{"id":5229,"date":"2025-11-25T17:51:34","date_gmt":"2025-11-25T14:51:34","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5229"},"modified":"2025-11-25T18:10:05","modified_gmt":"2025-11-25T15:10:05","slug":"elevidys-gene-therapy-for-non-ambulant-children-with-dmd-fda-oks-endeavor-cohort-8-immunosuppression-study","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/elevidys-gene-therapy-for-non-ambulant-children-with-dmd-fda-oks-endeavor-cohort-8-immunosuppression-study\/","title":{"rendered":"ELEVIDYS-Gentherapie f\u00fcr nicht gehf\u00e4hige Kinder mit DMD: FDA OKs ENDEAVOR Kohorte 8 Immunsuppressionsstudie"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Sarepta Therapeutics best\u00e4tigte, dass FDA den Beginn der Dosierung in Kohorte 8 der ENDEAVOR-Studie (Studie 9001-103) genehmigt hat.<\/strong> Diese entscheidende Kohorte ist speziell darauf ausgelegt, ein verbessertes immunsuppressives Behandlungsschema in Verbindung mit der ELEVIDYS (Delandistrogen Moxeparvovec-Rokl)-Therapie bei nicht gehf\u00e4higen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zu bewerten.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">ENDEAVOR (Studie 9001-103) Studie<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Etwa 25 nicht gehf\u00e4hige Teilnehmer werden im Rahmen des Behandlungsschemas in Kohorte 8 der ENDEAVOR-Studie Sirolimus erhalten, deren Beginn noch vor Jahresende erwartet wird.<\/li>\n\n\n\n<li>Das optimierte immunsuppressive Behandlungsschema soll das Risiko einer akuten Lebersch\u00e4digung (ALI) und eines akuten Leberversagens (ALF) im Zusammenhang mit der AAV-Gentherapie verringern.<\/li>\n\n\n\n<li>Entscheidungen \u00fcber die Wiederaufnahme der kommerziellen Dosierung f\u00fcr diese Patientengruppe werden in Zusammenarbeit mit FDA nach Auswertung der Studiendaten getroffen.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Anhand der Daten aus Kohorte 8 soll ermittelt werden, ob die Verabreichung von Sirolimus vor und nach der ELEVIDYS-Infusion dazu beitragen kann, akute Lebersch\u00e4den (ALI) zu reduzieren, ein bekanntes Risiko im Zusammenhang mit der AAV-Gentherapie.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Kohorte umfasst etwa 25 nicht gehf\u00e4hige Teilnehmer in den USA. Die Immunsuppressionsbehandlung beinhaltet eine 14-t\u00e4gige Gabe von Sirolimus vor der ELEVIDYS-Infusion und wird 12 Wochen nach der ELEVIDYS-Gabe fortgesetzt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Mehr erfahren<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/frequently-asked-questions-about-elevidys-used-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\">H\u00e4ufig gestellte Fragen zu Elevidys<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Sarepta Therapeutics confirmed that the FDA has sanctioned the start of dosing in Cohort 8 of the ENDEAVOR (Study 9001-103) trial. This crucial cohort is specifically designed to assess an enhanced immunosuppressive regimen alongside ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) treatment for non-ambulant Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients. ENDEAVOR (Study 9001-103) Trial Data from Cohort 8 will be [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5231,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[121,33,179,61,65],"class_list":["post-5229","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5229","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5229"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5229\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5231"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5229"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5229"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5229"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}