{"id":5673,"date":"2026-02-05T04:47:49","date_gmt":"2026-02-05T01:47:49","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5673"},"modified":"2026-02-07T09:41:46","modified_gmt":"2026-02-07T06:41:46","slug":"elevidys-gene-therapy-efficacy-in-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/elevidys-gene-therapy-efficacy-in-dmd\/","title":{"rendered":"Wie sehr verbessert die Elevidys-Gentherapie den Zustand von Kindern mit DMD im Verh\u00e4ltnis zu ihrem Preis von einer Million Dollar?"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Elevidys, die einzige von FDA f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zugelassene Gentherapie, hat nach der Ver\u00f6ffentlichung dreij\u00e4hriger Patientendaten die DMD-Gemeinschaft und Investoren entt\u00e4uscht. Das Produkt, das zu einem Preis von 2,9 Millionen US-Dollar vermarktet wird, wirft bei Familien mit DMD-betroffenen Kindern zahlreiche Fragen auf: \u2018Wie wirksam ist die Gentherapie Elevidys, wie stark verl\u00e4ngert sie die Lebenserwartung der Kinder und ist es aussagekr\u00e4ftig, die Wirksamkeit einer Therapie allein anhand der NSAA-Werte zu beurteilen?\u2019 <strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"4959\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist die NSAA?<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#sarepta-really-needs-something-to-freshen-up-the-story\">Sarepta braucht dringend etwas, um die Geschichte aufzufrischen.<\/a><\/li><li><a href=\"#i-dont-know-if-elevidys-works\">Funktioniert Elevidys oder nicht?<\/a><\/li><li><a href=\"#questions-from-families-organizing-the-campaign\">Fragen von Familien, die Spendenaktionen organisieren<\/a><\/li><li><a href=\"#which-dmd-gene-therapy-should-you-choose\">Welche DMD-Gentherapie sollten Sie w\u00e4hlen?<\/a><\/li><li><a href=\"#sareptas-1-year-share-price\">Sareptas Aktienkurs nach einem Jahr<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sarepta-really-needs-something-to-freshen-up-the-story\">Sarepta braucht dringend etwas, um die Geschichte aufzufrischen.<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta ver\u00f6ffentlichte k\u00fcrzlich Daten, die keine Kreatinkinase-Werte enthielten \u2013 einen der wichtigsten Biomarker f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie. Familien, die sich f\u00fcr den Zugang zur Elevidys-Gentherapie einsetzen, sind ver\u00e4rgert dar\u00fcber, dass diese technischen Informationen nicht weitergegeben wurden. Die gro\u00dfe Mehrheit der Familien, die unerm\u00fcdlich Spenden f\u00fcr den Zugang zur Therapie gesammelt haben, sagt: \u201cWir geben Ihnen Millionen von Dollar, aber Sie geben uns nichts zur\u00fcck: Fakten, Daten und wissenschaftliche Erkenntnisse. Sie nehmen uns nur das Geld weg.\u201d <strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Sarepta meldete die 3-Jahres-Topline-Zahlen von ELEVIDYS<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nach zwei Todesf\u00e4llen im Zusammenhang mit dem Gen Elevidys im Fr\u00fchjahr 2025 begann der Aktienkurs von Sarepta zu fallen. Im Sommer wurde ein dritter Todesfall bekannt, der mit einer experimentellen Gentherapie f\u00fcr Gliederg\u00fcrtelmuskeldystrophie in Verbindung stand, bei der derselbe AAV-Vektor wie bei Elevidys verwendet wird. Insgesamt fiel der Aktienkurs des Unternehmens seit Jahresbeginn auf den niedrigsten Stand seit fast zehn Jahren.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"i-dont-know-if-elevidys-works\">Funktioniert Elevidys oder nicht?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Management des Unternehmens, das gehofft hatte, der neu ver\u00f6ffentlichte Jahresabschluss 2025 und die aktualisierten Dreijahresstatistiken zu Elevidys w\u00fcrden die Lage entspannen, k\u00f6nnte entt\u00e4uscht werden. Obwohl Sarepta einen Anstieg des NSAA-Werts um 4 Punkte als Indiz f\u00fcr den Nutzen der Gentherapie wertet, geben die Therapiekosten und der NSAA-Wert von 4 Punkten Anlass zur Sorge. <strong>Familien von Kindern mit DMD warten auf Antworten von Sarepta auf diese Fragen:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Mehr entdecken: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-creatine-kinase-ck\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Kreatinkinase (CK)?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"questions-from-families-organizing-the-campaign\">Fragen von Familien, die Spendenaktionen organisieren<\/h2>\n\n\n\n<ol class=\"wp-block-list\">\n<li>Kostet die Erh\u00f6hung des NSAA um 4 Punkte tats\u00e4chlich $2,9 Millionen?<\/li>\n\n\n\n<li>Wie hoch war vor drei Jahren der Kreatinkinase-Wert eines Kindes mit DMD, das f\u00fcr die Elevidys-Therapie infrage kam, und wie hoch war der Kreatinkinase-Wert drei Jahre nach der Elevidys-Therapie?<\/li>\n\n\n\n<li>Wenn die Kreatinkinase-Werte nach der Einnahme von Elevidys nicht sinken, bedeutet das nicht, dass die Muskelsch\u00e4digung fortschreitet?<\/li>\n\n\n\n<li>Haben Sie Muskelbiopsieproben entnommen, um die Kreatinkinase-Werte bei Kindern zu messen, die eine Elevidys-Gentherapie erhalten?<\/li>\n<\/ol>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Elevidys, die erste Gentherapie f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie, die von FDA (jedoch nicht von EMA) zugelassen wurde, sieht sich schon bald neuer Konkurrenz gegen\u00fcber. Am n\u00e4chsten dran ist REGENXBIO, das letzten Monat ank\u00fcndigte, bis Mitte 2026 die Zulassung f\u00fcr seine Gentherapie RGX-202 zu beantragen. Auch die Gentherapie SGT-003 von SolidBio stellt eine vielversprechende Alternative dar. Sollten diese Optionen auf den Markt kommen, w\u00e4re es nicht verwunderlich, wenn sich DMD-Patienten und ihre Familien gegen Elevidys als Heilungsoption entscheiden w\u00fcrden. <strong>Mehr lesen:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Kreatinkinase (CK), Dystrophinspiegel und NSAA-Score in der Elevidys-Gentherapie<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta stehen m\u00f6glicherweise noch schwierigere Zeiten bevor, da die Ums\u00e4tze sinken, der Wettbewerb zunimmt und es an eindeutigen und \u00fcberzeugenden wissenschaftlichen Daten mangelt. Der deutsche Vertreter von DMDWarrior ist der Ansicht, dass das Biotechnologieunternehmen selbst f\u00fcr einen gro\u00dfen Pharmakonzern als potenzielles \u00dcbernahmeziel an Attraktivit\u00e4t verliert, da sein Markenimage angeschlagen und die Patienten unzufrieden sind. <strong>Fragen Sie sich selbst:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/one-time-gene-therapies-or-exon-skipping-therapies-which-may-be-better-for-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-today\/\">\u2018Einmalige\u2019 Gentherapien oder Exon-Skipping-Therapien<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"which-dmd-gene-therapy-should-you-choose\">Welche DMD-Gentherapie sollten Sie w\u00e4hlen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DMD-Patienten und ihre Familien m\u00fcssen m\u00f6glicherweise bald schwierige Entscheidungen treffen, da Elevidys denselben Vektor verwendet wie neuere Therapien wie RGX-202 von REGENXBIO und SGT-003 von Solid Biosciences.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong><em>Familien, die Kampagnen organisieren, sollten noch einmal daran erinnert werden: \u201cAAV kann nur einmal verwendet werden!\u201d \u201cWenn Sie sich also f\u00fcr die Elevidys-Gentherapie entscheiden, k\u00f6nnten Ihnen andere Optionen verwehrt bleiben.\u201d Aus diesem Grund w\u00e4re es f\u00fcr Familien, die noch Zeit haben, ratsam, ihre Kampagnen zu verlangsamen oder sogar vorerst zu verschieben.<\/em><\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr entdecken:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">H\u00e4ufig gestellte Fragen zu Elevidys<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"sareptas-1-year-share-price\">Sareptas Aktienkurs nach einem Jahr<\/h2>\n\n\n\n<div><a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg\" class=\"td-modal-image\"><figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"534\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg\" alt=\"Sarepta Therapeutics 1-Jahres-Aktienkurs\" class=\"wp-image-6177\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1024x534.jpg 1024w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-300x157.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-768x401.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-18x9.jpg 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-805x420.jpg 805w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-150x78.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-696x363.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price-1068x557.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/02\/Sarepta-1-Year-Share-Price.jpg 1290w\" sizes=\"auto, (max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure><\/a><\/div>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Trotz des ermutigenden EMBARK-Updates war die j\u00fcngste Kursentwicklung von Sarepta Therapeutics schwach. Die 7-Tage-Rendite betrug 8,53%, der R\u00fcckgang seit Jahresbeginn 4,83%. Gleichzeitig verdeutlichen die gesunkenen Gesamtrenditen f\u00fcr Aktion\u00e4re von 82,22% (1 Jahr) und 83,21% (3 Jahre), wie stark sich die Stimmung abgek\u00fchlt hat. Dies gilt selbst dann, wenn eine 90-Tage-Rendite von 8,62% auf eine kurzfristige Erholung hindeutet.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Elevidys, the only gene therapy approved by the FDA for Duchenne muscular dystrophy (DMD), has disappointed DMD communities and investors following the release of three years of data from patients. 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