{"id":7683,"date":"2026-04-21T17:37:11","date_gmt":"2026-04-21T14:37:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7683"},"modified":"2026-04-21T17:37:12","modified_gmt":"2026-04-21T14:37:12","slug":"elevidys-phase-4-enhance-clinical-trial-nct07542314","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/elevidys-phase-4-enhance-clinical-trial-nct07542314\/","title":{"rendered":"ELEVIDYS ENHANCE-Studie: Eine Phase-4-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit bei Duchenne-Muskeldystrophie beginnt"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die ENHANCE-Studie ist eine klinische Phase-4-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von ELEVIDYS unter Alltagsbedingungen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) untersuchen soll.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Studie ist besonders wichtig, weil sie sich auf Patienten konzentriert, die in einem Post-Marketing-Umfeld behandelt werden, also nachdem die Therapie bereits zugelassen wurde und in der klinischen Praxis angewendet wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie wird von Sarepta Therapeutics gesponsert und tr\u00e4gt die Studien-ID SRP-9001-402.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#primary-goal-understanding-liver-safety-risks\">Prim\u00e4res Ziel: Verst\u00e4ndnis der Lebersicherheitsrisiken<\/a><\/li><li><a href=\"#study-design-and-key-details\">Studiendesign und wichtige Details<\/a><\/li><li><a href=\"#who-can-participate\">Wer kann teilnehmen?<\/a><\/li><li><a href=\"#who-cannot-participate\">Wer ist von der Teilnahme ausgeschlossen?<\/a><\/li><li><a href=\"#why-this-study-is-important-for-the-dmd-community\">Warum diese Studie f\u00fcr die DMD-Gemeinschaft wichtig ist<\/a><\/li><li><a href=\"#contact-information\">Kontaktinformationen<\/a><\/li><li><a href=\"#clinical-trial-locations-not-yet-announced\">Standorte f\u00fcr die klinische Studie noch nicht bekannt gegeben<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"primary-goal-understanding-liver-safety-risks\">Prim\u00e4res Ziel: Verst\u00e4ndnis der Lebersicherheitsrisiken<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-liver-safety-matters\">Warum Leberschutz wichtig ist<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine der Hauptsorgen bei Gentherapien wie ELEVIDYS ist das Risiko einer akuten Lebersch\u00e4digung (ALI).<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"role-of-sirolimus\">Rolle von Sirolimus<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie untersucht, ob die zus\u00e4tzliche Gabe von Sirolimus als vorbeugende (prophylaktische) immunsuppressive Behandlung dazu beitragen kann, leberbedingte Komplikationen zu reduzieren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Einfach ausgedr\u00fcckt:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>ELEVIDYS hilft dabei, ein funktionsf\u00e4higes Dystrophin-Gen zu liefern.<\/li>\n\n\n\n<li>Sirolimus hilft dabei, die Reaktion des Immunsystems auf die Therapie zu kontrollieren.<\/li>\n\n\n\n<li>Ziel ist es, die Behandlung sicherer zu gestalten, ohne die Wirksamkeit zu beeintr\u00e4chtigen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"study-design-and-key-details\">Studiendesign und wichtige Details<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"trial-overview\">Test\u00fcbersicht<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Studientyp:<\/strong> Interventionell<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Phase:<\/strong> Phase 4<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Gesch\u00e4tzte Teilnehmerzahl:<\/strong> 20 Teilnehmer<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Startdatum:<\/strong> 30. April 2026<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Fertigstellungsdatum:<\/strong> 31. M\u00e4rz 2027<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"study-groups-cohorts\">Studiengruppen (Kohorten)<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie umfasst zwei Teilnehmergruppen:<\/p>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\" id=\"cohort-1\">Kohorte 1:<\/h4>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Jungen ab 4 Jahren<\/li>\n\n\n\n<li>Muss gehf\u00e4hig sein (in der Lage sein zu gehen)<\/li>\n\n\n\n<li>Geeignet f\u00fcr die kommerzielle ELEVIDYS-Behandlung<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\" id=\"cohort-2\">Kohorte 2:<\/h4>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Zuvor mit ELEVIDYS behandelt<\/li>\n\n\n\n<li>Erhielt bereits vor der Therapie Sirolimus und Kortikosteroide.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-can-participate\">Wer kann teilnehmen?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-inclusion-criteria\">Wichtigste Einschlusskriterien<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Teilnehmer m\u00fcssen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Bei der Geburt m\u00e4nnlich sein<\/li>\n\n\n\n<li>Alters- und Behandlungsberechtigungsvoraussetzungen erf\u00fcllen<\/li>\n\n\n\n<li>Sie ben\u00f6tigen eine Betreuungsperson oder m\u00fcssen in der Lage sein, die Studienabl\u00e4ufe zu befolgen.<\/li>\n\n\n\n<li>Eine informierte Einwilligung einholen (oder dies von einem gesetzlichen Vertreter durchf\u00fchren lassen)<\/li>\n\n\n\n<li>Verwenden Sie bei sexueller Aktivit\u00e4t geeignete Verh\u00fctungsmittel.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-cannot-participate\">Wer ist von der Teilnahme ausgeschlossen?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-exclusion-criteria\">Wichtigste Ausschlusskriterien<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine Teilnahme ist nicht m\u00f6glich, wenn folgende Personen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>ELEVIDYS kann nicht sicher empfangen werden<\/li>\n\n\n\n<li>Infektionen wie:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>HIV<\/li>\n\n\n\n<li>Hepatitis B oder C<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Haben Sie k\u00fcrzlich Infektionen oder Impfungen erhalten?<\/li>\n\n\n\n<li>Es liegen Bedingungen vor, die die Sicherheit oder die Studienergebnisse beeintr\u00e4chtigen k\u00f6nnten.<\/li>\n\n\n\n<li>Sirolimus wird nicht vertragen.<\/li>\n\n\n\n<li>Haben Sie Wunden oder Verletzungen, die unter Immunsuppression schlecht heilen k\u00f6nnten?<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-this-study-is-important-for-the-dmd-community\">Warum diese Studie f\u00fcr die DMD-Gemeinschaft wichtig ist<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"real-world-evidence\">Erkenntnisse aus der Praxis<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Gegensatz zu fr\u00fcheren Studien spiegelt diese Studie die realen Behandlungsbedingungen wider und hilft \u00c4rzten, Folgendes zu verstehen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Wie sicher ist ELEVIDYS au\u00dferhalb kontrollierter Umgebungen?<\/li>\n\n\n\n<li>Wie Patienten im Laufe der Zeit reagieren<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"improving-treatment-safety\">Verbesserung der Behandlungssicherheit<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei Erfolg k\u00f6nnte die Studie Folgendes bewirken:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Leberbedingte Risiken reduzieren<\/li>\n\n\n\n<li>Verbesserung der Behandlungsprotokolle<\/li>\n\n\n\n<li>Das Vertrauen in die Anwendung der Gentherapie st\u00e4rken<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"contact-information\">Kontaktinformationen<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Weitere Details zur Studie:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Organisation:<\/strong> Sarepta Therapeutics<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Telefon:<\/strong> 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)<\/li>\n\n\n\n<li><strong>E-Mail:<\/strong> <a>SareptAlly@sarepta.com<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"clinical-trial-locations-not-yet-announced\">Standorte f\u00fcr die klinische Studie noch nicht bekannt gegeben<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Standorte der klinischen Studie ENHANCE wurden noch nicht \u00f6ffentlich bekannt gegeben. Der Sponsor der Studie Sarepta Therapeutics wird die teilnehmenden Studienzentren voraussichtlich zu einem sp\u00e4teren Zeitpunkt bekannt geben. Patienten, Angeh\u00f6rige und medizinisches Fachpersonal werden gebeten, die offiziellen Aktualisierungen zu verfolgen, sobald Informationen zu den Studienzentren verf\u00fcgbar sind.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The ENHANCE study is a Phase 4 clinical trial designed to evaluate the real-world safety and effectiveness of ELEVIDYS in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). 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