{"id":5484,"date":"2026-01-26T16:38:21","date_gmt":"2026-01-26T13:38:21","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5484"},"modified":"2026-01-26T23:15:59","modified_gmt":"2026-01-26T20:15:59","slug":"sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/sarepta-3-year-topline-data-of-elevidys-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Sarepta ver\u00f6ffentlichte die wichtigsten 3-Jahres-Ergebnisse der ELEVIDYS-Gentherapie bei gehf\u00e4higen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Sarepta gab die ersten 3-Jahres-Ergebnisse zur Funktionsf\u00e4higkeit von Patienten bekannt, die im ersten Teil der EMBARK-Studie (Studie 9001-301) behandelt wurden. Es handelt sich um eine globale, randomisierte, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung von ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl) bei gehf\u00e4higen Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von vier bis sieben Jahren zum Zeitpunkt der Behandlung.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sarepta hat in den 3-Jahres-Daten keine Kreatinkinase-Werte offengelegt, den wichtigsten Biomarker der Duchenne-Muskeldystrophie.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Im Durchschnittsalter von 9 Jahren erreichten die mit ELEVIDYS behandelten Patienten drei Jahre nach der Behandlung mittlere North Star Ambulatory Assessment (NSAA)-Werte, die \u00fcber dem Ausgangswert lagen (n=52).<\/li>\n\n\n\n<li>Die Gentherapie mit ELEVIDYS zeigte eine Reduktion der Abbaurate um mindestens 70% im Vergleich zur gewichteten externen Kontrollgruppe, gemessen anhand der Aufstehzeit (Time to Rise, TTR) und des 10-Meter-Geh-\/Lauftests (10MWR). Bei den mit ELEVIDYS behandelten Patienten nahm der Behandlungseffekt im Laufe der Zeit zu, wobei sich die funktionelle L\u00fccke gegen\u00fcber der externen Kontrollgruppe zwischen dem zweiten und dritten Jahr signifikant vergr\u00f6\u00dferte.<\/li>\n\n\n\n<li>Es wurden keine neuen behandlungsbedingten Sicherheitssignale beobachtet, was mit dem bisher bei ambulanten Patienten mit ELEVIDYS beobachteten, handhabbaren Sicherheitsprofil \u00fcbereinstimmt.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/north-star-ambulatory-assessment-nsaa-in-duchenne-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">North Star Ambulatory Assessment (NSAA) bei Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-full\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"778\" height=\"118\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table.png\" alt=\"Sarepta ver\u00f6ffentlichte die wichtigsten 3-Jahres-Ergebnisse der ELEVIDYS-Gentherapie bei gehf\u00e4higen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie\" class=\"wp-image-5496\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table.png 778w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-300x46.png 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-768x116.png 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-18x3.png 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-150x23.png 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2026\/01\/Elevidys-EMBARK-Results-Table-696x106.png 696w\" sizes=\"auto, (max-width: 778px) 100vw, 778px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-table\"><table class=\"has-fixed-layout\"><tbody><tr><td><strong>Funktionelle Ergebnisse<\/strong><\/td><td><strong>LSM-\u00c4nderungsdifferenz vs. EC<\/strong><\/td><td><strong>p-Wert<\/strong><\/td><\/tr><tr><td>NSAA<\/td><td>+4,39 Punkte (Verbesserung)<\/td><td>p=0,0002<\/td><\/tr><tr><td>TTR<\/td><td>-6,05 Sekunden (Verbesserung)<\/td><td>p&lt;0,0001<\/td><\/tr><tr><td>10MWR<\/td><td>-2,70 Sekunden (Verbesserung)<\/td><td>p=0,0039<\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Am 26. Januar 2026 startete der Handel mit Sarepta-Aktien bei 22 US-Dollar und stieg nach der Ver\u00f6ffentlichung der dreij\u00e4hrigen Daten zur Gentherapie Elevidys auf 24,68 US-Dollar. Wenige Stunden sp\u00e4ter fiel der Kurs jedoch und notierte um 13:04 Uhr Ostk\u00fcstenzeit bei 22,52 US-Dollar. Dieser R\u00fcckgang wurde als Zeichen daf\u00fcr gewertet, dass die Anleger mit den dreij\u00e4hrigen Daten zur Gentherapie Elevidys nicht zufrieden waren.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/creatine-kinase-ck-dystrophin-level-nsaa-score-in-elevidys-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Kreatinkinase (CK), Dystrophinspiegel und NSAA-Score in der Elevidys-Gentherapie<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sarepta announced 3-year topline functional results from patients treated in Part One of EMBARK (Study 9001-301), the global, randomized placebo-controlled Phase 3 study evaluating ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) in ambulatory individuals with Duchenne muscular dystrophy who were aged four to seven at time of treatment. 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