{"id":7667,"date":"2026-04-22T19:42:28","date_gmt":"2026-04-22T16:42:28","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=7667"},"modified":"2026-04-22T19:42:30","modified_gmt":"2026-04-22T16:42:30","slug":"ck-levels-after-duchenne-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Warum CK-, AST- und ALT-Daten in der Duchenne-Gentherapie wichtiger sind als Videos."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Im sich wandelnden Feld der Gentherapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) wird ein Problem immer deutlicher: <strong>Die CK-Werte nach einer Duchenne-Gentherapie sind weitaus wichtiger als die im Internet kursierenden viralen Videos.<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Familien werden mit emotional eindrucksvollen Zeitraffer-Videos konfrontiert, die scheinbar eine Besserung nach der Behandlung zeigen. <strong>Allerdings werden diese visuellen Darstellungen oft ohne begleitende biochemische Daten pr\u00e4sentiert \u2013 insbesondere ohne Angaben zu den Kreatinkinase- (CK), AST- und ALT-Werten, die f\u00fcr die Beurteilung von Wirksamkeit und Sicherheit unerl\u00e4sslich sind.<\/strong> <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dies wirft eine entscheidende Frage auf:<br><strong>Warum sehen wir Videos anstelle der Biomarkerdaten, die eigentlich die Behandlungsergebnisse bestimmen sollten?<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#the-problem-viral-videos-are-replacing-clinical-evidence\">Das Problem: Virale Videos ersetzen klinische Evidenz.<\/a><\/li><li><a href=\"#ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-the-core-biomarker\">CK-Werte nach Duchenne-Gentherapie: Der zentrale Biomarker<\/a><\/li><li><a href=\"#ast-and-alt-essential-safety-and-muscle-biomarkers\">AST und ALT: Essenzielle Sicherheits- und Muskelbiomarker<\/a><\/li><li><a href=\"#why-are-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-not-fully-disclosed\">Warum werden die CK-Werte nach einer Duchenne-Gentherapie nicht vollst\u00e4ndig offengelegt?<\/a><\/li><li><a href=\"#the-ethical-issue-emotion-vs-evidence\">Das ethische Dilemma: Emotionen versus Fakten<\/a><\/li><li><a href=\"#what-real-transparency-should-look-like\">Wie echte Transparenz aussehen sollte<\/a><\/li><li><a href=\"#the-consequences-of-continued-opacity\">Die Folgen anhaltender Opazit\u00e4t<\/a><\/li><li><a href=\"#frequently-asked-questions-faq\">H\u00e4ufig gestellte Fragen (FAQ)<\/a><\/li><li><a href=\"#final-thoughts\">Abschlie\u00dfende Gedanken<\/a><\/li><li><a href=\"#academic-sources-and-references\">Akademische Quellen und Referenzen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-problem-viral-videos-are-replacing-clinical-evidence\">Das Problem: Virale Videos ersetzen klinische Evidenz.<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-rise-of-anecdotal-evidence-in-dmd\">Der Aufstieg anekdotischer Evidenz bei DMD<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Videos von Kindern, die nach einer Gentherapie laufen, Treppen steigen oder ohne Hilfe stehen k\u00f6nnen, werden h\u00e4ufig geteilt. Auch wenn diese Momente authentisch sein m\u00f6gen, sind sie keine wissenschaftlich verl\u00e4sslichen Indikatoren f\u00fcr den Behandlungserfolg.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Ihnen fehlt:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Kontrollierte Bedingungen<\/li>\n\n\n\n<li>Standardisierte funktionelle Bewertung<\/li>\n\n\n\n<li>Ausgangsvergleiche<\/li>\n\n\n\n<li>Langzeitnachbeobachtung<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Am wichtigsten ist jedoch, dass ihnen die CK-Werte fehlen, die erforderlich sind, um festzustellen, ob die Muskelsch\u00e4digung nach einer Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie tats\u00e4chlich abgenommen hat, sowie Daten zur normalen Dystrophin-Expression.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Kreatinkinase (CK)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-this-is-dangerous\">Warum das gef\u00e4hrlich ist<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wenn anekdotische Inhalte objektive Daten ersetzen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Familien k\u00f6nnten unrealistische Erwartungen entwickeln.<\/li>\n\n\n\n<li>Behandlungsentscheidungen k\u00f6nnen durch unvollst\u00e4ndige Informationen beeinflusst werden.<\/li>\n\n\n\n<li>Die wissenschaftliche Strenge wird untergraben.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Dies ist kein Kommunikationsproblem \u2013 es ist ein Problem der Datentransparenz.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-the-core-biomarker\">CK-Werte nach Duchenne-Gentherapie: Der zentrale Biomarker<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-ck-levels-represent\">Was die CK-Werte darstellen<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Kreatinkinase (CK) ist ein wichtiges Enzym, das bei Sch\u00e4digung von Muskelfasern freigesetzt wird. Bei DMD:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Die CK-Werte sind typischerweise extrem erh\u00f6ht.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Anhaltende Erh\u00f6hung spiegelt fortschreitende Muskeldegeneration wider.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nach einer Gentherapie sollten die CK-Werte engmaschig \u00fcberwacht werden, um festzustellen, ob:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Muskelsch\u00e4den nehmen ab<\/li>\n\n\n\n<li>Die Therapie bewirkt einen biologischen Effekt.<\/li>\n\n\n\n<li>Der Krankheitsprozess wird ver\u00e4ndert.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-ck-data-must-be-public\">Warum CK-Daten \u00f6ffentlich sein m\u00fcssen<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Kein Zugriff auf CK-Werte nach Duchenne-Gentherapie:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Behauptungen \u00fcber Verbesserungen sind weiterhin unbest\u00e4tigt.<\/li>\n\n\n\n<li>Funktionelle Verbesserungen lassen sich nicht mit biologischen Ver\u00e4nderungen in Verbindung bringen.<\/li>\n\n\n\n<li>\u00c4rzte und Familien k\u00f6nnen keine fundierten Entscheidungen treffen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>CK ist nicht optional \u2013 es ist grundlegend.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"ast-and-alt-essential-safety-and-muscle-biomarkers\">AST und ALT: Essenzielle Sicherheits- und Muskelbiomarker<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"beyond-liver-function\">\u00dcber die Leberfunktion hinaus<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">AST (Aspartat-Aminotransferase) und ALT (Alanin-Aminotransferase) werden oft f\u00e4lschlicherweise als reine Leberenzyme angesehen. <strong>Bei DMD spiegeln sie auch die Muskelintegrit\u00e4t wider.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nach der Gentherapie:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Erh\u00f6hte AST\/ALT-Werte k\u00f6nnen auf Muskelabbau oder behandlungsbedingte Toxizit\u00e4t hinweisen.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Ver\u00e4nderungen dieser Marker liefern wichtige Sicherheitssignale<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-transparency-gap\">Die Transparenzl\u00fccke<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Trotz ihrer Bedeutung:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>AST- und ALT-Daten werden nicht einheitlich offengelegt.<\/li>\n\n\n\n<li>Die \u00f6ffentliche Berichterstattung ist oft unvollst\u00e4ndig oder verz\u00f6gert.<\/li>\n\n\n\n<li>Familien bleiben ohne vollst\u00e4ndiges Sicherheitsprofil zur\u00fcck.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dieser Mangel an Transparenz ist bei Hochrisikotherapien inakzeptabel.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-are-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy-not-fully-disclosed\">Warum werden die CK-Werte nach einer Duchenne-Gentherapie nicht vollst\u00e4ndig offengelegt?<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-accountability-problem\">Das Problem der Verantwortlichkeit<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Pharmaunternehmen, die Gentherapien entwickeln, agieren in einem hart umk\u00e4mpften Umfeld. Dies rechtfertigt jedoch nicht das Zur\u00fcckhalten essenzieller Biomarkerdaten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wenn Unternehmen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Hervorhebung visueller Verbesserungen<\/li>\n\n\n\n<li>Ausgew\u00e4hlte Ergebnisse teilen<\/li>\n\n\n\n<li>Verz\u00f6gerung der Offenlegung von Biomarkern<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sie erzeugen eine Informationsasymmetrie, die Patienten und \u00c4rzte benachteiligt.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-role-of-regulators\">Die Rolle der Regulierungsbeh\u00f6rden<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Organisationen wie die Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur sind f\u00fcr die Gew\u00e4hrleistung von Sicherheit und Transparenz verantwortlich. Allerdings ist der \u00f6ffentliche Zugang zu Folgendem eingeschr\u00e4nkt:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>CK-Trends<\/li>\n\n\n\n<li>AST\/ALT-Daten<\/li>\n\n\n\n<li>Langzeitergebnisse<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">bleibt in vielen F\u00e4llen begrenzt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die regulatorische Aufsicht muss sich weiterentwickeln, um der Datentransparenz in Echtzeit Priorit\u00e4t einzur\u00e4umen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-ethical-issue-emotion-vs-evidence\">Das ethische Dilemma: Emotionen versus Fakten<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dass Familien Videos teilen, ist nicht das eigentliche Problem \u2013 sie reagieren damit auf einen Mangel an zug\u00e4nglichen Daten. Wenn diese Videos jedoch die \u00f6ffentliche Wahrnehmung dominieren:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Sie k\u00f6nnen andere unbeabsichtigt in die Irre f\u00fchren.<\/li>\n\n\n\n<li>Sie verlagern den Fokus weg von messbaren Ergebnissen.<\/li>\n\n\n\n<li>Sie erzeugen Druck innerhalb der Patientengemeinschaft.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das eigentliche Problem ist ein System, in dem:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Datenlage ist d\u00fcnn.<\/li>\n\n\n\n<li>Emotionen f\u00fcllen die L\u00fccke<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Dieses Ungleichgewicht muss behoben werden.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-real-transparency-should-look-like\">Wie echte Transparenz aussehen sollte<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um das Vertrauen und die wissenschaftliche Integrit\u00e4t wiederherzustellen, muss das Fachgebiet einen neuen Standard einf\u00fchren:<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"1-routine-disclosure-of-ck-levels-after-duchenne-gene-therapy\">1. Routinem\u00e4\u00dfige Offenlegung der CK-Werte nach Duchenne-Gentherapie<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Vergleich der Ausgangswerte mit den Werten nach der Behandlung<\/li>\n\n\n\n<li>L\u00e4ngsschnittliche Beobachtung (Monate\/Jahre)<\/li>\n\n\n\n<li>Klare Interpretation von Trends<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"2-full-reporting-of-ast-and-alt\">2. Vollst\u00e4ndige Berichterstattung \u00fcber AST und ALT<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Sicherheits\u00fcberwachung<\/li>\n\n\n\n<li>Erkennung unerw\u00fcnschter Ereignisse<\/li>\n\n\n\n<li>Kontextuelle Erkl\u00e4rung<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"3-public-access-to-data\">3. \u00d6ffentlicher Zugang zu Daten<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Offene Register<\/li>\n\n\n\n<li>Herunterladbare Datens\u00e4tze<\/li>\n\n\n\n<li>Visuelle Dashboards<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"4-independent-validation\">4. Unabh\u00e4ngige Validierung<\/h3>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Analyse durch Dritte<\/li>\n\n\n\n<li>Akademische Zusammenarbeit<\/li>\n\n\n\n<li>Regulierungspr\u00fcfung<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"the-consequences-of-continued-opacity\">Die Folgen anhaltender Opazit\u00e4t<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wenn die CK-Werte nach der Duchenne-Gentherapie nicht offengelegt werden:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Das Vertrauen in die Gentherapie wird sinken<\/li>\n\n\n\n<li>Familien k\u00f6nnen Fehlentscheidungen treffen.<\/li>\n\n\n\n<li>Der wissenschaftliche Fortschritt wird sich verlangsamen<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Transparenz ist nicht nur eine wissenschaftliche Anforderung \u2013 sie ist eine ethische Verpflichtung.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"frequently-asked-questions-faq\">H\u00e4ufig gestellte Fragen (FAQ)<\/h2>\n\n\n<div id=\"rank-math-faq\" class=\"rank-math-block\">\n<div class=\"rank-math-list\">\n<div id=\"faq-question-1776705232498\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Was ist CK und warum ist es wichtig f\u00fcr die Duchenne-Gentherapie?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Die Kreatinkinase (CK) ist ein Enzym, das bei Sch\u00e4digung von Muskelfasern in den Blutkreislauf freigesetzt wird. Bei der Duchenne-Muskeldystrophie sind die CK-Werte typischerweise sehr hoch, da die Muskeln kontinuierlich abgebaut werden.<\/p>\n<p>Nach einer Gentherapie ist CK wichtig, weil:<\/p>\n<p>\u2022 Ein R\u00fcckgang der CK-Werte kann auf eine Verringerung der Muskelsch\u00e4digung hinweisen.<br \/>\u2022 Ein stabiler oder steigender CK-Wert kann auf eine anhaltende Krankheitsaktivit\u00e4t hindeuten.<br \/>\u2022 CK-Verl\u00e4ufe helfen dabei zu beurteilen, ob die Therapie eine biologische Wirkung hat, nicht nur eine sichtbare.<\/p>\n<p>Zusamenfassend: <strong>CK liefert objektive biochemische Beweise, die Videos allein nicht liefern k\u00f6nnen.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705321179\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Sind Videos von Verbesserungen nach einer Gentherapie verl\u00e4ssliche Beweise?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p><strong>Nein \u2013 Videos sind keine verl\u00e4sslichen wissenschaftlichen Beweise.<\/strong><\/p>\n<p>Auch wenn sie authentische Momente zeigen, fehlt ihnen Folgendes:<\/p>\n<p>\u2022 Standardisierte Testbedingungen<br \/>\u2022 Vergleich der Ausgangswerte<br \/>\u2022 Langzeitnachbeobachtung<br \/>\u2022 Objektive Messskalen<\/p>\n<p>Ein Kind, das in einem Video kr\u00e4ftiger wirkt, k\u00f6nnte durch Folgendes beeinflusst sein:<\/p>\n<p>\u2022 Motivation oder Ermutigung<br \/>\u2022 Selektive Aufnahme oder Bearbeitung<br \/>\u2022 Nat\u00fcrliche Schwankungen von Tag zu Tag<\/p>\n<p>Zur klinischen Beurteilung st\u00fctzen sich \u00c4rzte auf:<\/p>\n<p>\u2022 Funktionsskalen (z. B. NSAA)<br \/>\u2022 Biomarker wie CK, AST, ALT<br \/>\u2022 Daten aus kontrollierten klinischen Studien<\/p>\n<p><strong>Videos k\u00f6nnen die Wirksamkeit einer Behandlung veranschaulichen, aber sie k\u00f6nnen sie nicht beweisen.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705412246\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Warum sollten AST- und ALT-Werte nach einer Gentherapie angegeben werden?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>AST (Aspartat-Aminotransferase) und ALT (Alanin-Aminotransferase) sind Enzyme, die sowohl die Leber- als auch die Muskelgesundheit widerspiegeln.<\/p>\n<p>Sie sind nach einer Gentherapie von entscheidender Bedeutung, weil:<\/p>\n<p>\u2022 Erh\u00f6hte Werte k\u00f6nnen auf Leberbelastung oder -toxizit\u00e4t hinweisen.<br \/>\u2022 Bei DMD spiegeln sie auch den Muskelabbau wider.<br \/>\u2022 Pl\u00f6tzliche Spitzenwerte k\u00f6nnen auf Sicherheitsbedenken hinweisen<\/p>\n<p>Die \u00dcberwachung von AST und ALT hilft:<\/p>\n<p>\u2022 Beurteilung der Behandlungssicherheit<br \/>\u2022 Nebenwirkungen fr\u00fchzeitig erkennen<br \/>\u2022 Verstehen, wie der K\u00f6rper \u00fcber die sichtbaren Ver\u00e4nderungen hinaus reagiert.<\/p>\n<p><strong>Ohne AST- und ALT-Daten ist die Sicherheitsbewertung unvollst\u00e4ndig.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705562117\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Warum ver\u00f6ffentlichen Pharmaunternehmen nicht alle Biomarkerdaten?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Es gibt keinen einzelnen Grund, aber zu den h\u00e4ufigsten Faktoren geh\u00f6ren:<\/p>\n<p>\u2022 Regulatorische Zeitpl\u00e4ne (Datenfreigabe nach Pr\u00fcfverfahren)<br \/>\u2022 Strategien der selektiven Berichterstattung (Hervorhebung positiver Ergebnisse zuerst)<br \/>\u2022 Bedenken hinsichtlich der Fehlinterpretation von Rohdaten<br \/>\u2022 Wettbewerbs- und wirtschaftliche \u00dcberlegungen<\/p>\n<p>Bei risikoreichen Behandlungen wie der Gentherapie gilt jedoch Folgendes:<\/p>\n<p>\u2022 Transparenz sollte diese Bedenken \u00fcberwiegen.<br \/>\u2022 Patienten und ihre Familien ben\u00f6tigen vollst\u00e4ndige, nicht nur teilweise Informationen.<\/p>\n<p>Von Organisationen wie der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur wird erwartet, dass sie daf\u00fcr sorgen, dass Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit \u2013 einschlie\u00dflich Biomarker \u2013 zug\u00e4nglich und verl\u00e4sslich sind.<\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<div id=\"faq-question-1776705628252\" class=\"rank-math-list-item\">\n<h3 class=\"rank-math-question\">Worauf sollten Familien anstelle von Videos achten, wenn sie eine Gentherapie bewerten?<\/h3>\n<div class=\"rank-math-answer\">\n\n<p>Familien sollten objektiven, klinisch validierten Daten Priorit\u00e4t einr\u00e4umen, darunter:<\/p>\n<p>\u2022 CK-Wert-Verl\u00e4ufe vor und nach der Behandlung<br \/>\u2022 AST- und ALT-Werte f\u00fcr die Sicherheits\u00fcberwachung<br \/>\u2022 Ergebnisse aus kontrollierten klinischen Studien<br \/>\u2022 Funktionsbeurteilungen (z. B., <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA-Ergebnisse<\/a>)<br \/>\u2022 Langzeit-Follow-up-Daten (12\u201324 Monate oder l\u00e4nger)<\/p>\n<p>Dar\u00fcber hinaus sollten Familien Folgendes beachten:<\/p>\n<p>\u2022 Konsultieren Sie neuromuskul\u00e4re Spezialisten<br \/>\u2022 \u00dcberpr\u00fcfen Sie Daten von vertrauensw\u00fcrdigen Regulierungsbeh\u00f6rden wie der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur.<br \/>\u2022 Vorsicht vor Schlussfolgerungen, die ausschlie\u00dflich auf Social-Media-Beitr\u00e4gen basieren.<\/p>\n<p><strong>Der wichtigste Grundsatz: Entscheidungen sollten auf Daten und nicht auf isolierten visuellen Eindr\u00fccken basieren.<\/strong><\/p>\n\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr lesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Warum die Werte von Kreatinkinase (CK), AST, ALT und Dystrophin offengelegt werden sollten<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"final-thoughts\">Abschlie\u00dfende Gedanken<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Zukunft der Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie h\u00e4ngt von einem Prinzip ab: <strong>Beweise m\u00fcssen vor Erz\u00e4hlungen stehen.<\/strong>.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Unternehmen, die Therapien entwickeln \u2013 darunter Solid Biosciences (SGT-003), REGENXBIO (RGX-202), Genethon (GNT0004) und Satellos (SAT-3247) \u2013 werden voraussichtlich die CK-Werte nach der Duchenne-Gentherapie zusammen mit den AST- und ALT-Daten \u00fcber offizielle Kan\u00e4le wie die Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur \u00f6ffentlich bekannt geben.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Community braucht keine weiteren Videos.<br><strong>Es ben\u00f6tigt Daten, die messbar, \u00fcberpr\u00fcfbar und vertrauensw\u00fcrdig sind.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Solange dieser Standard nicht erf\u00fcllt ist, ist Skepsis kein Widerstand \u2013 sie ist Verantwortung.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"stop-the-noise-just-share-the-data-for-duchenne-muscular-dystrophy\"><strong>H\u00f6ren Sie auf, sich auf unn\u00f6tige und unwissenschaftliche Videos zu verlassen \u2013 konzentrieren Sie sich stattdessen darauf, die Daten zur Duchenne-Muskeldystrophie zu verbreiten.<\/strong><\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr lesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NSAA allein reicht nicht aus: Warum die Werte von Kreatinkinase (CK), AST, ALT und Dystrophin offengelegt werden sollten<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"academic-sources-and-references\"><strong>Akademische Quellen und Referenzen<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bushby, K., Finkel, R., Birnkrant, DJ, et al.<\/strong> (2010). Diagnose und Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, Teil 1: Diagnose sowie pharmakologische und psychosoziale Behandlung. The Lancet Neurology, 9(1), 77\u201393. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70271-6\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70271-6<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bushby, K., Finkel, R., Birnkrant, DJ, et al.<\/strong> (2010). Diagnose und Management der Duchenne-Muskeldystrophie, Teil 2: Implementierung einer multidisziplin\u00e4ren Versorgung. The Lancet Neurology, 9(2), 177\u2013189. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70272-8\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(09)70272-8<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Birnkrant, DJ, Bushby, K., Bann, CM, et al.<\/strong> (2018). Diagnose und Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, Teil 1: Diagnose, neuromuskul\u00e4re, Rehabilitations-, endokrine und gastrointestinale Behandlung. The Lancet Neurology, 17(3), 251\u2013267. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30024-3\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30024-3<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Birnkrant, DJ, Bushby, K., Bann, CM, et al.<\/strong> (2018). Diagnose und Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, Teil 2: Atmungs-, Herz-Kreislauf-, Knochengesundheit und orthop\u00e4dische Behandlung. The Lancet Neurology, 17(4), 347\u2013361. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30025-5\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/S1474-4422(18)30025-5<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mendell, JR, Sahenk, Z., Lehman, K., et al.<\/strong> (2020). Bewertung der systemischen Verabreichung von rAAVrh74.MHCK7.Mikro-Dystrophin bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie. New England Journal of Medicine, 383(21), 2039\u20132047. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMoa2002295\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMoa2002295<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Duan, D.<\/strong> (2018). Systemische AAV-Mikrodystrophin-Gentherapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie. Molecular Therapy, 26(10), 2337\u20132356. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.ymthe.2018.03.012\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1016\/j.ymthe.2018.03.012<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Hathout, Y., Brody, E., Clemens, PR, et al.<\/strong> (2015). Gro\u00df angelegte Entdeckung von Serumprotein-Biomarkern bei Duchenne-Muskeldystrophie. Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS), 112(23), 7153\u20137158. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1073\/pnas.1507719112\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1073\/pnas.1507719112<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>McDonald, CM, et al.<\/strong> (2018). Serum-Biomarker bei Duchenne-Muskeldystrophie. Neurology, 90(21), e1839\u2013e1848. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1212\/WNL.0000000000005515\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1212\/WNL.0000000000005515<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Brancaccio, P., Lippi, G. &amp; Maffulli, N.<\/strong> (2007). Biochemische Marker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den. Klinische Chemie und Labormedizin, 45(5), 603\u2013611. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1515\/CCLM.2007.115\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1515\/CCLM.2007.115<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nathwani, RA, Pais, S., Reynolds, TB, &amp; Kaplowitz, N.<\/strong> (2005). Serum-Alanin-Aminotransferase bei Skelettmuskelerkrankungen. Hepatology, 41(2), 380\u2013382. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1002\/hep.20548\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1002\/hep.20548<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>High, KA, &amp; Roncarolo, MG.<\/strong> (2019). Gentherapie. New England Journal of Medicine, 381(5), 455\u2013464. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMra1706910\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1056\/NEJMra1706910<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mendell, JR, &amp; Rodino-Klapac, LR.<\/strong> (2020). Duchenne-Muskeldystrophie: CRISPR\/Cas9-Behandlung. Cell Research, 30(6), 465\u2013466. <a href=\"https:\/\/doi.org\/10.1038\/s41422-020-0317-7\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/doi.org\/10.1038\/s41422-020-0317-7<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur (EMA).<\/strong> Richtlinien und Bewertungsberichte zur Gentherapie. Verf\u00fcgbar unter: <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.ema.europa.eu<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbeh\u00f6rde (FDA).<\/strong> Leitfaden zur Gentherapie am Menschen f\u00fcr die Industrie. Verf\u00fcgbar unter: <a href=\"https:\/\/www.fda.gov\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">https:\/\/www.fda.gov<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>In the evolving landscape of gene therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD), one issue is becoming increasingly clear: CK levels after Duchenne gene therapy are far more important than viral videos circulating online. Families are being exposed to emotionally powerful, time-lapse videos that appear to show improvement after treatment. 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