{"id":5457,"date":"2026-01-12T16:46:39","date_gmt":"2026-01-12T13:46:39","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5457"},"modified":"2026-01-12T16:46:40","modified_gmt":"2026-01-12T13:46:40","slug":"precision-biosciences-anticipates-beginning-patient-dosing-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-early-second-quarter-of-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-anticipates-beginning-patient-dosing-for-duchenne-muscular-dystrophy-in-the-early-second-quarter-of-2026\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences rechnet mit dem Beginn der Patientendosierung f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie im fr\u00fchen zweiten Quartal 2026"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>F\u00fcr das DMD-Programm PBGENE-DMD, Precision BioSciences wird mit dem Beginn der Patientendosierung im sp\u00e4ten ersten oder fr\u00fchen zweiten Quartal 2026 gerechnet, nach der erwarteten IND-Zulassung.<\/strong> In der Phase-1\/2-Studie FUNCTION-DMD werden ambulante Patienten mit Mutationen in den Exons 45-55 behandelt. Erste Daten von mehreren Patienten werden bis Ende 2026 erwartet.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">PBGENE-DMD \u2013 Phase-1\/2-FUNCTION-DMD-Studie bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bei PBGENE-DMD handelt es sich um eine neuartige Gen-Editing-Therapie der ersten Generation, die auf einem Gen-Exzisionsansatz basiert und sich dadurch klar von bestehenden Mikrodystrophin- und Exon-Skipping-Behandlungen unterscheidet. <strong>PBGENE-DMD wurde entwickelt, um potenziell eine dauerhafte funktionelle Verbesserung der Muskulatur bei DMD-Patienten mit Mutationen in den Exons 45-55 zu erzielen, die bis zu 60% bei Jungen mit DMD betreffen.<\/strong> Ein einzelnes AAV kodiert zwei ARCUS-Proteine, die die DNA eines Patienten innerhalb des Dystrophin-Gens dauerhaft ver\u00e4ndern und so ein nat\u00fcrlich exprimiertes, nahezu vollst\u00e4ndiges und funktionsf\u00e4higes Dystrophin-Protein erzeugen. Gest\u00fctzt auf \u00fcberzeugende pr\u00e4klinische Daten ist PBGENE-DMD darauf ausgelegt, durch die gezielte Beeinflussung von Muskel-Satellitenzellen im Laufe der Zeit eine funktionelle Verbesserung zu erzielen. <strong>Mehr erfahren:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Precision BioSciences PBGENE-DMD stellt die Produktion des nahezu vollst\u00e4ndigen Dystrophin-Proteins wieder her<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nach der Genehmigung des Antrags auf Zulassung eines neuen Pr\u00fcfpr\u00e4parats (IND) wird erwartet, dass die klinische Phase-1\/2-Studie FUNCTION-DMD den ersten Patienten im sp\u00e4ten ersten oder fr\u00fchen zweiten Quartal 2026 behandeln wird. <strong>Die Studie wird ein geeignetes Immunmodulationsschema und ein Sicherheits\u00fcberwachungsprogramm zur Behandlung von ambulanten Patienten mit Mutationen in den Exons 45\u201355 an spezialisierten DMD-Kliniken von Weltrang anwenden. Erste Daten von mehreren Patienten werden bis Ende 2026 erwartet. Die fr\u00fche Wirksamkeit wird anhand des prozentualen Anteils der Expression von nahezu vollst\u00e4ndigem Dystrophin-Protein in Muskelbiopsien beurteilt.<\/strong> Nach Vorliegen unterst\u00fctzender Daten von mindestens 10 DMD-Patienten w\u00fcrde sich das Unternehmen mit dem FDA treffen, um das weitere regulatorische Vorgehen abzustimmen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>For the DMD program PBGENE-DMD, Precision BioSciences anticipates starting patient dosing in late first or early second quarter of 2026, following expected IND approval. The Phase 1\/2 FUNCTION-DMD study will treat ambulatory patients with mutations in exons 45-55. Initial data from multiple patients are expected by the end of 2026. 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