{"id":5310,"date":"2025-12-11T16:56:58","date_gmt":"2025-12-11T13:56:58","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5310"},"modified":"2025-12-11T16:57:00","modified_gmt":"2025-12-11T13:57:00","slug":"atossa-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-z-endoxifen-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/atossa-therapeutics-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-z-endoxifen-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Atossa Therapeutics erh\u00e4lt den Status FDA als seltene p\u00e4diatrische Erkrankung f\u00fcr (Z)-Endoxifen zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Atossa Therapeutics gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbeh\u00f6rde FDA (\u201cFDA\u201d) (Z)-Endoxifen den Status eines Arzneimittels f\u00fcr seltene p\u00e4diatrische Erkrankungen (\u201cRPD\u201d) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (\u201cDMD\u201d) verliehen hat.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cDiese Zulassung ist ein wichtiger regulatorischer Meilenstein f\u00fcr Atossa und best\u00e4tigt unserer Ansicht nach die wissenschaftlichen Erkenntnisse, die das Potenzial von (Z)-Endoxifen als Behandlungsm\u00f6glichkeit f\u00fcr die Duchenne-Muskeldystrophie untermauern\u201d, sagte Steven Quay, MD, Ph.D., Pr\u00e4sident und CEO von Atossa Therapeutics. \u201cDMD z\u00e4hlt zu den schwerwiegendsten Kinderkrankheiten. Betroffene Familien ben\u00f6tigen dringend bessere Behandlungsoptionen jenseits von Steroiden und zielgerichteten Gentherapien. Obwohl die Onkologie weiterhin unser Hauptaugenmerk ist, unterstreicht dieser Meilenstein das Potenzial von (Z)-Endoxifen als Plattformtherapie sowohl bei Krebs als auch bei seltenen Erkrankungen und er\u00f6ffnet die M\u00f6glichkeit einer nicht-verw\u00e4ssernden Wertsch\u00f6pfung durch das Programm f\u00fcr seltene p\u00e4diatrische Erkrankungen.\u201d<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Inhaltsverzeichnis<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#what-is-endoxifen\">Was ist Endoxifen?<\/a><\/li><li><a href=\"#why-endoxifen-in-dmd\">Warum Endoxifen im DMD?<\/a><\/li><li><a href=\"#unmet-need-and-treatment-landscape\">Unerf\u00fcllter Bedarf und Behandlungslandschaft<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-endoxifen\">Was ist Endoxifen?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Endoxifen ist eine experimentelle niedermolekulare Therapie und ein wichtiger aktiver Metabolit von Tamoxifen, einem selektiven \u00d6strogenrezeptormodulator (SERM), der in anderen Indikationen weit verbreitet ist.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Da Endoxifen direkt an \u00d6strogenrezeptoren bindet, besitzt es das Potenzial, Signalwege zu modulieren, die f\u00fcr die Muskelgesundheit wichtig sind, darunter Muskelwachstum, -reparatur und Fibrose. Atossa entwickelt eine orale Formulierung von Endoxifen, die eine gleichm\u00e4\u00dfige Wirkstoffaufnahme und eine bequeme, einmal t\u00e4gliche Einnahme erm\u00f6glichen soll. Die Entwicklung und Evaluierung laufen noch.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Endoxifen ist nicht f\u00fcr die Anwendung bei Duchenne-Muskeldystrophie oder anderen Muskeldystrophien zugelassen. Sicherheit und Wirksamkeit f\u00fcr diese Anwendungsgebiete sind nicht belegt.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"why-endoxifen-in-dmd\">Warum Endoxifen im DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Die Skelettmuskulatur reagiert auf hormonelle Signale, einschlie\u00dflich \u00d6strogenrezeptor-Signalwege, die Folgendes beeinflussen k\u00f6nnen:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Muskelregeneration und -reparatur<\/li>\n\n\n\n<li>Entz\u00fcndung und oxidativer Stress<\/li>\n\n\n\n<li>Fibrose und Geweberegeneration<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Selektive \u00d6strogenrezeptormodulatoren (SERMs) haben biologische Aktivit\u00e4t im Muskel gezeigt und werden in verschiedenen neuromuskul\u00e4ren Kontexten erforscht. <strong>Als potenter, aktiver Metabolit bietet Endoxifen m\u00f6glicherweise Folgendes:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Direkte Modulation des \u00d6strogenrezeptors im Muskelgewebe<\/li>\n\n\n\n<li>Potenzial f\u00fcr orale Verabreichung, was die chronische Anwendung unterst\u00fctzt, sofern sich Sicherheit und Wirksamkeit letztendlich als erwiesen erweisen.<\/li>\n\n\n\n<li>Ein mutationsunabh\u00e4ngiger Mechanismus, was bedeutet, dass er prinzipiell in der gesamten DMD-Population untersucht werden k\u00f6nnte, unabh\u00e4ngig von der zugrunde liegenden Dystrophin-Genmutation.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das Programm von Atossa ist darauf ausgelegt, diese wissenschaftliche Begr\u00fcndung durch pr\u00e4klinische und gegebenenfalls zuk\u00fcnftige klinische Studien rigoros zu evaluieren.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"unmet-need-and-treatment-landscape\">Unerf\u00fcllter Bedarf und Behandlungslandschaft<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Das aktuelle DMD-Management umfasst typischerweise Folgendes:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Kortikosteroide k\u00f6nnen zwar das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen, sind aber mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden.<\/li>\n\n\n\n<li>Mutationsspezifische Therapien, wie Exon-Skipping oder gengerichtete Ans\u00e4tze, stehen nur Patienten mit bestimmten genetischen Varianten zur Verf\u00fcgung.<\/li>\n\n\n\n<li>Unterst\u00fctzende Pflege, einschlie\u00dflich Herz- und Atemwegsmanagement, Physiotherapie und Orthop\u00e4die<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Es besteht ein deutlicher Bedarf an zus\u00e4tzlichen, allgemein anwendbaren Behandlungsoptionen, die allein oder in Kombination mit bestehenden Therapien eingesetzt werden k\u00f6nnen. Eine mutationsunabh\u00e4ngige, oral verabreichte Therapie \u2013 sofern sie sich als sicher und wirksam erweist \u2013 k\u00f6nnte potenziell ein breites Spektrum von Menschen mit DMD erreichen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Atossa Therapeutics announced that the U.S. Food and Drug Administration (&#8220;FDA&#8221;) has granted Rare Pediatric Disease (&#8220;RPD&#8221;) designation to (Z)-Endoxifen for the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy (&#8220;DMD&#8221;). &#8220;This designation is an important regulatory milestone for Atossa, and we believe a strong validation of the science supporting the potential of (Z)-Endoxifen as a treatment for [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5312,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[461,462,464,463],"class_list":["post-5310","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-z-endoxifen","tag-atossa-therapeutics","tag-endoxifen","tag-tamoxifen"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5310","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5310"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5310\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5312"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5310"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5310"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5310"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}