{"id":7752,"date":"2026-04-28T20:01:26","date_gmt":"2026-04-28T17:01:26","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7752"},"modified":"2026-05-15T13:57:36","modified_gmt":"2026-05-15T10:57:36","slug":"faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy\/","title":{"rendered":"PBGENE-DMD-Gentherapie: Vorteile, Voraussetzungen und h\u00e4ufig gestellte Fragen"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die PBGENE-DMD-Gen-Editing-Therapie ist eine experimentelle, neuartige Behandlungsmethode, die von Precision BioSciences f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wurde.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Gegensatz zu herk\u00f6mmlichen Therapien nutzt PBGENE-DMD eine Genexzisionsstrategie, die auf der ARCUS-Geneditierungstechnologie basiert. Die Verabreichung erfolgt \u00fcber einen einzelnen adeno-assoziierten Virus (AAV)-Vektor, der zwei ARCUS-Nukleasen kodiert, die das Dystrophin-Gen dauerhaft ver\u00e4ndern.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dieser Ansatz zielt darauf ab:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Entfernen Sie fehlerhafte DNA-Abschnitte innerhalb des Dystrophin-Gens<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Erm\u00f6glichen Sie es dem K\u00f6rper, ein nahezu vollst\u00e4ndiges, funktionsf\u00e4higes Dystrophin-Protein zu produzieren.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Sorgt f\u00fcr eine langfristige und potenziell dauerhafte Verbesserung der Muskulatur.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pr\u00e4klinische Daten zeigen, dass PBGENE-DMD die Dystrophin-Expression in verschiedenen Muskeltypen, einschlie\u00dflich Skelettmuskulatur, Zwerchfell und Herzgewebe, wiederherstellen kann und gleichzeitig Muskel-Satellitenstammzellen editiert, was f\u00fcr einen nachhaltigen Nutzen entscheidend ist. .<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#why-is-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-important\">Warum ist die PBGENE-DMD-Gentherapie wichtig?<\/a><ul><li><a href=\"#permanent-gene-editing\">Permanente Genomeditierung<\/a><\/li><li><a href=\"#near-full-length-dystrophin-production\">Produktion von nahezu vollst\u00e4ndigem Dystrophin<\/a><\/li><li><a href=\"#targeting-muscle-stem-cells\">Gezielte Behandlung von Muskelstammzellen<\/a><\/li><li><a href=\"#multi-tissue-impact\">Auswirkungen auf mehrere Gewebearten<\/a><\/li><li><a href=\"#regulatory-recognition\">Regulatorische Anerkennung<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-can-receive-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-eligibility-fa-qs\">Wer kann die PBGENE-DMD-Gentherapie erhalten? (H\u00e4ufig gestellte Fragen zur Eignung)<\/a><ul><li><a href=\"#\u2705-eligible-patients\">\u2705 Berechtigte Patienten<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392685572\">Welche Exon-Deletionen eignen sich f\u00fcr die PBGENE-DMD-Gentherapie?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392706521\">Welche k\u00f6rperlichen F\u00e4higkeiten sind erforderlich?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392815309\">Sind Impfungen erforderlich?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392838933\">Ist eine Einwilligung erforderlich?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777392849177\">Ist eine Langzeitnachbeobachtung erforderlich?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#who-is-not-eligible-for-pbgene-dmd-exclusion-fa-qs\">Wer ist NICHT f\u00fcr PBGENE-DMD berechtigt? (H\u00e4ufig gestellte Fragen zu Ausschlusskriterien)<\/a><ul><li><a href=\"#\u274c-ineligible-patients\">\u274c Nicht berechtigte Patienten<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393251291\">K\u00f6nnen auch Patienten teilnehmen, die bereits eine Gentherapie erhalten haben?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393281660\">Wie sieht es mit Exon-Skipping oder Dystrophin-Therapien aus?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393309651\">Sind Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen, teilnahmeberechtigt?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393318621\">Sind Patienten mit positivem AAV-Antik\u00f6rpertest geeignet?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393328468\">Sind alle DMD-Mutationen geeignet?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393410826\">Welche Herzerkrankungen schlie\u00dfen Patienten aus?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777393452605\">K\u00f6nnen Patienten mit Kontraindikationen f\u00fcr eine Immunsuppression teilnehmen?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-gene-editing-therapy-fa-qs-from-families\">PBGENE-DMD-Gentherapie: H\u00e4ufig gestellte Fragen von Familien<\/a><ul><li><a href=\"#faq-question-1777394327672\">Kann ein Kind, das mit Elevidys behandelt wurde, auch eine PBGENE-DMD-Gentherapie erhalten?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777394381372\">Kann mein Sohn mit einer Exon-43-Deletion im DMD-Gen eine PBGENE-DMD-Gentherapie erhalten?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777394586338\">Kann mein Sohn mit einer Deletion der Exons 48\u201355 eine PBGENE-DMD-Gentherapie erhalten?<\/a><\/li><li><a href=\"#faq-question-1777395554562\">Ist PBGENE-DMD eine Behandlungsoption f\u00fcr Jungen mit Exon-45-Deletion bei DMD?<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#precision-bio-sciences-presents-new-preclinical-data-supporting-the-advancement-of-pbgene-dmd-into-clinic\">Precision BioSciences pr\u00e4sentiert neue pr\u00e4klinische Daten, die den Fortschritt von PBGENE-DMD in die Klinik unterst\u00fctzen.<\/a><\/li><li><a href=\"#final-thoughts\">Abschlie\u00dfende Gedanken<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-is-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-important\"><strong>Warum ist die PBGENE-DMD-Gentherapie wichtig?<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD stellt einen bedeutenden Paradigmenwechsel in der Behandlungsstrategie der Duchenne-Muskeldystrophie dar und bietet mehrere potenzielle Vorteile gegen\u00fcber bestehenden Therapien:<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"permanent-gene-editing\"><strong>Permanente Genomeditierung<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die meisten g\u00e4ngigen Therapien, wie beispielsweise das Exon-Skipping, erfordern wiederholte Gaben und erzielen nur vor\u00fcbergehende Effekte. PBGENE-DMD zielt auf eine dauerhafte DNA-Modifikation ab und bietet somit potenziell eine einmalige Behandlungsm\u00f6glichkeit.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"near-full-length-dystrophin-production\"><strong>Produktion von nahezu vollst\u00e4ndigem Dystrophin<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Gegensatz zu Mikrodystrophin-Therapien, die verk\u00fcrzte Proteine produzieren, ist PBGENE-DMD darauf ausgelegt, ein vollst\u00e4ndigeres und funktionsf\u00e4higeres Dystrophin-Protein wiederherzustellen, was die klinischen Ergebnisse verbessern kann.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"targeting-muscle-stem-cells\"><strong>Gezielte Behandlung von Muskelstammzellen<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Durch die Bearbeitung von Satellitenzellen kann PBGENE-DMD die kontinuierliche Muskelregeneration und die langfristige Haltbarkeit unterst\u00fctzen, eine wesentliche Einschr\u00e4nkung anderer Therapien.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"multi-tissue-impact\"><strong>Auswirkungen auf mehrere Gewebearten<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pr\u00e4klinische Studien belegen Effekte bei:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Skelettmuskulatur<\/li>\n\n\n\n<li>Herzmuskel<\/li>\n\n\n\n<li>Membran<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dies ist besonders wichtig angesichts der Rolle von Herz- und Atemversagen beim Fortschreiten der DMD.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"regulatory-recognition\"><strong>Regulatorische Anerkennung<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD hat wichtige Bezeichnungen von FDA erhalten, darunter:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Fast-Track-Status<\/li>\n\n\n\n<li>Orphan-Arzneimittel-Status<\/li>\n\n\n\n<li>Bezeichnung \u201eSeltene p\u00e4diatrische Erkrankung\u201c<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-can-receive-pbgene-dmd-gene-editing-therapy-eligibility-fa-qs\"><strong>Wer kann die PBGENE-DMD-Gentherapie erhalten? (H\u00e4ufig gestellte Fragen zur Eignung)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die folgenden Kriterien basieren auf den Einschlusskriterien f\u00fcr klinische Studien. .<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u2705-eligible-patients\">\u2705 <strong>Berechtigte Patienten<\/strong><\/h3>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777392685572\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Welche Exon-Deletionen eignen sich f\u00fcr die PBGENE-DMD-Gentherapie?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Bei den Patienten muss eine best\u00e4tigte DMD-Mutation vorliegen, die vollst\u00e4ndig innerhalb der Exons 45\u201355 lokalisiert ist.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392706521\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Welche k\u00f6rperlichen F\u00e4higkeiten sind erforderlich?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Alter 2 bis unter 4 Jahren:<\/p>\n<p>\u2022 F\u00e4higkeit, mindestens 10 Meter selbstst\u00e4ndig zu gehen<br \/>\u2022 F\u00e4higkeit, vom Boden aufzustehen <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/gowers-sign-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" data-type=\"post\" data-id=\"7263\">(Gowers-Man\u00f6ver erlaubt)<\/a><\/p>\n<p>Alter 4 bis 7 Jahre:<\/p>\n<p>\u2022 F\u00e4higkeit, mindestens 100 Meter selbstst\u00e4ndig zu gehen<br \/>\u2022 NSAA-Punktzahl zwischen 16 und 29<\/p>\n<p>Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA<\/a><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392815309\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Sind Impfungen erforderlich?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Ja. Die Patienten m\u00fcssen \u00fcber einen aktuellen Impfschutz im Kindesalter verf\u00fcgen.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392838933\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Ist eine Einwilligung erforderlich?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Ja. Die Eltern oder Erziehungsberechtigten m\u00fcssen eine schriftliche Einverst\u00e4ndniserkl\u00e4rung abgeben, und die Kinder m\u00fcssen gegebenenfalls ihre Zustimmung erteilen.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777392849177\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Ist eine Langzeitnachbeobachtung erforderlich?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Ja. Die Patienten m\u00fcssen der Teilnahme an einer Langzeit-Nachbeobachtungsstudie (LTFU) zustimmen.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-is-not-eligible-for-pbgene-dmd-exclusion-fa-qs\"><strong>Wer ist NICHT f\u00fcr PBGENE-DMD berechtigt? (H\u00e4ufig gestellte Fragen zu Ausschlusskriterien)<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"\u274c-ineligible-patients\">\u274c <strong>Nicht berechtigte Patienten<\/strong><\/h3>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777393251291\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>K\u00f6nnen auch Patienten teilnehmen, die bereits eine Gentherapie erhalten haben?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Nein. Jegliche Vorgeschichte von:<\/p>\n<p>\u2022 Gentherapie<br \/>\u2022 Genomeditierung<br \/>\u2022 Zellbasierte Therapie<br \/>\u2192 f\u00fchrt zum Ausschluss.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393281660\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Wie sieht es mit Exon-Skipping oder Dystrophin-Therapien aus?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Patienten werden ausgeschlossen, wenn sie:<\/p>\n<p>\u2022 Hat in den letzten 6 Monaten solche Therapien angewendet.<br \/>\u2022 Sie sind nicht bereit, die Behandlung mindestens 5 Jahre lang zu unterbrechen.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393309651\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Sind Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen, teilnahmeberechtigt?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Nein, es sei denn, es handelt sich um eine Beobachtungsstudie (nicht-interventionelle Studie).<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393318621\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Sind Patienten mit positivem AAV-Antik\u00f6rpertest geeignet?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Nein. Ein positiver AAV9-Antik\u00f6rpertest schlie\u00dft die Teilnahme aus.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393328468\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Sind alle DMD-Mutationen geeignet?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Teilnehmer mit pathogenen Mutationen in den Exons 1-44 und\/oder den Exons 56-79.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393410826\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Welche Herzerkrankungen schlie\u00dfen Patienten aus?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Patienten mit:<\/p>\n<p>\u2022 <strong>Linksventrikul\u00e4re Ejektionsfraktion (LVEF) &lt; % 50<\/strong><br \/>\u2022 Anzeichen einer Kardiomyopathie sind ausgeschlossen.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777393452605\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>K\u00f6nnen Patienten mit Kontraindikationen f\u00fcr eine Immunsuppression teilnehmen?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Nein. Da eine Gentherapie eine Immunsuppression erfordert, kommen solche Patienten nicht in Frage.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-gene-editing-therapy-fa-qs-from-families\">PBGENE-DMD-Gentherapie: H\u00e4ufig gestellte Fragen von Familien<\/h2>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1777394327672\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Kann ein Kind, das mit Elevidys behandelt wurde, auch eine PBGENE-DMD-Gentherapie erhalten?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Nein. Patienten, die bereits eine Gentherapie wie Elevidys erhalten haben, sind f\u00fcr PBGENE-DMD nicht geeignet, da eine vorherige Gentherapie ein Ausschlusskriterium darstellt. Dar\u00fcber hinaus k\u00f6nnen Immunreaktionen auf AAV-Vektoren die Sicherheit und Wirksamkeit beeintr\u00e4chtigen, weshalb wiederholte Gentherapien in den aktuellen klinischen Protokollen generell vermieden werden.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777394381372\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Kann mein Sohn mit einer Exon-43-Deletion im DMD-Gen eine PBGENE-DMD-Gentherapie erhalten?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Nr. PBGENE-DMD ist f\u00fcr Mutationen konzipiert, die vollst\u00e4ndig in den Exons 45\u201355 enthalten sind. Eine Deletion in Exon 43 liegt au\u00dferhalb dieses Zielbereichs und erf\u00fcllt daher die aktuellen Zulassungskriterien nicht.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777394586338\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Kann mein Sohn mit einer Deletion der Exons 48\u201355 eine PBGENE-DMD-Gentherapie erhalten?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Rein technisch gesehen k\u00f6nnte er die Voraussetzungen erf\u00fcllen, da diese Deletion im Zielbereich der Exons 45\u201355 liegt. Deletionen der Exons 48\u201355 sind jedoch h\u00e4ufiger mit der Becker-Muskeldystrophie assoziiert, die typischerweise einen milderen Verlauf nimmt. Daher w\u00e4re es ratsam, die Ergebnisse der Precision BioSciences-Studie abzuwarten, um die Forschung in dieser Subgruppe auszuweiten und klinische Ergebnisse zu ver\u00f6ffentlichen. Angesichts des langsameren Fortschreitens der Becker-Muskeldystrophie sind sorgf\u00e4ltige \u00dcberwachung und Geduld empfehlenswert.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1777395554562\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\"><strong>Ist PBGENE-DMD eine Behandlungsoption f\u00fcr Jungen mit Exon-45-Deletion bei DMD?<\/strong><\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Ja. Der PBGENE-DMD-Impfstoff ist f\u00fcr Patienten mit Mutationen konzipiert, die vollst\u00e4ndig in den Exons 45\u201355 lokalisiert sind, und eine Deletion in Exon 45 f\u00e4llt in diesen Zielbereich. Daher k\u00f6nnen Jungen mit dieser Mutation infrage kommen, sofern sie auch andere klinische Kriterien wie Alter, Funktionsstatus und allgemeinen Gesundheitszustand erf\u00fcllen.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/precisionbiosciences.com\/arcus-genome-editing\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">ARCUS-Genomeditierung<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"precision-bio-sciences-presents-new-preclinical-data-supporting-the-advancement-of-pbgene-dmd-into-clinic\">Precision BioSciences pr\u00e4sentiert neue pr\u00e4klinische Daten, die den Fortschritt von PBGENE-DMD in die Klinik unterst\u00fctzen.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Precision BioSciences hat neue pr\u00e4klinische Daten aus seinem PBGENE-DMD-Programm in einer m\u00fcndlichen Pr\u00e4sentation auf der Jahrestagung 2026 der American Society of Gene &amp; Cell Therapy (ASGCT) bekannt gegeben.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei M\u00e4usen im fr\u00fchen Jugendalter wurde mit PBGENE-DMD eine bis zu 3-fach h\u00f6here Wiederherstellung des Dystrophin-Proteins in der Skelettmuskulatur und eine bis zu 12-fach h\u00f6here Wiederherstellung des Dystrophin-Proteins in der Atemmuskulatur erzielt, verglichen mit M\u00e4usen im sp\u00e4ten Jugendalter bei \u00e4quivalenten Dosiswerten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Eine starke Wirksamkeit, die den erwarteten therapeutischen Schwellenwert von % 5 f\u00fcr die Wiederherstellung des Dystrophinproteins \u00fcberstieg, wurde im Atemmuskelgewebe beobachtet. Bei M\u00e4usen wurde eine Dystrophin-Wiederherstellung von bis zu % 12 im Zwerchfell und von bis zu % 30 in den Zwischenrippenmuskeln erreicht, Muskeln, deren Funktion f\u00fcr die Verhinderung von Atemversagen bei Patienten mit DMD von entscheidender Bedeutung ist.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine toxikologische Studie an einem humanisierten DMD-Mausmodell zeigte, dass die Behandlung mit PBGENE-DMD zu einer Reduktion der Serum-Kreatinkinase um mehr als 45% \u00fcber mehrere Dosisstufen hinweg f\u00fchrte, begleitet von Verbesserungen der Muskelpathologie im Vergleich zu mit Vehikel behandelten Kontrolltieren, was das Sicherheitsprofil des Programms unterst\u00fctzt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>PBGENE-DMD f\u00fchrte bei jungen M\u00e4usen zu einem hohen Anteil dystrophinpositiver Fasern, wobei die Werte im Skelett- und Atemmuskelgewebe nach drei Monaten 2- bis 3-mal h\u00f6her waren als bei jungen M\u00e4usen und bis zu 70 Prozent dystrophinpositive Fasern erreichten.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine vergleichbare therapeutische Wirksamkeit wurde im Herzmuskel sowohl bei jungen als auch bei jungen M\u00e4usen erzielt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Neben der Sicherheit hat PBGENE-DMD \u00fcber die Zeit eine anhaltende Wirksamkeit durch die Wiederherstellung des Dystrophin-Proteins und dystrophinpositiver Muskelfasern gezeigt, was zu einer dauerhaften Muskelfunktion f\u00fchrt.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Behandelte M\u00e4use erreichten noch bis zu 92 Prozent der maximalen Kraftleistung gesunder Tiere, w\u00e4hrend unbehandelte, kranke M\u00e4use eine fortschreitend abnehmende Kraftleistung zeigten.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"final-thoughts\">Abschlie\u00dfende Gedanken<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Gentherapie mit dem PBGENE-DMD-Gen markiert einen Wendepunkt hin zu einer dauerhaften genetischen Korrektur bei Duchenne-Muskeldystrophie. Durch die gezielte Behandlung der Ursache k\u00f6nnte sie eine nahezu vollst\u00e4ndige Wiederherstellung des Dystrophin-Gens erm\u00f6glichen. Die einmalige Anwendung k\u00f6nnte Therapien mit wiederholter Gabe \u00fcberlegen sein. Strenge Zulassungskriterien schr\u00e4nken den Zugang jedoch ein. Sicherheit, Langzeitwirkung und Ergebnisse im Alltag werden weiterhin untersucht. Laufende Studien werden die langfristigen klinischen Auswirkungen aufzeigen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>PBGENE-DMD Gene Editing Therapy is an investigational, first-in-class treatment developed by Precision BioSciences for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Unlike traditional therapies, PBGENE-DMD uses a gene excision strategy powered by ARCUS gene editing technology. It is delivered via a single adeno-associated virus (AAV) vector that encodes two ARCUS nucleases designed to permanently edit the dystrophin gene. 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