{"id":7875,"date":"2026-05-08T10:37:41","date_gmt":"2026-05-08T07:37:41","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7875"},"modified":"2026-05-08T10:37:43","modified_gmt":"2026-05-08T07:37:43","slug":"bmn-351-exon-51-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07573631","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/bmn-351-exon-51-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07573631\/","title":{"rendered":"BioMarin startet Phase-2-Studie zur Exon-51-Skipping-Therapie (BMN 351) bei Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>BioMarin Pharmaceutical hat offiziell eine neue Phase-2-Erweiterungsstudie (NCT07573631) gestartet, in der BMN 351, eine experimentelle Exon-51-Skipping-Therapie f\u00fcr Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), evaluiert wird.<\/strong> Die Studie konzentriert sich auf die Langzeitsicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und die Auswirkungen auf die k\u00f6rperliche Funktionsf\u00e4higkeit bei Teilnehmern, die zuvor die fr\u00fchere klinische Studie 351-201 abgeschlossen haben.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was ist die klinische Phase-2-Studie zur Exon-51-Skipping-Therapie (BMN 351)?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die klinische Phase-2-Studie BMN 351 zur Exon-51-Skipping-Therapie ist eine multizentrische, offene Verl\u00e4ngerungsstudie f\u00fcr Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die f\u00fcr das Exon-51-Skipping geeignet sind.<\/strong> Die Forscher werden untersuchen, wie sicher und wirksam w\u00f6chentliche intraven\u00f6se BMN 351-Infusionen \u00fcber einen l\u00e4ngeren Behandlungszeitraum bleiben.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In die Studie sollen bis zu 18 Teilnehmer im Alter von 4 bis 23 Jahren aufgenommen werden, die zuvor die Phase-1\/2-Studie mit der Bezeichnung 351-201 abgeschlossen haben.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Duchenne-Muskeldystrophie und Exon-51-Skipping verstehen<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Was ist Duchenne-Muskeldystrophie?<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene Erbkrankheit, die zu fortschreitender Muskelschw\u00e4che und Muskelabbau f\u00fchrt. Sie wird durch Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht, das f\u00fcr den Erhalt gesunder Muskelzellen unerl\u00e4sslich ist.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Was ist Exon 51 Skipping?<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Exon-Skipping-Therapien sollen dem K\u00f6rper helfen, eine k\u00fcrzere, aber funktionsf\u00e4hige Version des Dystrophin-Proteins herzustellen. Exon-51-Skipping zielt speziell auf Patienten ab, deren Mutationen potenziell von einem \u00dcberspringen von Exon 51 w\u00e4hrend der Proteinproduktion profitieren k\u00f6nnen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">BMN 351 wird als Exon-Skipping-Therapie der n\u00e4chsten Generation untersucht, die dazu beitragen k\u00f6nnte, das Fortschreiten der Krankheit bei geeigneten Patienten zu verlangsamen.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"847\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg\" alt=\"Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 51-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind\" class=\"wp-image-4526\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/amenable-to-exon-51-skipping-847x1024.jpg 847w, 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class=\"wp-block-heading\">Gesch\u00e4tzter Zeitplan<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Studienbeginn: April 2026<\/li>\n\n\n\n<li>Prim\u00e4re Fertigstellung: Dezember 2031<\/li>\n\n\n\n<li>Voraussichtlicher Studienabschluss: Dezember 2031<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">An der Studie teilnehmende L\u00e4nder<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie umfasst Standorte f\u00fcr klinische Studien in:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Italien<\/li>\n\n\n\n<li>Niederlande<\/li>\n\n\n\n<li>Spanien<\/li>\n\n\n\n<li>T\u00fcrkei<\/li>\n\n\n\n<li>Vereinigtes K\u00f6nigreich<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Wer kann teilnehmen?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Wichtigste Einschlusskriterien<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Teilnehmer m\u00fcssen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die 351-201-Studie wurde abgeschlossen<\/li>\n\n\n\n<li>Die stabile Kortikosteroidtherapie wird fortgesetzt.<\/li>\n\n\n\n<li>Halten Sie die Anforderungen f\u00fcr den Studienbesuch ein.<\/li>\n\n\n\n<li>Gegebenenfalls eine informierte Einwilligung oder Zustimmung einholen.<\/li>\n\n\n\n<li>Verh\u00fctungsmittel sind anzuwenden, falls dies gem\u00e4\u00df den Protokollrichtlinien erforderlich ist.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Hauptausschlusskriterien<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine Teilnahme ist nicht m\u00f6glich, wenn folgende Personen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Bekannte Gerinnungsst\u00f6rungen<\/li>\n\n\n\n<li>Verwendung verbotener Medikamente<\/li>\n\n\n\n<li>Erhielt innerhalb von 12 Wochen vor dem Ausgangswert eine weitere zugelassene Exon-Skipping-Therapie.<\/li>\n\n\n\n<li>Erhielt zuvor eine Gentherapie gegen DMD<\/li>\n\n\n\n<li>Antikoagulanzien oder Immunsuppressiva verwenden<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Warum dieser Prozess f\u00fcr die Duchenne-Gemeinschaft wichtig ist<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Der Start der klinischen Phase-2-Studie zur Exon-51-Skipping-Therapie des BMN 351-Gens stellt einen weiteren wichtigen Schritt in der Entwicklung gezielter Gentherapien f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie dar.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Langzeitstudien sind besonders wichtig, weil sie Forschern helfen zu verstehen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Ob die Behandlungserfolge \u00fcber die Zeit aufrechterhalten werden k\u00f6nnen<\/li>\n\n\n\n<li>Langzeit-Sicherheitsprofile<\/li>\n\n\n\n<li>Auswirkungen auf die k\u00f6rperliche Funktion im Alltag<\/li>\n\n\n\n<li>M\u00f6gliche Auswirkungen auf den Krankheitsverlauf<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">F\u00fcr Familien, die von Duchenne betroffen sind, bietet der kontinuierliche Fortschritt in der Exon-Skipping-Forschung neue Hoffnung auf zuk\u00fcnftige Behandlungsm\u00f6glichkeiten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>BioMarin Pharmaceutical has officially launched a new Phase 2 extension study (NCT07573631) evaluating BMN 351, an investigational exon 51 skipping therapy designed for people living with Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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