{"id":5295,"date":"2025-12-08T16:05:39","date_gmt":"2025-12-08T13:05:39","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5295"},"modified":"2025-12-08T16:08:05","modified_gmt":"2025-12-08T13:08:05","slug":"dyne-therapeutics-to-apply-for-accelerated-approval-in-q2-2026-for-exon-51-skipping-therapy-dyne-251-z-rostudirsen","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dyne-therapeutics-to-apply-for-accelerated-approval-in-q2-2026-for-exon-51-skipping-therapy-dyne-251-z-rostudirsen\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics wird im zweiten Quartal 2026 einen Antrag auf beschleunigte Zulassung f\u00fcr die Exon-51-Skipping-Therapie (DYNE-251) stellen."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Dyne Therapeutics gab positive Topline-Ergebnisse aus der Registrational Expansion Cohort (REC) seiner Phase 1\/2 DELIVER-Studie bekannt, in der Zeleciment Rostudirsen (Z-Rostudirsen, auch bekannt als DYNE-251) bei Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) untersucht wird, die f\u00fcr das Exon-51-Skipping geeignet sind.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Jetzt entdecken:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/mutations-and-deletions-amenable-to-exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Mutationen und Deletionen, die f\u00fcr Exon 51-Skipping-Therapien geeignet sind<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ergebnisse der klinischen Studie DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Die Registrierungserweiterungskohorte (REC) erreichte den prim\u00e4ren Endpunkt und zeigte einen statistisch signifikanten Anstieg des Dystrophinspiegels auf 5,46% nach 6 Monaten (muskelgehaltsadjustiert; p&lt;0,0001), was die gleiche 7-fache Ver\u00e4nderung gegen\u00fcber dem Ausgangswert best\u00e4tigte, die zuvor bei der Registrierungsdosis beobachtet worden war.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>In der REC-Gruppe wurde nach 6 Monaten eine funktionelle Verbesserung anhand mehrerer klinischer Endpunkte beobachtet; die Lungenfunktion blieb nach 6 Monaten erhalten.<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Neue positive Langzeitergebnisse der DELIVER-Studie zeigten eine anhaltende funktionelle Verbesserung \u00fcber alle bewerteten Endpunkte hinweg \u00fcber einen Zeitraum von 24 Monaten \u2013<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Anhaltend g\u00fcnstiges Sicherheits- und Vertr\u00e4glichkeitsprofil \u2013<\/strong><\/li>\n\n\n\n<li>Antrag auf beschleunigte Zulassung in den USA planm\u00e4\u00dfig im zweiten Quartal 2026 \u2013<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong>&nbsp;&gt;&gt;&gt;&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics announced positive topline results from the Registrational Expansion Cohort (REC) of its Phase 1\/2 DELIVER trial evaluating zeleciment rostudirsen (z-rostudirsen, also known as DYNE-251) in individuals with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to exon 51 skipping. Discover Now: Mutations and Deletions Amenable to Exon 51 Skipping Therapies Results of DYNE-251 Clinical Trial Follow [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5297,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[143,208,145,122,193,421,194,460],"class_list":["post-5295","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-skipping-therapy","tag-exon-51-treatment","tag-z-rostudirsen"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5295","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5295"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5295\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5297"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5295"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5295"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5295"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}