{"id":5470,"date":"2026-01-14T10:57:27","date_gmt":"2026-01-14T07:57:27","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5470"},"modified":"2026-01-14T10:58:30","modified_gmt":"2026-01-14T07:58:30","slug":"solid-biosciences-announces-2026-outlook-for-clinical-trials-of-duchenne-gene-therapy-sgt-003","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/solid-biosciences-announces-2026-outlook-for-clinical-trials-of-duchenne-gene-therapy-sgt-003\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences gibt Prognose f\u00fcr 2026 f\u00fcr klinische Studien zur Duchenne-Gentherapie SGT-003 bekannt"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">In einer Pressemitteilung von Solid Biosciences hie\u00df es: \u201cMit mehreren geplanten Gespr\u00e4chen mit den Zulassungsbeh\u00f6rden in den kommenden Monaten streben wir eine Einigung \u00fcber einen potenziell beschleunigten Zulassungsweg f\u00fcr SGT-003 an und wollen unsere Pr\u00fcftherapie auf den Markt bringen, um die \u00fcberw\u00e4ltigende Nachfrage der Duchenne-Gemeinschaft zu decken.\u201d <strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">H\u00e4ufig gestellte Fragen zur Solid Biosciences SGT-003-Gentherapie<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">SGT-003 f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne) in den USA<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Bis zum Stichtag der Sicherheitsbewertung am 9. Januar 2026 wurde SGT-003 von den 33 Teilnehmern der laufenden klinischen Phase-1\/2-Studie INSPIRE DUCHENNE im Allgemeinen gut vertragen.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Das Sicherheits- und Vertr\u00e4glichkeitsprofil von SGT-003 unterst\u00fctzt weiterhin ein prophylaktisches Immunmodulationsregime, das ausschlie\u00dflich auf Steroiden basiert.<\/li>\n\n\n\n<li>Die ambulante Dosierung ist seit September 2025 m\u00f6glich.<\/li>\n\n\n\n<li>Bis zum Stichtag 9. Januar 2026 wurden keine F\u00e4lle von medikamenteninduzierter Lebersch\u00e4digung (DILI), thrombotischer Mikroangiopathie (TMA), atypischem h\u00e4molytisch-ur\u00e4mischem Syndrom (aHUS) oder Myokarditis beobachtet.<\/li>\n\n\n\n<li>Die \u00dcberwachung der kardialen Sicherheit zeigte eine Verringerung der Herzsch\u00e4digung und fr\u00fche Anzeichen einer Normalisierung der systolischen Herzfunktion, gemessen an der linksventrikul\u00e4ren Ejektionsfraktion (LVEF) (N=14, Datenstichtag: 29. September 2025).<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>\u00dcberzeugende Mikrodystrophin-Expressionswerte (N=10, Datenstichtag 29. September 2025) und eine damit einhergehende Wiederherstellung wichtiger Komponenten des Dystrophin-assoziierten Proteinkomplexes (DAPC) wurden beobachtet.<\/li>\n\n\n\n<li>Es wurden Verbesserungen bei einer Reihe von Biomarkern der Muskelintegrit\u00e4t beobachtet, was auf einen koordinierten Folgeeffekt hindeutet (N=11-14, Datenstichtag 29. September 2025).<\/li>\n\n\n\n<li>Im ersten Halbjahr 2026 plant das Unternehmen mehrere Gespr\u00e4che mit der US-amerikanischen Arzneimittelbeh\u00f6rde (FDA), um sich auf das Design der best\u00e4tigenden Phase-3-Studie und die notwendigen best\u00e4tigenden Nachweise f\u00fcr eine m\u00f6gliche beschleunigte Zulassung von SGT-003 abzustimmen. Ein Update wird Mitte 2026 erwartet.<\/li>\n\n\n\n<li>Das Unternehmen geht davon aus, Mitte 2026 weitere Daten aus der Phase-1\/2-Studie INSPIRE DUCHENNE zu ver\u00f6ffentlichen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr entdecken:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy-phase-3-clinical-trial-nct07160634\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Solid Biosciences startet klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie SGT-003 (IMPACT DUCHENNE) bei gehf\u00e4higen M\u00e4nnern<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Klinische Studie mit SGT-003 au\u00dferhalb der USA<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Der erste Teilnehmer wurde in die IMPACT DUCHENNE-Studie aufgenommen, eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie au\u00dferhalb der USA, deren Verabreichung voraussichtlich im ersten Quartal 2026 erfolgen wird.<\/li>\n\n\n\n<li>Die IMPACT DUCHENNE-Studie hat zwei aktive klinische Studienzentren in Kanada und Australien. Geplant ist eine Ausweitung auf weitere L\u00e4nder, darunter auch in Europa, ab Mitte des Jahres 2026, vorbehaltlich des Erhalts der beh\u00f6rdlichen Genehmigungen.<\/li>\n\n\n\n<li>SGT-003 wurde im Rahmen des neuen britischen Programms f\u00fcr innovative Zulassung und Zugangsf\u00f6rderung (ILAP) mit dem Innovationspass ausgezeichnet. Ziel des ILAP ist es, die Markteinf\u00fchrungszeit zu verk\u00fcrzen und den Patientenzugang zu neuen Medikamenten zu erleichtern. Dadurch hat SGT-003 das Potenzial, die erste Gentherapie f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie in Gro\u00dfbritannien zu werden. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/solid-biosciences-sgt-003-innovation-passport-designation-licensing\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Auszeichnung \u201eInnovationspass\u201c<\/a><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>In a press release issued by Solid Biosciences, it was stated that &#8220;With multiple regulatory interactions planned in the coming months, we aim to achieve alignment on a potential accelerated approval pathway for SGT-003 and to bring our investigational therapy to market to meet the overwhelming demand from the Duchenne community.\u201d&#8221; Learn More: Frequently Asked [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5473,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,61,110,170,109],"class_list":["post-5470","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-gene-therapy","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5470","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5470"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5470\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5473"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5470"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5470"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5470"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}