleich zu den mit Placebo behandelten Teilnehmern.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"additional-secondary-endpoints-in-the-forzetto-study\" class=\"wp-block-heading\">Zus\u00e4tzliche sekund\u00e4re Endpunkte in der FORZETTO-Studie<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"researchers-will-track-mobility-and-lung-function\" class=\"wp-block-heading\">Forscher werden Mobilit\u00e4t und Lungenfunktion \u00fcberwachen<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie wird au\u00dferdem verschiedene weitere funktionelle Ergebnisse bewerten, darunter:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Schrittgeschwindigkeit 95. Perzentil (SV95C)<\/li>\n\n\n\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">North Star Ambulatory Assessment (NSAA)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>10-Meter-Gehen\/Laufen (10MWR)<\/li>\n\n\n\n<li>Vier-Stufen-Aufstieg (4SC)<\/li>\n\n\n\n<li>Forcierte Vitalkapazit\u00e4t in Prozent des Sollwerts (FVC%p)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Forscher werden auch von den Patienten selbst berichtete Ergebnisse erfassen, um besser zu verstehen, wie sich die Behandlung auf den Alltag auswirken kann.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nach der anf\u00e4nglichen 72-w\u00f6chigen placebokontrollierten Phase k\u00f6nnen geeignete Teilnehmer an einer 96-w\u00f6chigen offenen Verl\u00e4ngerungsstudie teilnehmen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"fda-alignment-and-accelerated-approval-plans\" class=\"wp-block-heading\">FDA-Angleichungs- und beschleunigte Genehmigungspl\u00e4ne<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"forzetto-could-support-full-traditional-approval\" class=\"wp-block-heading\">FORZETTO k\u00f6nnte die vollst\u00e4ndige traditionelle Zulassung unterst\u00fctzen<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dyne Therapeutics gab an, dass das Unternehmen sich mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) hinsichtlich des Studiendesigns und des Protokolls der Phase 3 von FORZETTO abgestimmt hat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie soll als Best\u00e4tigungsstudie dienen, die erforderlich ist, um eine beschleunigte Zulassung in den Vereinigten Staaten gegebenenfalls in eine regul\u00e4re Zulassung umzuwandeln. Die Studie kann auch zuk\u00fcnftige Zulassungsantr\u00e4ge au\u00dferhalb der USA unterst\u00fctzen.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"why-the-dyne-therapeutics-phase-3-forzetto-trial-of-z-rostudirsen-for-dmd-matters\" class=\"wp-block-heading\">Warum die Phase-3-Studie Dyne Therapeutics und FORZETTO mit Z-Rostudirsen zur Behandlung von DMD so wichtig ist<\/h2>\n\n\n\n<h3 id=\"a-potentially-important-development-for-the-dmd-community\" class=\"wp-block-heading\">Eine potenziell wichtige Entwicklung f\u00fcr die DMD-Gemeinschaft<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Der Start der Phase-3-Studie Dyne Therapeutics FORZETTO mit Z-Rostudirsen f\u00fcr DMD stellt einen wichtigen Meilenstein f\u00fcr die Duchenne-Gemeinschaft dar, insbesondere f\u00fcr Patienten, die f\u00fcr Therapien mit Exon-51-Skipping in Frage kommen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Angesichts vielversprechender klinischer Vorstudien und einer derzeit laufenden gro\u00dfen Best\u00e4tigungsstudie werden Forscher und Familien genau beobachten, ob DYNE-251 sinnvolle funktionelle Verbesserungen f\u00fcr Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie bewirken kann.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"contact-information\" class=\"wp-block-heading\">Kontaktinformationen<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Name: Dyne Klinische Studien<\/li>\n\n\n\n<li>Telefonnummer: +1-781-317-1919<\/li>\n\n\n\n<li>E-Mail: clinicaltrials@dyne-tx.com<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics has announced the start of the Dyne Therapeutics Phase 3 FORZETTO Trial (NCT07608432) of Z-Rostudirsen for DMD, marking another major step forward for families affected by Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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