Ractigen Therapeutics, ein Pionier in der Entwicklung von Therapeutika auf Basis kleiner aktivierender RNA (saRNA), gab heute die erfolgreiche Verabreichung des ersten Medikaments an einen Patienten in seiner investigatorinitiierten Studie (IIT) mit RAG-18 am Peking Union Medical College Hospital (PUMCH) der Chinesischen Akademie der Medizinischen Wissenschaften in Peking bekannt.<\/p>\n\n\n\n
Dieser Meilenstein markiert einen Wendepunkt im Kampf gegen die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) und positioniert RAG-18 als potenziellen Game-Changer auf diesem Gebiet.<\/strong> Durch die Nutzung eines neuartigen saRNA-Mechanismus zur Hochregulierung der UTRN-Expression stellt RAG-18 einen revolution\u00e4ren Therapieansatz dar, der darauf abzielt, die Grenzen der aktuellen Behandlungen zu \u00fcberwinden und eine universelle L\u00f6sung bieten k\u00f6nnte, von der alle Patienten mit dieser verheerenden Erkrankung profitieren.<\/p>\n\n\n\n Das IIT wird von Professor Dai Yi geleitet, einem renommierten Experten f\u00fcr neuromuskul\u00e4re Erkrankungen und stellvertretenden Direktor der Neurologischen Abteilung am PUMCH. Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und des pharmakokinetischen Profils von RAG-18 sowie die Untersuchung seines Potenzials zur Verbesserung der Muskelfunktion bei DMD-Patienten. Professor Dai erkl\u00e4rte: \u201cWir freuen uns, diese klinische Studie mit RAG-18 zu beginnen, einem hochmodernen Therapieansatz zur Behandlung von DMD. Wir erwarten positive klinische Ergebnisse, die neue, innovative Behandlungsm\u00f6glichkeiten f\u00fcr Patienten er\u00f6ffnen und ihre Lebensqualit\u00e4t deutlich verbessern k\u00f6nnten.\u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n Dr. Long-Cheng Li, Gr\u00fcnder und CEO von Ractigen Therapeutics, zeigte sich begeistert von der Studie und erkl\u00e4rte: \u201cDer Beginn dieser Studie ist ein entscheidender Schritt f\u00fcr RAG-18 und unterstreicht dessen einzigartige Rolle bei der Bew\u00e4ltigung der Herausforderungen von DMD. Diese Behandlung hat das Potenzial, alle mit DMD verbundenen genetischen Mutationen zu behandeln und verdeutlicht die RNA-Aktivierungstechnologie (RNAa) als revolution\u00e4re Methode in der klinischen Praxis. Sie bietet Hoffnung f\u00fcr bisher unbehandelbare Erkrankungen.\u201d<\/p>\n\n\n\n RAG-18 ist ein neuartiger saRNA-Kandidat, der speziell f\u00fcr die Aktivierung der UTRN-Genexpression in Muskelzellen \u00fcber einen RNAa-Mechanismus entwickelt wurde.<\/strong> Das vom UTRN-Gen kodierte Utrophin-Protein ist strukturell und funktionell dem Dystrophin \u00e4hnlich, und seine Hochregulierung k\u00f6nnte potenziell als funktioneller Ersatz f\u00fcr das fehlende Dystrophin in DMD-Muskelzellen dienen und somit eine Behandlung f\u00fcr alle DMD-Patienten unabh\u00e4ngig vom spezifischen Mutationsort erm\u00f6glichen.<\/p>\n\n\n\n Pr\u00e4klinische Daten deuten darauf hin, dass RAG-18, verabreicht mit Hilfe der firmeneigenen LiCO\u2122-Technologie (Lipid-konjugiertes Oligonukleotid) von Ractigen, die UTRN-Expression effektiv hochreguliert, Muskelsch\u00e4den gemildert und die Muskelfunktion verbessert hat, was ein signifikantes Potenzial f\u00fcr die Behandlung von DMD-Patienten aufzeigt. RAG-18 erhielt im Jahr 2024 von der US-amerikanischen Arzneimittelbeh\u00f6rde FDA (FDA) den Orphan Drug Designation (ODD) und den Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), was sein Potenzial als Therapieoption f\u00fcr Patienten mit DMD unterstreicht.<\/strong><\/p>\n\n\n\nWas ist RAG-18 saRNA?<\/h2>\n\n\n\n