{"id":6203,"date":"2026-02-11T17:08:53","date_gmt":"2026-02-11T14:08:53","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=6203"},"modified":"2026-02-11T17:08:55","modified_gmt":"2026-02-11T14:08:55","slug":"precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-pbgene-dmd-function-dmd-phase-1-2-clinical-study\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences erh\u00e4lt in den USA die Zulassung f\u00fcr den Pr\u00fcfpr\u00e4paratantrag FDA f\u00fcr den Wirkstoff PBGENE-DMD, der als erster seiner Klasse zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences gab bekannt, dass das Unternehmen von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eine Genehmigung zur Durchf\u00fchrung einer Studie erhalten hat. <strong>Dies erm\u00f6glicht es Precision BioSciences, die Aktivit\u00e4ten des Ethikkomitees und die Aktivierung der klinischen Pr\u00fcfzentren f\u00fcr die klinische Phase-1\/2-Studie FUNCTION-DMD f\u00fcr PBGENE-DMD zur Behandlung von gehf\u00e4higen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) an hochspezialisierten klinischen Pr\u00fcfzentren einzuleiten.<\/strong> Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit und Wirksamkeit, einschlie\u00dflich der Dystrophin-Protein-Expression und der funktionellen Ergebnisse bei Patienten mit DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2013 Die Benachrichtigung \u00fcber die m\u00f6gliche Durchf\u00fchrung der US-Studie FDA erm\u00f6glicht die Aktivierung der Studienzentren f\u00fcr die klinische Phase-1\/2-Studie FUNCTION-DMD bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2013 Das Verfahren der Ethikkommission (Institutional Review Board, IRB) ist an mehreren erstklassigen Standorten f\u00fcr klinische Studien mit DMD im Gange \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2013 PBGENE-DMD ist ein Pr\u00fcfpr\u00e4parat zur In-vivo-Genbearbeitung, das die zugrunde liegende genetische Ursache von DMD durch eine neuartige, einmalige Genbearbeitungstherapie korrigieren soll \u2013<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u2013 Das Unternehmen plant, im M\u00e4rz im Anschluss an die Konferenz der Muscular Dystrophy Association eine virtuelle Veranstaltung auszurichten, um die klinischen Studien PBGENE-DMD und FUNCTION-DMD unter Beteiligung wichtiger Meinungsf\u00fchrer, darunter auch Patientenvertreter, zu er\u00f6rtern.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Was ist PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD ist Precisions hundertprozentiges, erstklassiges In-vivo-Gen-Editing-Programm, das einen Gen-Exzisionsansatz nutzt, um das Dystrophin-Gen bei Patienten mit Mutationen zwischen den Exons 45 und 55, der \u201cHotspot\u201d-Region, die die gr\u00f6\u00dfte molekulare Untergruppe von Patienten mit DMD bei etwa 60% ausmacht, dauerhaft zu korrigieren. <strong>Das therapeutische Ziel besteht darin, die F\u00e4higkeit des Dystrophin-Gens wiederherzustellen, ein nahezu vollst\u00e4ndiges, funktionsf\u00e4higes Dystrophin-Protein zu produzieren. Dieses Protein enth\u00e4lt 80% des vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Proteins und ist damit wesentlich gr\u00f6\u00dfer als die derzeit zugelassenen oder in Entwicklung befindlichen synthetischen Mikro-Dystrophin-Konstrukte (die etwa 34% der Gr\u00f6\u00dfe des vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Proteins entsprechen).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ziel ist die Aktivierung des ersten klinischen Standorts in der ersten H\u00e4lfte des Jahres 2026.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cDie Genehmigung zur Durchf\u00fchrung der Studie f\u00fcr PBGENE-DMD durch FDA ist ein weiterer regulatorischer Erfolg f\u00fcr Precision BioSciences auf dem Weg zur klinischen Entwicklung unseres zweiten vollst\u00e4ndig firmeneigenen Programms. Trotz bereits zugelassener Therapien fehlen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Behandlungen, die langfristig zu funktionellen Verbesserungen f\u00fchren. Wir freuen uns, diesen neuartigen Genexzisionsansatz f\u00fcr DMD in die klinische Phase zu bringen und die erste klinische Studie in den USA in der ersten H\u00e4lfte des Jahres 2026 zu er\u00f6ffnen. Ich bin stolz auf unser Team, das unser Ziel, den IND-Antrag bis Jahresende einzureichen und die Genehmigung zur Durchf\u00fchrung der Studie f\u00fcr FDA im ersten Quartal zu erhalten, erreicht hat. Das Unternehmen wird weiterhin mit verschiedenen Ethikkommissionen und FDA zusammenarbeiten, um die Aktivierung klinischer Studienzentren zu initiieren\u201d, sagte Michael Amoroso, CEO von Precision BioSciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences announced that the Company received a Study May Proceed notification from the U.S. Food and Drug Administration (FDA). This allows Precision BioSciences to initiate IRB activities and clinical trial site activation for the FUNCTION-DMD Phase 1\/2 clinical trial for PBGENE-DMD for the treatment of ambulatory Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients at highly specialized [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":6205,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,479,72,314,313],"class_list":["post-6203","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-function-dmd","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6203","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=6203"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/6203\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/6205"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=6203"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=6203"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=6203"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}