Avidity Biosciences k\u00fcndigte sein Managed Access Program (MAP) f\u00fcr die Pr\u00fcftherapie Delpacibart Zotadirsen (del-zota) f\u00fcr geeignete Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie-Mutationen an, die f\u00fcr das Exon-44-Skipping geeignet sind (DMD44), in den Vereinigten Staaten.<\/p>\n\n\n\n
\u201cWir sind uns des erheblichen Bedarfs der DMD44-Gemeinschaft bewusst, da es f\u00fcr diese Erkrankung keine zugelassenen Exon-Skipping-Therapien gibt. Gleichzeitig sehen wir gro\u00dfes Potenzial in del-zota, basierend auf den beispiellosen Daten unserer klinischen Studien\u201d, sagte Sarah Boyce, Pr\u00e4sidentin und CEO von Avidity. \u201cWir freuen uns, dieses MAP-Verfahren zu er\u00f6ffnen, um einen gesetzeskonformen Zugang zu del-zota f\u00fcr geeignete Patienten so schnell wie m\u00f6glich zu erm\u00f6glichen.\u201d<\/p>\n\n\n\n
Im Rahmen eines von FDA genehmigten Behandlungsprotokolls wird Avidity berechtigten Jungen und M\u00e4nnern mit DMD44 \u00fcber teilnehmende Gesundheitsdienstleister del-zota anbieten. Die Rekrutierung wird voraussichtlich bis Ende des Jahres beginnen, und Teilnehmer der EXPLORE44-OLE-Studie haben die M\u00f6glichkeit, nach Abschluss der zweij\u00e4hrigen Behandlung in das MAP-Programm zu wechseln.<\/p>\n\n\n\n
Jetzt pr\u00fcfen<\/strong>: Kommt mein Sohn f\u00fcr eine Therapie zum \u00dcberspringen des Exon 44-Gens in Frage?<\/a><\/p>\n\n\n\n Avidity hat sich nach einem Vorgespr\u00e4ch im Oktober 2025 mit FDA auf das weitere Vorgehen bei der Einreichung des Zulassungsantrags f\u00fcr del-zota geeinigt. Die Einreichung ist f\u00fcr 2026 geplant, um eine beschleunigte Zulassung zu erreichen. Die Teilnehmer werden nach einer m\u00f6glichen zuk\u00fcnftigen Zulassung von FDA und der Verf\u00fcgbarkeit des Produkts in die kommerzielle Arzneimittelversorgung \u00fcbergehen.<\/a><\/p>\n\n\n\n