{"id":6747,"date":"2026-03-12T11:43:48","date_gmt":"2026-03-12T08:43:48","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6747"},"modified":"2026-06-24T22:01:09","modified_gmt":"2026-06-24T19:01:09","slug":"del-zota-phase-3-safari44-clinical-trial-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/del-zota-phase-3-safari44-clinical-trial-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Phase-3-Studie Del-Zota und SAFARI44 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie: Studiendesign, Daten und klinische Bedeutung"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die klinische Phase-3-Studie del-zota und SAFARI44 zur Duchenne-Muskeldystrophie stellt einen wichtigen Schritt hin zur Entwicklung gezielter Therapien f\u00fcr Patienten mit Exon-44-geeigneten genetischen Mutationen bei Duchenne-Muskeldystrophie dar. <\/strong>Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-44-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association vorgestellte Studie SAFARI44 bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit von del-zota, einer experimentellen Antik\u00f6rper-Oligonukleotid-Konjugat-Therapie (AOC), die von Avidity Biosciences entwickelt wurde.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die klinische Phase-3-Studie baut auf vielversprechenden Daten aus der Fr\u00fchphase auf, die zeigen, dass del-zota die Dystrophinproduktion und die Muskelfunktion bei Patienten mit DMD, die durch Mutationen im Exon 44 verursacht wird, signifikant verbessern kann.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#key-highlights-of-the-safari-44-phase-3-trial\">Was ist die klinische Phase-3-Studie SAFARI44?<\/a><\/li><li><a href=\"#primary-and-secondary-endpoints\">Prim\u00e4re und sekund\u00e4re Endpunkte<\/a><\/li><li><a href=\"#mechanism-of-del-zota-therapy\">Wirkmechanismus der Del-Zota-Therapie<\/a><\/li><li><a href=\"#earlier-clinical-data-explore-44-trial\">Fr\u00fchere klinische Daten: Klinische Studie EXPLORE44<\/a><ul><li><a href=\"#key-findings-from-explore-44\">Wichtigste Erkenntnisse aus EXPLORE44<\/a><\/li><\/ul><\/li><li><a href=\"#open-label-extension-ole-results\">Ergebnisse der Open-Label-Erweiterung (OLE)<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability\">Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit<\/a><\/li><li><a href=\"#why-the-safari-44-trial-matters\">Warum die klinische Studie SAFARI44 wichtig ist<\/a><\/li><li><a href=\"#in-which-countries-will-the-del-zota-phase-3-safari-44-clinical-trials-begin\">In welchen L\u00e4ndern werden die klinischen Studien der Phase 3 (Del-Zota und SAFARI44) beginnen?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"key-highlights-of-the-safari-44-phase-3-trial\" class=\"wp-block-heading\">Was ist die klinische Phase-3-Studie SAFARI44?<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Es werden etwa 70 ambulante Patienten im Alter von 2 Jahren und \u00e4lter teilnehmen.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Die Teilnehmer erhalten 54 Wochen lang alle sechs Wochen eine intraven\u00f6se Dosis.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Die klinische Studie umfasst:<\/strong>\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Randomisierte doppelblinde Behandlungsphase (54 Wochen)<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Verl\u00e4ngerungsstudie mit offenem Studiendesign (54 Wochen)<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Sicherheitsnachbeobachtung (6 Wochen)<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Die Teilnehmer erhalten del-zota 5 mg\/kg PMO (28 mg\/kg Gesamtgewicht des AOC) oder ein Placebo im Verh\u00e4ltnis 1:1.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>W\u00e4hrend der verblindeten Behandlungsphase werden insgesamt neun Infusionen verabreicht.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ziel dieser Studie ist es, festzustellen, ob del-zota die Muskelfunktion und die Dystrophinproduktion, wichtige therapeutische Ziele bei Duchenne-Muskeldystrophie, signifikant verbessern kann.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"primary-and-secondary-endpoints\" class=\"wp-block-heading\">Prim\u00e4re und sekund\u00e4re Endpunkte<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Der prim\u00e4re Endpunkt der klinischen Phase-3-Studie del-zota\/SAFARI44 ist:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>\u00c4nderung der Anstiegszeit<\/strong>: ein weit verbreitetes funktionelles Messverfahren, das die Muskelkraft der unteren Extremit\u00e4ten widerspiegelt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zu den sekund\u00e4ren Ergebnismessungen geh\u00f6ren:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Kreatinkinase (CK)-Werte<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Geschwindigkeit beim Treppensteigen \u00fcber 4 Stufen<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>10-Meter-Geh-\/Lauftest<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Schrittgeschwindigkeit SV95C<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>North Star Ambulatory Assessment (NSAA)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Kennzahlen werden h\u00e4ufig in klinischen Studien zu DMD verwendet, um den Krankheitsverlauf und die funktionelle Verbesserung zu beurteilen. Mehr erfahren:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarker bei DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"mechanism-of-del-zota-therapy\" class=\"wp-block-heading\">Wirkmechanismus der Del-Zota-Therapie<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Del-zota ist ein Antik\u00f6rper-Oligonukleotid-Konjugat (AOC), das entwickelt wurde, um Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomere (PMOs) direkt in das Muskelgewebe zu transportieren.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Therapie zielt darauf ab:<\/p>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>\u00dcberspringen von Exon 44 im Dystrophin-Gen<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Wiederherstellung des Leserasters der Dystrophin-mRNA<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Erm\u00f6glichung der Produktion eines k\u00fcrzeren, aber funktionsf\u00e4higen Dystrophinproteins<\/strong><\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Strategie k\u00f6nnte dazu beitragen, Muskelfasern zu stabilisieren und das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten zu verlangsamen, deren Mutationen f\u00fcr Exon-Skipping-Therapien geeignet sind.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"earlier-clinical-data-explore-44-trial\" class=\"wp-block-heading\">Fr\u00fchere klinische Daten: Klinische Studie EXPLORE44<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die EXPLORE44-Studie baut auf den Ergebnissen der klinischen Phase-1\/2-Studie EXPLORE44 auf, an der 26 Teilnehmer mit Exon-44-behandelbarer Duchenne-Muskeldystrophie teilnahmen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"968\" height=\"1024\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg\" alt=\"Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind\" class=\"wp-image-5275\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-968x1024.jpg 968w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-284x300.jpg 284w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-768x813.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1452x1536.jpg 1452w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-11x12.jpg 11w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-397x420.jpg 397w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-150x159.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-300x317.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-696x737.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping-1068x1130.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/11\/Deletions-Amenable-to-Exon-44-Skipping.jpg 1890w\" sizes=\"auto, (max-width: 968px) 100vw, 968px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<h3 id=\"key-findings-from-explore-44\" class=\"wp-block-heading\">Wichtigste Erkenntnisse aus EXPLORE44<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Klinische Daten zeigten:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>PMO-Konzentrationen von ca. 200 nM im Skelettmuskel<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>~25% normaler Dystrophinspiegel<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>37% Zunahme des Exon-44-Skippings<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>&gt;80% Reduktion der Kreatinkinase<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die funktionellen Ergebnisse zeigten im Vergleich zu Kohorten mit nat\u00fcrlichem Krankheitsverlauf ebenfalls ermutigende Resultate. Weiterlesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/del-zota-explore44-provides-nearly-30-normal-dystrophin-production-in-patients-amenable-to-exon-44-skipping\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Del-zota (EXPLORE44) erm\u00f6glicht eine nahezu normale Dystrophinproduktion von 30%.<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"open-label-extension-ole-results\" class=\"wp-block-heading\">Ergebnisse der Open-Label-Erweiterung (OLE)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Teilnehmer, die die Behandlung in der offenen Verl\u00e4ngerungsphase fortsetzten, erfuhren \u00fcber einen Zeitraum von 12 bis 24 Monaten messbare funktionelle Verbesserungen.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zu den beobachteten Ergebnissen geh\u00f6rten:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>4-Stufen-Aufstiegstest<\/strong>\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Verbesserung um 2,1 Sekunden<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Die Population im nat\u00fcrlichen Verlauf der Geschichte nahm um 2,7 Sekunden ab.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>10-Meter-Gehen\/Laufen\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Verbesserung um 0,7 Sekunden gegen\u00fcber einer Verschlechterung um 1,5 Sekunden in unbehandelten Kohorten<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Zeit, vom Boden aufzustehen\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Verbesserung um 3,2 Sekunden gegen\u00fcber einem R\u00fcckgang um 1,6 Sekunden<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zu den weiteren Ergebnissen geh\u00f6rten:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Stabile NSAA-Werte bei behandelten Patienten<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>Verbesserung um 1,5 Punkte im PUL-Score (Performance of Upper Limb)<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Diese Ergebnisse legen nahe, dass del-zota den Funktionsverlust verlangsamen oder stabilisieren kann, ein wichtiges Ziel in der Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"safety-and-tolerability\" class=\"wp-block-heading\">Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In fr\u00fchen klinischen Studien zeigte del-zota ein g\u00fcnstiges Sicherheitsprofil:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Die meisten unerw\u00fcnschten Ereignisse waren leicht bis mittelschwer.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Es wurden keine unerwarteten Sicherheitssignale gemeldet.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Es wurden signifikante Reduktionen der Kreatinkinase-Werte beobachtet.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Diese Ergebnisse unterst\u00fctzen die Fortsetzung der Untersuchungen in der klinischen Phase-3-Studie SAFARI44.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 id=\"why-the-safari-44-trial-matters\" class=\"wp-block-heading\">Warum die klinische Studie SAFARI44 wichtig ist<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die klinische Phase-3-Studie del-zota und SAFARI44 zur Duchenne-Muskeldystrophie k\u00f6nnte entscheidende Erkenntnisse liefern, die eine neue Pr\u00e4zisionstherapie f\u00fcr Patienten mit Exon-44-Mutationen unterst\u00fctzen.<\/strong> Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/upcoming-exon-44-skipping-therapies-for-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung von Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Im Erfolgsfall kann del-zota Folgendes bewirken:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Steigerung der Dystrophinproduktion<\/li>\n\n\n\n<li>Verbesserung der Muskelfunktion<\/li>\n\n\n\n<li>Verz\u00f6gerung des Krankheitsverlaufs<\/li>\n\n\n\n<li>Erweiterung der Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr die DMD-Gemeinschaft<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 id=\"in-which-countries-will-the-del-zota-phase-3-safari-44-clinical-trials-begin\" class=\"wp-block-heading\">In welchen L\u00e4ndern werden die klinischen Studien der Phase 3 (Del-Zota und SAFARI44) beginnen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Phase-3-Studie SAFARI44 mit del-zota ist als globale Studie konzipiert, d. h. die Rekrutierung erfolgt in mehreren Regionen und nicht nur in einem einzigen Land. Es wird erwartet, dass Studienteilnehmer in verschiedenen L\u00e4ndern Europas, Asiens und anderer Regionen eingeschlossen werden. Die Bekanntgabe der L\u00e4nder, in denen die Studie SAFARI44 durchgef\u00fchrt wird, erfolgt voraussichtlich im Rahmen der Studie Avidity Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>The del-zota phase 3 SAFARI44 clinical trial for Duchenne muscular dystrophy represents a major step toward developing targeted treatments for patients with exon-44\u2013amenable genetic mutations in Duchenne Muscular Dystrophy. Learn More: Mutations and Deletions Amenable to Exon 44 Skipping Therapies Presented at the Muscular Dystrophy Association Clinical &amp; Scientific Conference, the SAFARI44 study evaluates the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6751,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[126,137,298,141,127,246,77,178],"class_list":["post-6747","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-avidity-biosciences","tag-clinical-trial","tag-del-zota","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-exon-skipping","tag-exon-skipping-therapies"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6747","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6747"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6747\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6751"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6747"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6747"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6747"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}