{"id":6211,"date":"2026-02-17T15:37:49","date_gmt":"2026-02-17T12:37:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6211"},"modified":"2026-02-17T15:39:39","modified_gmt":"2026-02-17T12:39:39","slug":"data-monitoring-committee-recommended-initiating-an-increased-dose-for-group-2-in-entrada-therapeutics-exon-44-skipping-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/data-monitoring-committee-recommended-initiating-an-increased-dose-for-group-2-in-entrada-therapeutics-exon-44-skipping-study\/","title":{"rendered":"Der Daten\u00fcberwachungsausschuss empfahl die Einleitung einer Dosiserh\u00f6hung f\u00fcr Gruppe 2 in der Entrada'-Exon-44-Skipping-Studie."},"content":{"rendered":"

Entrada Therapeutics gab bekannt, dass ein unabh\u00e4ngiges Daten\u00fcberwachungskomitee (DMC) gem\u00e4\u00df Studienprotokoll alle verf\u00fcgbaren Sicherheits- und PK-Daten der acht Patienten gepr\u00fcft hat, die die Dosierung in Kohorte 1 des doppelblinden, placebokontrollierten Teils der Studie ELEVATE-44-201 mit mehrfacher aufsteigender Dosis (MAD) abgeschlossen haben.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Die Empfehlung zur Dosiserh\u00f6hung ist ein Indikator f\u00fcr positive Ergebnisse.<\/h2>\n\n\n\n

\u201cWir freuen uns, dass das unabh\u00e4ngige Daten\u00fcberwachungskomitee nach der \u00dcberpr\u00fcfung der Daten der Kohorte 1 unserer ELEVATE-44-201-Studie die Einleitung der Dosierung in Kohorte 2 mit einer erh\u00f6hten Dosis von 12 mg\/kg unterst\u00fctzt\u201d, sagte Natarajan Sethuraman, PhD, Pr\u00e4sident f\u00fcr Forschung und Entwicklung bei Entrada Therapeutics. \u201cDa alle neuromuskul\u00e4ren Programme von Entrada auf demselben endosomalen Escape-Vehikel basieren, sind wir zuversichtlich, dass dieser Studienfortschritt das Risiko unserer klinischen Programme erheblich reduziert und einen bedeutenden klinischen Wendepunkt f\u00fcr unser Unternehmen darstellt.\u201c.<\/strong> Der Nachweis der Sicherheit von ENTR-601-44 in einer Dosierung von 6 mg\/kg stellt einen wichtigen Meilenstein f\u00fcr das Programm dar. Wir erwarten, dass unsere Daten der Kohorte 1 bei 6 mg\/kg eine zweistellige Steigerung der Dystrophinproduktion zeigen werden, wenn wir die Daten im zweiten Quartal ver\u00f6ffentlichen. Mit der Dosissteigerung auf 12 mg\/kg gehen wir davon aus, dass wir mit den Daten unserer Kohorte 2, die im Laufe dieses Jahres vorliegen werden, eine erstklassige Dystrophin-Wiederherstellung erreichen werden.\u201d<\/p>\n\n\n\n

ELEVATE-44-201 ist eine globale, zweiteilige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-1\/2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und Wirksamkeit von ENTR-601-44 bei ambulanten Patienten mit DMD, die f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind. Das Unternehmen hat die Dosierung im Rahmen der MAD-Studie f\u00fcr Kohorte 1 abgeschlossen, und die Studienteilnehmer sind in die offene Phase-2-Studie mit sechs Dosen \u00fcbergegangen. Das Unternehmen ist auf Kurs, die Daten aus Kohorte 1 (6 mg\/kg) im zweiten Quartal 2026, die Daten aus Kohorte 2 (12 mg\/kg) bis Jahresende und die Daten aus Kohorte 3 (bis zu 18 mg\/kg) im Anschluss zu ver\u00f6ffentlichen. <\/strong>Das Unternehmen beabsichtigt au\u00dferdem, im Laufe des Jahres eine Erweiterungskohorte zu er\u00f6ffnen, um die Anzahl der in der ELEVATE-44-201-Studie behandelten Teilnehmer zu erh\u00f6hen, da diese Studie zur Unterst\u00fctzung einer beschleunigten Zulassung in den USA konzipiert wurde. Im Dezember 2025 erteilte die US-amerikanische Arzneimittelbeh\u00f6rde FDA (FDA) der ENTR-601-44-Studie den Status eines Arzneimittels f\u00fcr seltene p\u00e4diatrische Erkrankungen.<\/p>\n\n\n\n

Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0Kommende Exon 44 Skipping-Therapien zur Behandlung von Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n

Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 44-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind<\/h2>\n\n\n\n
\"Mutationen<\/figure>\n\n\n\n

Folgen Sie dieser Seite<\/strong>\u00a0>>>\u00a0Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

Entrada Therapeutics announced that an independent Data Monitoring Committee (DMC), per study protocol, has reviewed all available safety and PK data from the eight patients who completed dosing in Cohort 1 of the double-blinded, placebo-controlled, multiple ascending dose (MAD) portion of ELEVATE-44-201. Dose increase recommendation is an indicator of positive results \u201cWe are pleased that […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6213,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[233,234,141,127,246],"class_list":["post-6211","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-entrada","tag-entrada-therapeutics","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6211","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6211"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6211\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6213"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6211"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6211"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6211"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}