{"id":5302,"date":"2025-12-09T17:14:24","date_gmt":"2025-12-09T14:14:24","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5302"},"modified":"2025-12-09T17:25:38","modified_gmt":"2025-12-09T14:25:38","slug":"satellos-receives-fda-and-international-clearance-to-commence-pediatric-phase-2-testing-of-sat-3247-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/satellos-receives-fda-and-international-clearance-to-commence-pediatric-phase-2-testing-of-sat-3247-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Satellos erh\u00e4lt FDA und die internationale Zulassung f\u00fcr den Beginn der p\u00e4diatrischen Phase-2-Studie mit SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Satellos gab bekannt, dass es von der US-amerikanischen Arzneimittelbeh\u00f6rde FDA (FDA) und weiteren internationalen Zulassungsbeh\u00f6rden die Zulassung als Pr\u00fcfpr\u00e4parat (Investigational New Drug, IND) f\u00fcr die dreimonatige, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie SAT-3247-CL-201 erhalten hat. In der Studie wird SAT-3247 an 51 gehf\u00e4higen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (Duchenne oder DMD) untersucht. <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/potential-of-sat-3247-to-restore-muscle-regeneration-in-duchenne-published-in-nature\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Potenzial von SAT-3247 zur Wiederherstellung der Muskelregeneration bei Duchenne-Muskeldystrophie (ver\u00f6ffentlicht in Nature)<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Klinische Studie mit SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>In einer placebokontrollierten Phase-2-Studie wird die Behandlung mit SAT-3247 \u00fcber drei Monate bei gehf\u00e4higen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie untersucht.<\/li>\n\n\n\n<li>Zu den Studienendpunkten geh\u00f6ren Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit, Auswirkungen auf Muskelkraft und -funktion sowie Einfluss auf Muskelqualit\u00e4t und -regeneration.<\/li>\n\n\n\n<li>Die Aufnahme des ersten Studienteilnehmers wird bis Ende 2025 erwartet.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cWir freuen uns sehr \u00fcber die US-amerikanische und weltweite Zulassung zum Start unserer Phase-2-Studie mit SAT-3247 an Kindern, die wir BASECAMP genannt haben. Dieser wichtige Meilenstein erm\u00f6glicht es Satellos, das Potenzial von SAT-3247 zur sicheren Wiederherstellung der k\u00f6rpereigenen F\u00e4higkeit zur Reparatur und Regeneration von Muskeln bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie sowie zur Ver\u00e4nderung des Krankheitsverlaufs zu demonstrieren\u201d, sagte Frank Gleeson, Mitgr\u00fcnder und CEO von Satellos. <strong>\u201cAufgrund der ermutigenden funktionellen Daten aus unserer Phase-1b-Studie an Erwachsenen sind wir zuversichtlich, dass SAT-3247 das Potenzial hat, Kindern mit Duchenne zu helfen, und wir freuen uns darauf, in K\u00fcrze mit der Rekrutierung f\u00fcr die Studie zu beginnen.\u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Zus\u00e4tzlich zur FDA-Zulassung erteilte die britische Arzneimittelbeh\u00f6rde (MHRA) die Genehmigung f\u00fcr den Antrag des Unternehmens auf klinische Pr\u00fcfung (Clinical Trial Application, CTA); das australische Ethikkomitee f\u00fcr Humanforschung (HREC) akzeptierte das CTN-Verfahren (Clinical Trial Notification, Clinical Trial Notification) der australischen Arzneimittelbeh\u00f6rde (TGA) zur beh\u00f6rdlichen Zulassung; und die serbische Arzneimittel- und Medizinproduktebeh\u00f6rde (ALIMS) genehmigte den CTA des Unternehmens. <strong>Der Antrag auf klinische Pr\u00fcfung wird in der Europ\u00e4ischen Union und in Kanada gem\u00e4\u00df den festgelegten Zeitpl\u00e4nen und Verfahren noch gepr\u00fcft.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>SAT-3247 ist eine orale niedermolekulare Therapie, die die F\u00e4higkeit des K\u00f6rpers zur Muskelregeneration wiederherstellen soll, ein Prozess, der bei Duchenne beeintr\u00e4chtigt ist.<\/strong> In einer Phase-1a\/b-Studie an Erwachsenen erwies sich SAT-3247 als sicher und gut vertr\u00e4glich mit einem g\u00fcnstigen pharmakokinetischen Profil. Teil B der Studie, an dem Erwachsene mit Duchenne-Muskeldystrophie \u00fcber einen Zeitraum von 28 Tagen mit SAT-3247 behandelt wurden, zeigte eine mittlere Verbesserung der maximalen Griffkraft um 118,61 kg\/min in der dominanten Hand und um 97,91 kg\/min in der nicht-dominanten Hand. Dies entspricht einer ann\u00e4hernden Verdopplung der Griffkraft von ca. 2 kg auf ca. 4 kg.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>BASECAMP ist eine dreimonatige, globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Proof-of-Concept-Studie mit 51 gehf\u00e4higen Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie. Prim\u00e4re Endpunkte sind die Bewertung der Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit von SAT-3247 sowie dessen Wirkung auf die Muskelkraft.<\/strong> Sekund\u00e4re Endpunkte werden die Auswirkungen von SAT-3247 auf Muskelqualit\u00e4t, -funktion und -regeneration untersuchen. Die Aufnahme des ersten Studienteilnehmers wird bis Ende 2025 erwartet. Erste Zwischenergebnisse der BASECAMP-Studie (Satellos) werden voraussichtlich im zweiten Quartal 2026 ver\u00f6ffentlicht, Daten aus der LT-001-Studie mit Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) im ersten Quartal 2026.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00dcber SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">SAT-3247 ist ein patentiertes, oral einzunehmendes niedermolekulares Medikament, das von Satellos als neuartige Therapie zur Regeneration von Skelettmuskulatur entwickelt wird, die bei Duchenne-Muskeldystrophie und anderen degenerativen Erkrankungen oder Verletzungen verloren geht. Satellos treibt die Entwicklung von SAT-3247 als potenzielle Behandlung f\u00fcr DMD voran, unabh\u00e4ngig von Dystrophin und dem Exon-Mutationsstatus.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Satellos reported that it has obtained Investigational New Drug (IND) clearance from the U.S. Food and Drug Administration (FDA) and additional international regulators to initiate SAT-3247-CL-201\u2014a three-month, randomized, double-blind, placebo-controlled Phase 2 proof-of-concept trial. The study will evaluate SAT-3247 in 51 ambulatory children diagnosed with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne or DMD). >> Potential of SAT-3247 [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5304,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[88,254,251,252,253,259],"class_list":["post-5302","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-fda","tag-frank-gleeson","tag-sat-3247","tag-satellos","tag-satellos-bioscience","tag-stem-cell-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5302","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5302"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5302\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5304"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5302"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5302"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5302"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}