{"id":6720,"date":"2026-03-11T13:24:08","date_gmt":"2026-03-11T10:24:08","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6720"},"modified":"2026-03-11T13:31:48","modified_gmt":"2026-03-11T10:31:48","slug":"genethon-gnt0004-creatine-kinase-ck-levels-and-nsaa-scores","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/genethon-gnt0004-creatine-kinase-ck-levels-and-nsaa-scores\/","title":{"rendered":"Genethon best\u00e4tigt die zweij\u00e4hrige Wirksamkeit der Gentherapie GNT0004 mit Verbesserungen der Kreatinkinase- (CK-)Werte und NSAA-Scores."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Gentherapieforschung f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) schreitet weiter voran. <strong>Auf der MDA Clinical &amp; Scientific Conference in Orlando pr\u00e4sentierte die franz\u00f6sische Gentherapieorganisation Genethon neue Langzeitdaten, die zeigen, dass ihre Pr\u00fcftherapie GNT0004 auch zwei Jahre nach der Behandlung noch klinische Vorteile bietet.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Ergebnisse unterstreichen Verbesserungen der motorischen Funktion, eine Verringerung der Biomarker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den und ein g\u00fcnstiges Sicherheitsprofil bei Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie, die die Therapie in der ersten Phase der klinischen Studie erhielten.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#two-year-results-from-the-gnt-0004-clinical-trial\">Zweijahresergebnisse der klinischen Studie GNT0004<\/a><\/li><li><a href=\"#significant-improvement-in-nsaa-motor-function-scores\">Deutliche Verbesserung der NSAA-Motorikfunktionswerte<\/a><\/li><li><a href=\"#improvements-in-walking-tests\">Verbesserungen bei Gehtests<\/a><\/li><li><a href=\"#large-reduction-in-creatine-kinase-ck-levels\">Starke Reduktion der Kreatinkinase (CK)-Werte<\/a><\/li><li><a href=\"#mri-imaging-shows-slower-disease-progression\">MRT-Aufnahmen zeigen langsameres Fortschreiten der Krankheit<\/a><\/li><li><a href=\"#favorable-safety-profile\">G\u00fcnstiges Sicherheitsprofil<\/a><\/li><li><a href=\"#pivotal-phase-of-the-trial-now-underway\">Entscheidende Phase der Forschung jetzt im Gange<\/a><\/li><li><a href=\"#why-these-results-matter\">Warum diese Ergebnisse wichtig sind<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"two-year-results-from-the-gnt-0004-clinical-trial\">Zweijahresergebnisse der klinischen Studie GNT0004<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>An der internationalen Multicenter-Studie nahmen gehf\u00e4hige Jungen im Alter von 6 bis 10 Jahren teil, bei denen Duchenne-Muskeldystrophie diagnostiziert wurde.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">W\u00e4hrend der Dosissteigerungsphase erhielten f\u00fcnf Patienten die Therapie:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Vier Patienten in Frankreich<\/li>\n\n\n\n<li>Ein Patient im Vereinigten K\u00f6nigreich<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Drei Patienten erhielten die therapeutische Dosis von 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg, und ihre Langzeit-Follow-up-Daten bilden die Grundlage der neuen Analyse.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Nach zwei Jahren zeigte die Studie:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Anhaltende Verbesserungen der motorischen Funktion<\/li>\n\n\n\n<li>Reduzierte Biomarker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den<\/li>\n\n\n\n<li>Langsameres Fortschreiten der Krankheit<\/li>\n\n\n\n<li>Keine ernsthaften Sicherheitsbedenken<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"significant-improvement-in-nsaa-motor-function-scores\">Deutliche Verbesserung der NSAA-Motorikfunktionswerte<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die motorische Funktion wurde mithilfe des North Star Ambulatory Assessment (NSAA) beurteilt, einer weit verbreiteten klinischen Skala f\u00fcr ambulante DMD-Patienten. Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">North Star Ambulatory Assessment (NSAA) bei Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zu den wichtigsten Ergebnissen geh\u00f6ren:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>+9 Punkte Verbesserung im NSAA-Ergebnis nach zwei Jahren<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Vergleich mit unbehandelten Patienten, die mittels Propensity-Score-Analyse angeglichen wurden.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Weit \u00fcber dem Schwellenwert von 2,5 Punkten, der als klinisch relevant gilt<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Ergebnisse legen nahe, dass GNT0004 die motorischen F\u00e4higkeiten der behandelten Patienten signifikant verbessern oder stabilisieren kann.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"improvements-in-walking-tests\">Verbesserungen bei Gehtests<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Patienten, die mit GNT0004 behandelt wurden, zeigten auch messbare Verbesserungen bei Gehstreckentests:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>+173 Meter Unterschied im 6-Minuten-Gehtest im Vergleich zu unbehandelten Patienten<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li><strong>+0,95 m\/s Steigerung der Geschwindigkeit im 10-Meter-Gehtest<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese funktionellen Verbesserungen deuten darauf hin, dass die behandelten Kinder im Laufe der Zeit eine bessere Mobilit\u00e4t beibehielten.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"large-reduction-in-creatine-kinase-ck-levels\">Starke Reduktion der Kreatinkinase (CK)-Werte<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die Forscher berichteten au\u00dferdem von einem deutlichen R\u00fcckgang der Kreatinkinase-Werte (CK), einem wichtigen Biomarker f\u00fcr Muskelsch\u00e4den.<\/strong> Mehr lesen: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" data-type=\"post\" data-id=\"2167\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Kreatinkinase (CK)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Ergebnisse zeigten:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Durchschnittliche CK-Reduktion von etwa 70% nach zwei Jahren<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Im Vergleich zum Ausgangswert jedes Patienten vor der Behandlung<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bei einem Patienten, der \u00fcber drei Jahre beobachtet wurde, blieben die CK-Werte stabil, was darauf hindeutet, dass die Therapie einen lang anhaltenden Effekt auf die Stabilit\u00e4t der Muskelzellmembran haben k\u00f6nnte.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"mri-imaging-shows-slower-disease-progression\">MRT-Aufnahmen zeigen langsameres Fortschreiten der Krankheit<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Quantitative MRI-Bildgebung zeigte eine langsamere Muskeldegeneration bei den behandelten Patienten.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Forscher stellten Folgendes fest:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Mehr als 18% Unterschied im Muskelfettanteil<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Im Vergleich zu unbehandelten Patienten in Kohorten mit nat\u00fcrlichem Krankheitsverlauf<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei der Duchenne-Muskeldystrophie spiegelt eine st\u00e4rkere Fettinfiltration typischerweise ein Fortschreiten der Erkrankung wider. Niedrigere Werte deuten auf erhaltenes Muskelgewebe hin.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"favorable-safety-profile\">G\u00fcnstiges Sicherheitsprofil<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>In der Studie wurden keine schwerwiegenden unerw\u00fcnschten Ereignisse berichtet, was best\u00e4tigt, dass die Therapie gut vertragen wurde.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Patienten erhielten eine vor\u00fcbergehende pr\u00e4ventive Immunsuppression, die dazu beitrug, Immunreaktionen auf den Gentherapievektor zu minimieren.<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pivotal-phase-of-the-trial-now-underway\">Entscheidende Phase der Forschung jetzt im Gange<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die laufende entscheidende Phase der klinischen Studie wurde genehmigt von:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Europ\u00e4ische Arzneimittel-Agentur (EMA)<\/li>\n\n\n\n<li>Arzneimittel- und Medizinproduktebeh\u00f6rde (MHRA)<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Diese Phase wird Folgendes umfassen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>64 gehf\u00e4hige Jungen im Alter von 6\u201310 Jahren sollen in die Studie aufgenommen werden.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Verwenden Sie ein randomisiertes, doppelblindes, placebokontrolliertes Studiendesign.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Testen Sie die ausgew\u00e4hlte Dosis von 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bemerkenswerterweise ist diese Dosis niedriger als die in einigen anderen Gentherapie-Studien zur Duchenne-Krankheit verwendeten Dosen, was m\u00f6glicherweise Sicherheitsvorteile bietet.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Erfahren Sie mehr: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">M\u00f6gliche neue Gentherapien f\u00fcr die Muskeldystrophie Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-these-results-matter\">Warum diese Ergebnisse wichtig sind<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Duchenne-Muskeldystrophie ist eine schwere genetische Erkrankung, die durch Mutationen im Dystrophin-Gen verursacht wird. Die Krankheit f\u00fchrt zu fortschreitendem Muskelschwund und Verlust der Beweglichkeit.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Gentherapien wie GNT0004 zielen darauf ab, funktionelles genetisches Material in Muskelzellen einzubringen und so m\u00f6glicherweise die Ursache der Krankheit zu beheben.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die Ergebnisse nach zwei Jahren deuten darauf hin, dass GNT0004 m\u00f6glicherweise Folgendes bewirken kann:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Verbesserung der motorischen Funktion<\/li>\n\n\n\n<li>Muskelsch\u00e4den reduzieren<\/li>\n\n\n\n<li>Langsamer Krankheitsverlauf<\/li>\n\n\n\n<li>Ein \u00fcberschaubares Sicherheitsprofil beibehalten<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Weitere Ergebnisse der wegweisenden Studie werden dar\u00fcber entscheiden, ob die Therapie letztendlich zu einer zugelassenen Behandlungsoption werden kann.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Gene therapy research for Duchenne muscular dystrophy (DMD) continues to advance. 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