{"id":5323,"date":"2025-12-15T21:53:45","date_gmt":"2025-12-15T18:53:45","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5323"},"modified":"2025-12-15T21:57:24","modified_gmt":"2025-12-15T18:57:24","slug":"ractigen-therapeutics-rag-18-sarna-early-phase-1-clinical-trial-nct07282652-for-duchenne","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/ractigen-therapeutics-rag-18-sarna-early-phase-1-clinical-trial-nct07282652-for-duchenne\/","title":{"rendered":"Das in China ans\u00e4ssige Unternehmen Ractigen Therapeutics initiiert klinische Studien zur Untersuchung der Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit von RAG-18 bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Gem\u00e4\u00df Ractigen Therapeutics handelt es sich bei dieser Studie um eine offene, einarmige Dosis-Eskalationsstudie, die die Sicherheit, Vertr\u00e4glichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und vorl\u00e4ufige Wirksamkeit von RAG-18 bei p\u00e4diatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bewerten soll.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Studie wird etwa 12 Probanden in vier Kohorten einschlie\u00dfen, um die Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit ansteigender intraven\u00f6ser Dosen zu untersuchen. Zu den sekund\u00e4ren Zielen geh\u00f6ren die Charakterisierung des pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Profils sowie die Beurteilung der explorativen Wirksamkeit anhand von Ver\u00e4nderungen der Muskelbiomarker, der Muskelzusammensetzung, der Herz- und Lungenfunktion sowie der motorischen Leistungsf\u00e4higkeit. Die Entscheidung \u00fcber die Dosissteigerung auf die n\u00e4chste Stufe basiert auf einer umfassenden Sicherheitsbewertung der vorhergehenden Kohorte. <strong>Mehr lesen<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/ractigen-therapeutics-study-of-rag-18-sarna-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ractigen Therapeutics verabreicht erstem Patienten in der IIT-Studie von RAG-18, einem potenziell bahnbrechenden saRNA-Therapeutikum f\u00fcr Duchenne-Muskeldystrophie<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-rag-18-sa-rna\">Was ist RAG-18 saRNA?<\/a><\/li><li><a href=\"#rag-18-sa-rna-early-phase-1-nct-07282652\">RAG-18 saRNA Fr\u00fche Phase 1 \u2013 NCT07282652<\/a><\/li><li><a href=\"#how-to-participate-in-the-wve-n-531-clinical-trial\">Wie Sie an der klinischen Studie mit RAG-18 saRNA teilnehmen k\u00f6nnen<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-rag-18-sa-rna\">Was ist RAG-18 saRNA?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>RAG-18 ist ein neuartiger saRNA-Kandidat, der speziell f\u00fcr die Aktivierung der UTRN-Genexpression in Muskelzellen \u00fcber einen RNAa-Mechanismus entwickelt wurde.<\/strong> Das vom UTRN-Gen kodierte Utrophin-Protein ist strukturell und funktionell dem Dystrophin \u00e4hnlich, und seine Hochregulierung k\u00f6nnte potenziell als funktioneller Ersatz f\u00fcr das fehlende Dystrophin in DMD-Muskelzellen dienen und somit eine Behandlung f\u00fcr alle DMD-Patienten unabh\u00e4ngig vom spezifischen Mutationsort erm\u00f6glichen.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"rag-18-sa-rna-early-phase-1-nct-07282652\">RAG-18 saRNA Fr\u00fche Phase 1 \u2013 NCT07282652<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Eine vom Pr\u00fcfarzt initiierte Studie zur Bewertung der Sicherheit\/Vertr\u00e4glichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und vorl\u00e4ufigen Wirksamkeit von RAG-18 bei p\u00e4diatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studienbeginn (voraussichtlich)<\/strong>: 2025-12<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Prim\u00e4rer Abschluss (gesch\u00e4tzt)<\/strong>: 2026-11<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studienabschluss (gesch\u00e4tzt)<\/strong>: 2026-11<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Anzahl der Teilnehmer (gesch\u00e4tzt)<\/strong>: 12<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studientyp<\/strong>: Interventionell<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Standort<\/strong>: China<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Studienberechtigte Altersgruppen<\/strong>: 4 Jahre bis 15 Jahre (Kind)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wichtigste Ein- und Ausschlusskriterien. \u2013 <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT07282652\" target=\"_blank\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT07282652\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT07282652<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-to-participate-in-the-wve-n-531-clinical-trial\">Wie Sie an der klinischen Studie mit RAG-18 saRNA teilnehmen k\u00f6nnen<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Um an der klinischen Phase-1-Studie mit RAG-18 saRNA teilzunehmen, k\u00f6nnen Sie die unten stehenden Kontaktinformationen verwenden.\u00a0<strong>Mehr erfahren<\/strong>:\u00a0<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/how-to-participate-in-clinical-trials-for-duchenne\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Wie kann ich an klinischen Studien zur Duchenne-Krankheit (DMD) teilnehmen?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Name<\/strong>: Yi Dai<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Telefonnummer<\/strong>: +86 138 111 77 531<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>E-Mail<\/strong>:\u00a0pumchdy@pumch.cn<\/p>\n\n\n\n<hr class=\"wp-block-separator has-alpha-channel-opacity\"\/>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr lesen<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>According to Ractigen Therapeutics, this study is an open-label, single-arm, dose-escalation study designed to evaluate the safety, tolerance, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and preliminary efficacy of RAG-18 in pediatric patients with Duchenne Muscular Dystrophy (DMD). The study will enroll approximately 12 subjects into four cohorts to assess the safety and tolerability of ascending intravenous doses. [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5327,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[123,137,242,466,467,465,468],"class_list":["post-5323","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-china","tag-clinical-trial","tag-clinical-trials","tag-ractigen-therapeutics","tag-rag-18","tag-sarna","tag-utrn-expression"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5323","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5323"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5323\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5327"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5323"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5323"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5323"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}