HOPE-3 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-3-Studie zur Bewertung von Deramiocel bei Jungen und jungen M\u00e4nnern mit Duchenne-Muskeldystrophie. In die Studie wurden 106 Teilnehmer an 20 f\u00fchrenden klinischen Zentren in den USA randomisiert. Die Teilnehmer erhielten \u00fcber einen Zeitraum von 12 Monaten alle drei Monate entweder Deramiocel (150 Millionen Zellen pro Infusion) oder ein Placebo intraven\u00f6s.<\/p>\n\n\n\n
Das Durchschnittsalter der Studienteilnehmer betrug etwa 15 Jahre, und alle erhielten w\u00e4hrend der gesamten Studie eine stabile Kortikosteroidtherapie. Die demografischen Daten zu Studienbeginn waren in den Behandlungsgruppen gut vergleichbar; etwa 90 Prozent der Teilnehmer nahmen zu Studienbeginn Herzmedikamente ein, und \u00fcber 75 Prozent wiesen eine klinische Diagnose einer Kardiomyopathie auf. Deramiocel zeigte ein g\u00fcnstiges Sicherheits- und Vertr\u00e4glichkeitsprofil, das mit fr\u00fcheren klinischen Erfahrungen \u00fcbereinstimmte.\u00a0Was ist Deramiocel? Was macht CAP-1002?<\/a><\/p>\n\n\n\n \u00b9 n gibt die Anzahl der Patienten in der ITT-Population mit auswertbaren PUL v2.0-Bewertungen nach 12 Monaten an.Wichtigste Wirksamkeitsergebnisse<\/h2>\n\n\n\n
Endpunkt<\/strong><\/td> % Verlangsamung des Fortschreitens<\/strong>3<\/strong><\/sup>
(Deramiocel vs. Placebo)<\/strong><\/td>p-Wert<\/strong><\/td><\/tr> Gesamtpunktzahl der Untersuchung zur Leistungsf\u00e4higkeit der oberen Extremit\u00e4ten (PUL v2.0)<\/strong>\u00b9
(Prim\u00e4r, n=105)<\/td>54%<\/td> p=0,029<\/td><\/tr> Linksventrikul\u00e4re Ejektionsfraktion (LVEF %)<\/strong>\u00b2
(Sekund\u00e4rer Schl\u00fcssel, n=83)<\/td>91%<\/td> p=0,041<\/td><\/tr><\/tbody><\/table><\/figure>\n\n\n\n
\u00b2 n gibt die Anzahl der Patienten in der ITT-Population an, bei denen die LVEF-Messungen mittels kardialer MRI nach 12 Monaten zentral \u00fcberpr\u00fcft und auswertbar waren.
3 <\/sup>Die prozentuale Verlangsamung wird berechnet, indem die Behandlungsdifferenz durch die Placebo-Ver\u00e4nderung gegen\u00fcber dem Ausgangswert geteilt wird.<\/p>\n\n\n\n