{"id":7968,"date":"2026-05-14T14:59:27","date_gmt":"2026-05-14T11:59:27","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7968"},"modified":"2026-05-14T15:47:11","modified_gmt":"2026-05-14T12:47:11","slug":"rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/rgx-202-phase-3-affinity-duchenne-results-released-by-regenxbio\/","title":{"rendered":"RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression \u2013 wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>REGENXBIO gab k\u00fcrzlich positive Topline-Ergebnisse aus dem Phase-3-Teil der AFFINITY DUCHENNE-Studie bekannt, in der RGX-202, eine experimentelle Gentherapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), untersucht wird.<\/strong> Laut Angaben des Unternehmens erreichte die Studie ihren prim\u00e4ren Endpunkt mit hoher statistischer Signifikanz und zeigte dar\u00fcber hinaus ermutigende funktionelle Verbesserungen bei den behandelten Patienten.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was hat der Affinity-Duchenne-Prozess gezeigt?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die wichtigste Erkenntnis aus der Pressemitteilung war, dass 93 Prozent der Patienten in Woche 12 nach der Behandlung mit RGX-202 eine Mikrodystrophin-Expression von \u00fcber 10 Prozent erreichten. Die Forscher berichteten au\u00dferdem von einem durchschnittlichen Mikrodystrophin-Expressionswert von 71,1 Prozent bei allen Studienteilnehmern.<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Der prim\u00e4re Endpunkt wurde mit hoher statistischer Signifikanz erreicht; bei 93 Prozent der Patienten wurde eine Mikrodystrophin-Expression von \u00fcber 10 Prozent erreicht (p&lt;0,0001).<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Statistisch signifikante Korrelation zwischen der RGX-202-Mikrodystrophin-Expression und der funktionellen Verbesserung (NSAA n=9), was die Validit\u00e4t des Surrogat-Endpunkts st\u00fctzt.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Gut vertr\u00e4gliches, differenziertes Sicherheitsprofil<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Das Unternehmen bereitet sich auf eine m\u00f6gliche beschleunigte Zulassung im Jahr 2027 vor.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dar\u00fcber hinaus deuteten vorl\u00e4ufige funktionelle Daten darauf hin, dass die Patienten Verbesserungen in den NSAA-Werten (North Star Ambulatory Assessment) und in zeitlich begrenzten Funktionstests wie den folgenden aufwiesen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Zeit zum Aufstehen<\/li>\n\n\n\n<li>10-Meter-Gehen\/Laufen<\/li>\n\n\n\n<li>Zeit zum Aufstieg<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Ergebnisse sind wichtig, da NSAA eines der am h\u00e4ufigsten verwendeten klinischen Instrumente zur Beurteilung der motorischen Funktion bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie ist.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Warum ist eine Verbesserung der NSAA wichtig?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">NSAA misst funktionelle F\u00e4higkeiten im Alltag<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die NSAA-Skala bewertet allt\u00e4gliche k\u00f6rperliche F\u00e4higkeiten wie Aufstehen, Treppensteigen, Gehen und Springen. Bei Duchenne-Muskeldystrophie nehmen die NSAA-Werte typischerweise mit fortschreitender Muskelsch\u00e4digung ab.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine Stabilisierung oder Verbesserung der NSAA-Werte kann darauf hindeuten, dass eine Therapie dazu beitr\u00e4gt, die Muskelfunktion zu erhalten oder das Fortschreiten der Krankheit zu verlangsamen.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Korrelation zwischen Mikrodystrophin und funktioneller Verbesserung<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO gab au\u00dferdem an, dass RGX-202 eine statistisch signifikante Korrelation zwischen der Mikrodystrophin-Expression und der funktionellen Verbesserung nach einem Jahr aufwies. Dies ist besonders wichtig, da Regulierungsbeh\u00f6rden wie FDA zunehmend Nachweise daf\u00fcr fordern, dass sich Verbesserungen der Biomarker in einem relevanten klinischen Nutzen f\u00fcr die Patienten niederschlagen. Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Es wurde eine Expression von Mikrodystrophin beobachtet.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">93 Prozent der Patienten \u00fcberschritten den Schwellenwert von 10 Prozent.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine der wichtigsten Erkenntnisse war, dass 93 Prozent der Teilnehmer eine Mikrodystrophin-Expression von \u00fcber 10 Prozent erreichten. In der Duchenne-Forschung gilt dieser Schwellenwert h\u00e4ufig als klinisch relevant, da h\u00f6here Dystrophinwerte die Muskelstabilit\u00e4t verbessern und die Degeneration im Laufe der Zeit verringern k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Unternehmen berichtete au\u00dferdem, dass bei 80 Prozent der Patienten eine Mikrodystrophin-Expression von \u00fcber 40 Prozent erreicht wurde, was f\u00fcr eine Gentherapiestudie bei DMD als ein bemerkenswert hoher Wert gilt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/regenxbio.gcs-web.com\/static-files\/b554d29e-1bb8-40f1-ba4c-e1494d5172f1\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">AFFINITY DUCHENNE Zulassungsstudie zu RGX-202<\/a><\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Wichtige Biomarkerdaten wurden jedoch nicht weitergegeben.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Daten zu Kreatinkinase (CK), AST und ALT fehlten.<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Trotz der vielversprechenden Ergebnisse enthielt die Pressemitteilung keine detaillierten Daten zu mehreren wichtigen Biomarkern, darunter:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">Kreatinkinase (CK)<\/a><\/li>\n\n\n\n<li>Aspartat-Aminotransferase (AST)<\/li>\n\n\n\n<li>Alanin-Aminotransferase (ALT)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dieses Vers\u00e4umnis ist wichtig, da diese Biomarker h\u00e4ufig zur Beurteilung von Muskelsch\u00e4den und leberbezogenen Sicherheitsbedenken bei Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt werden.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Warum sind CK, AST und ALT bei Duchenne so wichtig?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Kreatinkinase (CK)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">CK ist einer der wichtigsten Biomarker bei Duchenne-Muskeldystrophie. Hohe CK-Werte deuten auf einen fortschreitenden Muskelabbau hin. Wenn eine Gentherapie die Muskelfasern tats\u00e4chlich sch\u00fctzt, erwarten viele Experten, dass die CK-Werte mit der Zeit sinken.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ohne CK-Daten wird es schwieriger zu beurteilen, ob die Therapie die aktiven Muskelsch\u00e4den auf biochemischer Ebene reduziert.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">AST und ALT<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">AST und ALT sind allgemein als Leberenzyme bekannt, k\u00f6nnen aber bei Duchenne-Patienten aufgrund von Muskelsch\u00e4digungen ebenfalls ansteigen. Erh\u00f6hte AST- und ALT-Werte k\u00f6nnen Folgendes bedeuten:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Fortschreitender Muskelabbau<\/li>\n\n\n\n<li>Leberentz\u00fcndung<\/li>\n\n\n\n<li>Potenzielle behandlungsbedingte Toxizit\u00e4t<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die \u00dcberwachung dieser Biomarker ist insbesondere in Gentherapiestudien wichtig, da leberbedingte Nebenwirkungen weiterhin ein gro\u00dfes Sicherheitsrisiko in diesem Bereich darstellen. Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Warum CK-, AST- und ALT-Daten wichtig sind<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Warum Biomarker-Transparenz wichtig ist<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">W\u00e4hrend die Verbesserung der Mikrodystrophin-Expression und der NSAA-Werte ermutigende Befunde sind, liefern Biomarker wie CK, AST und ALT eine weitere wichtige Ebene an Beweisen daf\u00fcr, wie sich die Therapie biologisch auf den K\u00f6rper auswirkt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Familien, \u00c4rzte und Forscher ben\u00f6tigen transparente Biomarkerdaten, um Folgendes besser zu verstehen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ob Muskelsch\u00e4den tats\u00e4chlich abnehmen<\/li>\n\n\n\n<li>Wie dauerhaft der therapeutische Effekt sein kann<\/li>\n\n\n\n<li>Ob im Laufe der Zeit Sicherheitsbedenken auftauchen<\/li>\n\n\n\n<li>Wie sich RGX-202 im Vergleich zu anderen Duchenne-Gentherapien schl\u00e4gt<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Duchenne-Gemeinschaft wartet seit Jahrzehnten auf wirksame Therapien. Positive funktionelle Daten und eine starke Mikrodystrophin-Expression sind ermutigende Fortschritte, doch eine umfassende Transparenz der Biomarker ist unerl\u00e4sslich, um den langfristigen klinischen Nutzen und das Sicherheitsprofil von RGX-202 vollst\u00e4ndig zu bewerten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO recently announced positive topline results from the Phase 3 portion of the AFFINITY DUCHENNE trial evaluating RGX-202, an investigational gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). According to the company, the study met its primary endpoint with high statistical significance, while also showing encouraging functional improvements in treated patients. 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