{"id":7866,"date":"2026-05-07T14:46:47","date_gmt":"2026-05-07T11:46:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7866"},"modified":"2026-05-07T16:36:59","modified_gmt":"2026-05-07T13:36:59","slug":"entrada-therapeutics-phase-1-2-results-for-entr-601-44-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/entrada-therapeutics-phase-1-2-results-for-entr-601-44-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Entrada Therapeutics gibt Ergebnisse der Phase 1\/2 f\u00fcr ENTR-601-44 bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Entrada Therapeutics gab erste Ergebnisse der klinischen Studie zu ENTR-601-44 bekannt, einer experimentellen Behandlung f\u00fcr Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Therapie ist f\u00fcr Patienten konzipiert, die von \u201cExon-44-Skipping\u201d profitieren k\u00f6nnen, einem genetischen Ansatz, der die k\u00f6rpereigene Produktion des Dystrophin-Proteins anregen soll. Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die Duchenne-Therapie der n\u00e4chsten Generation mit Entrada Therapeutics lieferte jedoch entt\u00e4uschende Ergebnisse.<\/strong> Nach Bekanntgabe der Daten blieb das Medikament, das f\u00fcr Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie entwickelt wird, in einer fr\u00fchen und mittleren klinischen Studie deutlich hinter den Erwartungen der Analysten zur\u00fcck, was am Donnerstag im vorb\u00f6rslichen Handel zu einem Kursverlust der Aktien des Unternehmens von mehr als 501 TP164T f\u00fchrte.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dystrophin ist ein wichtiges Protein, das zur Muskelkraft beitr\u00e4gt. Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) haben einen sehr niedrigen oder gar keinen Dystrophinspiegel, was zu fortschreitender Muskelschw\u00e4che f\u00fchrt. Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dystrophin-gene\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"3785\" rel=\"noreferrer noopener\">Dystrophin-Gen<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was geschah in der Studie?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Phase-1\/2-Studie mit ELEVATE-44-201 umfasste gehf\u00e4hige Jungen und junge M\u00e4nner im Alter von 4 bis 20 Jahren. Die Teilnehmer erhielten entweder ENTR-601-44 oder ein Placebo. Die Forscher untersuchten haupts\u00e4chlich die Sicherheit, die Dystrophinproduktion und die k\u00f6rperliche Funktionsf\u00e4higkeit.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\">Hauptergebnisse<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Forscher berichteten Folgendes:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Entrada Therapeutics untersuchte ENTR-601-44 bei gehf\u00e4higen Jungen im Alter von 6 bis 17 Jahren mit Duchenne-Muskeldystrophie, die durch Mutationen verursacht wird, die ein Exon-44-Skipping erm\u00f6glichen.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Das in Boston ans\u00e4ssige Biotech-Unternehmen berichtete, dass bei Patienten, die die Behandlung erhielten, ein Anstieg der Dystrophin-Expression um 2,36 Prozentpunkte gegen\u00fcber einem Ausgangswert von 4% erreicht wurde, wodurch ein Teil des bei Duchenne-Patienten fehlenden wichtigen Muskelproteins wiederhergestellt wurde.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>In einer im April ver\u00f6ffentlichten Forschungsnotiz erkl\u00e4rte der William Blair-Analyst Myles Minter, dass ein Placebo-bereinigter Dystrophin-Anstieg von mindestens 10% das erwartete Basisszenario f\u00fcr die Therapie darstelle, w\u00e4hrend die internen Prognosen des Unternehmens etwa 11% sch\u00e4tzten.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Die Ergebnisse schnitten auch im Vergleich zu del-zota, dem konkurrierenden Exon-44-Skipping-Kandidaten von Avidity Biosciences, ung\u00fcnstig ab. Dieser hatte zuvor in einer klinischen Studie der mittleren Phase einen Placebo-adjustierten Dystrophin-Gewinn von etwa 25% gezeigt \u2013 ein Wert, den die Analysten von Oppenheimer als Ma\u00dfstab f\u00fcr den Erfolg des Programms von Entrada bezeichnet hatten.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Vor der Ver\u00f6ffentlichung der Daten nannte Minter die Effizienz der Muskelabgabe als Hauptproblem bei ENTR-601-44, und Entrada zeigte sp\u00e4ter, dass die systemische Arzneimittelexposition bei p\u00e4diatrischen Patienten im Vergleich zu erwachsenen Teilnehmern geringer war als erwartet.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene, vererbte neuromuskul\u00e4re Erkrankung, die vorwiegend Jungen betrifft und mit der Zeit zu einer fortschreitenden Muskeldegeneration f\u00fchrt.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Die Studie zeigte dar\u00fcber hinaus eine statistisch signifikante Verbesserung der Zeit, die die behandelten Teilnehmer ben\u00f6tigten, um vom Boden in den Stand zu gelangen. Dies ist eine h\u00e4ufig verwendete funktionelle Beurteilung zur \u00dcberwachung der Muskelkraft und zur Vorhersage des Verlusts der Gehf\u00e4higkeit.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Entrada best\u00e4tigte au\u00dferdem, dass die Dosierung in einer zweiten Patientenkohorte begonnen hat, die die doppelte urspr\u00fcngliche Dosis erh\u00e4lt, und dass weitere klinische Ergebnisse vor Ende 2026 erwartet werden.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was unterscheidet diese Therapie von anderen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Wissenschaftler des Entrada-Projekts glauben, dass ihre Verabreichungstechnologie dazu beitragen kann, dass die Behandlung Muskelstammzellen, sogenannte Satellitenzellen, erreicht. Diese Zellen sind wichtig, da sie zur Reparatur gesch\u00e4digter Muskeln und zur Bildung neuer Muskelfasern beitragen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Forscher glauben, dass dies erkl\u00e4ren k\u00f6nnte, warum einige Patienten fr\u00fchzeitig funktionelle Verbesserungen erfuhren, obwohl der Anstieg des Dystrophins relativ gering war. <\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was geschieht als N\u00e4chstes?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Alle Teilnehmer der ersten Gruppe befinden sich nun in der offenen Phase der Studie, in der alle die Therapie erhalten. Die Forscher testen au\u00dferdem h\u00f6here Dosen in weiteren Patientengruppen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Entrada erwartet weitere Ergebnisse im Laufe des Jahres 2026.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Entrada Therapeutics announced early clinical trial results for ENTR-601-44, an experimental treatment for people with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The therapy is designed for patients who can benefit from \u201cexon 44 skipping,\u201d a genetic approach aimed at helping the body produce more dystrophin protein. 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