{"id":6289,"date":"2026-04-29T17:14:16","date_gmt":"2026-04-29T14:14:16","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6289"},"modified":"2026-04-29T17:16:44","modified_gmt":"2026-04-29T14:16:44","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-phase-1-2a-function-dmd-clinical-trial-nct07429240","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-pbgene-dmd-phase-1-2a-function-dmd-clinical-trial-nct07429240\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences gab den Beginn der Phase-1\/2a-Studie (FUNCTION-DMD) mit PBGENE-DMD bei ambulanten Patienten mit Duchenne bekannt."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Precision BioSciences gab den Beginn einer Phase-1\/2a-Studie mit PBGENE-DMD (NCT07429240) bei ambulanten Patienten mit Duchenne im Alter von 2 bis 7 Jahren bekannt.<\/strong> In dieser Studie wird eine Einzeldosis von FUNCTION-DMD \u00fcber einen Zeitraum von 130 Wochen untersucht. <strong>Mehr lesen:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Precision BioSciences erh\u00e4lt US-Zulassung f\u00fcr den Antrag auf Zulassung eines neuen Pr\u00fcfpr\u00e4parats (FDA).<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">Was ist die klinische Phase-1\/2a-Studie PBGENE-DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-phase-1-2-a-nct-07429240\">PBGENE-DMD Phase 1\/\u200b2a \u2013 NCT07429240<\/a><\/li><li><a href=\"#how-to-participate-in-the-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">Wie Sie an der klinischen Phase-1\/2a-Studie PBGENE-DMD teilnehmen k\u00f6nnen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Diese Phase 1\/2a-Studie dient der Beurteilung der Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und ersten Anzeichen der Wirksamkeit von PBGENE-DMD bei Personen mit DMD, die Mutationen aufweisen, die f\u00fcr die Exzision der Exons 45\u201355 geeignet sind.<\/strong> Angesichts der Einschr\u00e4nkungen der derzeitigen Behandlungsm\u00f6glichkeiten bietet PBGENE-DMD eine vielversprechende neue Strategie, die darauf abzielt, eine potenziell einmalige, lang anhaltende Korrektur des zugrunde liegenden genetischen Defekts in der gr\u00f6\u00dften molekularen Untergruppe von Menschen mit DMD zu erreichen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">An dieser Studie k\u00f6nnen bis zu 18 Teilnehmer teilnehmen. Die Gesamtdauer der Studienteilnahme betr\u00e4gt f\u00fcr jeden Teilnehmer etwa 130 Wochen.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">Was ist die klinische Phase-1\/2a-Studie PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dies ist eine klinische Studie in der fr\u00fchen Phase, in der eine neue Behandlungsmethode namens PBGENE-DMD bei Jungen und M\u00e4nnern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) getestet wird, die bestimmte genetische Ver\u00e4nderungen aufweisen, die auf diese Therapie ansprechen k\u00f6nnten. Die Teilnehmer erhalten eine einmalige Dosis der Behandlung intraven\u00f6s (\u00fcber eine Vene im Arm). \u00c4rzte werden die Sicherheit, Nebenwirkungen und erste Anzeichen f\u00fcr die Wirksamkeit der Behandlung engmaschig \u00fcberwachen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um m\u00f6gliche Immunreaktionen zu reduzieren, erhalten die Teilnehmer au\u00dferdem um den Behandlungszeitpunkt herum kurzfristig Medikamente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie besteht aus zwei Teilen. In Teil 1 ermitteln die Forscher eine sichere und gut vertr\u00e4gliche Dosis. Wird diese Dosis best\u00e4tigt, werden in Teil 2 weitere Teilnehmer einbezogen, um die Behandlung genauer zu evaluieren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bis zu 18 Teilnehmer werden an der Studie teilnehmen. Jede Person wird \u00fcber einen Zeitraum von etwa 2\u00bd Jahren (ca. 130 Wochen) begleitet.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr erfahren: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/faq-pbgene-dmd-gene-editing-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">PBGENE-DMD-Gentherapie: Vorteile, Voraussetzungen und h\u00e4ufig gestellte Fragen<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-phase-1-2-a-nct-07429240\">PBGENE-DMD Phase 1\/\u200b2a \u2013 NCT07429240<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine multizentrische, offene Phase-1\/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und vorl\u00e4ufigen Wirksamkeit von PBGENE-DMD bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (FUNCTION-DMD)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studienbeginn (voraussichtlich):<\/strong> 2026-03<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Prim\u00e4rer Abschluss (gesch\u00e4tzt):<\/strong> 2029-11<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studienabschluss (voraussichtlich):<\/strong> 2029-12<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Anzahl der Teilnehmer (gesch\u00e4tzt):<\/strong> 18<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studientyp:<\/strong> Interventionell<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Standort:<\/strong> Arkansas Kinderkrankenhaus<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Teilnahmeberechtigte Altersgruppen:<\/strong> 2 bis 7 Jahre (Kind)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wichtigste Ein- und Ausschlusskriterien. \u2013 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT07429240\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT07429240<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-to-participate-in-the-pbgene-dmd-phase-1-2-a-clinical-trial\">Wie Sie an der klinischen Phase-1\/2a-Studie PBGENE-DMD teilnehmen k\u00f6nnen<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um an der klinischen Phase-1\/2a-Studie PBGENE-DMD teilzunehmen, k\u00f6nnen Sie die unten stehenden Kontaktinformationen verwenden.&nbsp;<strong>Mehr erfahren<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Wie kann ich an klinischen Studien zur Duchenne-Krankheit (DMD) teilnehmen?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Name:<\/strong> Eileen Bristow<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Telefonnummer:<\/strong> +1-610-462-1004<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>E-Mail:<\/strong> function-DMD@precisionbiosciences.com<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences announced the commencement of a Phase 1\/\u200b2a trial of PBGENE-DMD (NCT07429240) in ambulatory patients with Duchenne aged 2 to 7 years. In this trial, single dose of FUNCTION-DMD will be studied over 130 weeks. Read More: Precision BioSciences Receives U.S. FDA Clearance of Investigational New Drug Application This Phase 1\/2a study is designed [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6291,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,242,359,479,72,493,314,313],"class_list":["post-6289","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-clinical-trials","tag-full-length-dystrophin","tag-function-dmd","tag-gene-editing","tag-nct07429240","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6289","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6289"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6289\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6291"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6289"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6289"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6289"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}