{"id":6742,"date":"2026-03-11T21:55:54","date_gmt":"2026-03-11T18:55:54","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6742"},"modified":"2026-03-11T21:59:30","modified_gmt":"2026-03-11T18:59:30","slug":"regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/regenxbio-phase-1-2-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202\/","title":{"rendered":"Regenxbio meldet neue positive Zwischenergebnisse aus der Phase-1\/2-Studie Affinity Duchenne mit Rgx-202"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>REGENXBIO gab neue positive Zwischenergebnisse aus der Phase-I\/II-Studie AFFINITY DUCHENNE mit RGX-202 bekannt, einer potenziell erstklassigen Gentherapie f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie.<\/strong> Die Studienleiterin Carolina Tesi-Rocha, MD, klinische Professorin f\u00fcr Neurologie an der Stanford School of Medicine und Stanford Children&#039;s Health, pr\u00e4sentiert diese Daten, darunter neue funktionelle, Sicherheits-, Biomarker- und kardiale MRT-Messungen, auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz der Muscular Dystrophy Association (MDA). Mehr erfahren:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/biomarkers-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Biomarker<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">AFFINITY DUCHENNE Phase I\/II \u2013 Zwischenergebnisse (Datenstichtag: 5. Januar 2026)<\/a><ul><li><a href=\"#functional-data\">Funktionale Daten<\/a><\/li><li><a href=\"#cardiac-function\">Herzfunktion<\/a><\/li><li><a href=\"#biomarker-data\">Biomarkerdaten<\/a><\/li><li><a href=\"#safety-and-tolerability-data\">Daten zu Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit<\/a><\/li><li><a href=\"#affinity-duchenne-trial\">AFFINITY DUCHENNE-Studie<\/a><\/li><\/ul><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cDie heute ver\u00f6ffentlichten Zwischenergebnisse der Phase I\/II belegen einen anhaltend positiven Effekt auf die Herzfunktion, eine stabile Herzgesundheit und ein g\u00fcnstiges Sicherheitsprofil. Dies unterstreicht das Potenzial von RGX-202 als differenzierte Gentherapieoption f\u00fcr Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie\u201d, sagte Dr. Steve Pakola, Medizinischer Direktor von REGENXBIO. \u201cUnser proaktiver, umfassender Sicherheitsansatz in Kombination mit unserem neuartigen Mikrodystrophin-Konstrukt wird durch die anhaltende Sicherheit und die dauerhaften funktionellen Ergebnisse bis zu zwei Jahre nach der Behandlung best\u00e4tigt. Im Hinblick auf die Ver\u00f6ffentlichung unserer wichtigsten Zulassungsdaten im fr\u00fchen zweiten Quartal sind wir durch diesen umfassenden neuen Datensatz und die M\u00f6glichkeit, RGX-202 als potenziell wirksame Behandlungsoption f\u00fcr Patienten weiterzuentwickeln, sehr ermutigt.\u201d<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cDuchenne ist eine verheerende, degenerative Erkrankung, die Kindern im Laufe der Zeit Muskelkraft und Unabh\u00e4ngigkeit raubt. Ich freue mich \u00fcber das weiterhin positive Sicherheitsprofil und die vielversprechende Wirksamkeit von RGX-202\u201d, sagte Dr. Tesi-Rocha. \u201cDiese positiven Phase-I\/II-Daten, einschlie\u00dflich der Biomarker-Ergebnisse, der funktionellen Verbesserung, der kardialen Stabilit\u00e4t und der Lebervertr\u00e4glichkeit, liefern ein klareres Bild vom potenziellen Einfluss von RGX-202 auf wichtige Gesundheitsindikatoren bei Duchenne.\u2019<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-phase-i-ii-interim-data-updates-data-cut-january-5-2026\">AFFINITY DUCHENNE Phase I\/II \u2013 Zwischenergebnisse (Datenstichtag: 5. Januar 2026)<\/h2>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"functional-data\">Funktionale Daten<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In den vorl\u00e4ufigen funktionellen Ergebnissen von sieben Teilnehmern, die mit der Zulassungsdosis (2\u00d71014 GC\/kg) behandelt wurden und zum Zeitpunkt der Verabreichung etwa 6 bis 12 Jahre alt waren, zeigt RGX-202 weiterhin positive Auswirkungen auf den Krankheitsverlauf bei der North Star Ambulatory Assessment (NSAA) und allen zeitbasierten Funktionstests (Zeit zum Aufstehen, 10-Meter-Geh-Lauf, Zeit zum Klettern) nach einem Jahr.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die funktionellen Ergebnisse wurden mithilfe mehrerer validierter Methoden analysiert, um die zu erwartende Krankheitsprogression ohne Behandlung abzusch\u00e4tzen. Dazu geh\u00f6rten das cTAP-Krankheitsprogressionsmodell sowie Vergleiche mit externen Kontrollgruppen mittels Coarsened Exact Matching und Propensity-Score-Gewichtung. Die Propensity-Score-Gewichtung ist die im SAP f\u00fcr die Zulassungsstudie festgelegte prim\u00e4re Analysemethode.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Teilnehmer der Zulassungsgruppe zeigten im Vergleich zur externen Kontrollgruppe unter Ber\u00fccksichtigung der Propensity-Score-Gewichtung eine verbesserte Leistung in allen zeitbasierten Funktionstests und im NSAA. Das Konfidenzintervall der Studie 95% spricht f\u00fcr einen Vorteil von RGX-202.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">In der NSAA-Studie \u00fcbertrafen die Teilnehmer der Zulassungsgruppe den erwarteten Krankheitsverlauf und die Ergebnisse externer Kontrollen. Bemerkenswert ist, dass f\u00fcnf der sieben Teilnehmer zum Zeitpunkt der Verabreichung der Dosis 8 Jahre oder \u00e4lter waren, also in einem Alter, in dem ein Funktionsverlust zu erwarten ist. Nach einem Jahr verbesserten sich die Teilnehmer (n=7) im Durchschnitt um +4,9 Punkte im Vergleich zur cTAP-Gruppe. Die \u00e4lteren Teilnehmer (n=5) verbesserten sich im Durchschnitt um +5,2 Punkte im Vergleich zur cTAP-Gruppe.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dar\u00fcber hinaus \u00fcbertrafen die Teilnehmer der Dosisstufe 1 (1\u00d71014 GC\/kg) (n=3) den erwarteten Krankheitsverlauf und verbesserten sich im Vergleich zu cTAP nach zwei Jahren im Durchschnitt um +5,6 Punkte.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"cardiac-function\">Herzfunktion<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei den Teilnehmern der Pivotal-Dosisgruppe wurde ein Jahr nach der Behandlung eine kardiale Stabilit\u00e4t nachgewiesen, gemessen anhand von MRI-Endpunkten, darunter die mittlere linksventrikul\u00e4re Ejektionsfraktion, die globale zirkumferentielle Dehnung und die Fibrose, die mittels Late Gadolinium Enhancement beurteilt wurde.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"biomarker-data\">Biomarkerdaten<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Biomarkerdaten aus der Phase-I\/II-Studie best\u00e4tigen weiterhin eine konstant hohe Expression und Transduktion von RGX-202-Mikrodystrophin (n=13). Neue Daten eines weiteren Patienten (3,6 Jahre alt zum Zeitpunkt der Verabreichung) zeigten einen Mikrodystrophin-Expressionswert von 51,21 TP158T in Woche 12. Der prim\u00e4re Endpunkt in der Zulassungsphase von AFFINITY DUCHENNE ist der Anteil der Studienteilnehmer, deren RGX-202-Mikrodystrophin-Expression in Woche 12 &gt;101 TP158T betr\u00e4gt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">RGX-202 wurde erwartungsgem\u00e4\u00df im Sarkolemm lokalisiert, was beweist, dass das differenzierte Konstrukt mit Einschluss der C-terminalen (CT) Dom\u00e4ne den Muskel korrekt ansteuert.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"safety-and-tolerability-data\">Daten zu Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Neue vorl\u00e4ufige Sicherheitsdaten aller Teilnehmer der Phase-I\/II-Zulassungsstudie im Alter von 1 bis unter 12 Jahren zum Zeitpunkt der Verabreichung zeigen keine Hinweise auf Lebersch\u00e4den in verschiedenen Messgr\u00f6\u00dfen. Die mittleren Werte der Gamma-Glutamyltransferase (GGT) und des Gesamtbilirubins, anerkannte Marker f\u00fcr Leberentz\u00fcndungen bei Duchenne-Muskeldystrophie, \u00fcberschritten bis zu zwei Jahre nach der Behandlung nicht den oberen Normwert. Ein Jahr nach der Behandlung wurde eine mittlere Reduktion der Kreatinkinase (n=8) beobachtet, die durch mittlere Reduktionen der ALT (n=7), AST (n=7) und LDH (n=8) best\u00e4tigt wurde.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">RGX-202 wurde in der Phase-I\/II-Studie bis zum Stichtag (n=13) gut vertragen; es traten keine schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Ereignisse (SAEs) und keine unerw\u00fcnschten Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) auf. Zu den h\u00e4ufigsten arzneimittelbedingten Nebenwirkungen z\u00e4hlten Erbrechen, M\u00fcdigkeit und \u00dcbelkeit. Diese Nebenwirkungen sind typisch f\u00fcr die Anwendung von Gentherapien. Ein proaktives, kurzzeitiges Immunmodulationsschema in Kombination mit einem differenzierten Konstrukt und branchenf\u00fchrenden Reinheitsgraden von mehr als 801 TP158T vollst\u00e4ndigen Kapsiden tr\u00e4gt m\u00f6glicherweise zu einem g\u00fcnstigen Sicherheitsprofil von RGX-202 bei.<\/p>\n\n\n\n<h3 class=\"wp-block-heading\" id=\"affinity-duchenne-trial\">AFFINITY DUCHENNE-Studie<\/h3>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO rechnet damit, erste wichtige Studiendaten Anfang des zweiten Quartals 2026 zu ver\u00f6ffentlichen und Mitte 2026 ein Vorgespr\u00e4ch zur Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) mit dem Zulassungsinhaber FDA zu beantragen. Das Unternehmen rekrutiert weiterhin ca. 30 Teilnehmer ab einem Jahr f\u00fcr die best\u00e4tigende Studie mit RGX-202 und geht davon aus, dass die Rekrutierung zum Zeitpunkt der BLA-Einreichung gr\u00f6\u00dftenteils abgeschlossen sein wird.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO announced new positive interim data from the Phase I\/II AFFINITY DUCHENNE trial of RGX-202, a potential best-in-class gene therapy for Duchenne muscular dystrophy. 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