{"id":5141,"date":"2025-11-13T11:00:25","date_gmt":"2025-11-13T08:00:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5141"},"modified":"2025-11-13T11:10:04","modified_gmt":"2025-11-13T08:10:04","slug":"why-does-the-fda-approve-dmd-therapies-that-fail-in-clinical-trials","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/why-does-the-fda-approve-dmd-therapies-that-fail-in-clinical-trials\/","title":{"rendered":"Warum genehmigt das ITP142T DMD-Therapien, die in klinischen Studien scheitern?"},"content":{"rendered":"

Funktionieren Gentherapien, die f\u00fcr Millionen von Dollar vermarktet werden, und Exon-Skipping-Therapien, die monatlich verabreicht und f\u00fcr Tausende von Dollar verkauft werden, tats\u00e4chlich gut?<\/strong> Familien, die unter enormem Druck um den Zugang zu den Therapien k\u00e4mpfen, hoffen, dass die DMD-Therapien das Leben ihrer Kinder positiv beeinflussen werden, doch die Datenlage ist weniger vielversprechend.<\/p>\n\n\n\n

Es k\u00f6nnte das Ende f\u00fcr die Medikamente bedeutet haben, als Sarepta Therapeutics diesen Monat bekannt gab, dass eine Best\u00e4tigungsstudie f\u00fcr zwei seiner vermarkteten Exon-Skipping-Medikamente zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ihren prim\u00e4ren Endpunkt nicht erreicht hatte. Sareptas DMD-Exon-Skipping-Therapien scheitern in Best\u00e4tigungsstudie, Aktienkurs sinkt<\/a><\/p>\n\n\n\n

Die Unternehmensleitung wollte den Optimismus jedoch nicht aufgeben. Aufgrund weiterer klinisch signifikanter Ver\u00e4nderungen, die bei den Studienteilnehmern im Alter von 6 bis 13 Jahren beobachtet wurden, beabsichtigen sie, sich mit dem Zulassungsinhaber FDA zu treffen, um \u00fcber eine Umstellung von einem beschleunigten auf ein regul\u00e4res Zulassungsverfahren zu sprechen.\u201c<\/p>\n\n\n\n

Ein gescheiterter Versuch bedeutet nicht zwangsl\u00e4ufig das Aus, und Sarepta ist nicht das erste Unternehmen, das dies erkannt hat; tats\u00e4chlich hat es bereits ein Medikament vor dem sicheren Aus bewahrt. Obwohl eine Studie in der Sp\u00e4tphase den prim\u00e4ren Endpunkt verfehlte, wurde Elevidys, die DMD-Gentherapie des Unternehmens, vollst\u00e4ndig zugelassen und erhielt eine erweiterte Indikation. Warum wurde Elevidys nicht von der Europ\u00e4ischen Arzneimittel-Agentur zugelassen (EMA)?<\/a><\/p>\n\n\n\n

Diese flexible Strategie hat auch ihre Kritiker. Laut einigen Experten sollte das Unternehmen einen strikten Stopp signalisieren, wenn eine Medikamentenstudie scheitert.<\/p>\n\n\n\n

\u201cF\u00fcr mich gibt es da keinen Spielraum\u201d, sagte Dr. Joseph Ross, Professor f\u00fcr Medizin und \u00f6ffentliche Gesundheit an der Yale School of Medicine. \u201cIch kann nicht verstehen, wie ein Medikament, das in einer Studie seine Wirksamkeit beweisen soll, nach seinem Scheitern zugelassen werden kann. Denn welchen Sinn hatte die Studie dann noch?\u201d<\/p>\n\n\n\n

Studien sind bereits so konzipiert, dass Produkte die bestm\u00f6gliche Chance erhalten, ihren Nutzen unter Beweis zu stellen.<\/p>\n\n\n\n

\u201cWenn es also null ist, dann ist es null\u201d, sagte er.<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Beschleunigtes Genehmigungsverfahren<\/h2>\n\n\n\n

Die FDA hat in den letzten Jahren zahlreiche minderwertige Medikamente zugelassen. Laut einer Studie, an der Ross mitwirkte, betrafen zwischen 2018 und 2021 \u00fcber 10% aller Zulassungen Medikamente, die in einer Zulassungsstudie mindestens einen prim\u00e4ren Endpunkt nicht erreichten. Lesen Sie den Artikel<\/a><\/p>\n\n\n\n

Wird ein Medikament ohne eindeutigen Nutzennachweis zugelassen, birgt dies verschiedene Risiken hinsichtlich Sicherheit und Kosten.<\/p>\n\n\n\n

\u201cManche dieser sehr teuren Gentherapien, Biologika und anderen Spezialmedikamente k\u00f6nnen Familien in den Ruin treiben\u201d, sagte er. Auch die breite \u00d6ffentlichkeit tr\u00e4gt einen Teil der finanziellen Last durch h\u00f6here Versicherungspr\u00e4mien und andere Kosten.<\/p>\n\n\n\n

Es bed\u00fcrfe strengerer FDA-Standards zum Schutz der Patienten, sagte er.<\/p>\n\n\n\n

\u201cMein allgemeines Gef\u00fchl war, dass wir als Gesellschaft, wenn wir zulassen, dass Produkte mit weniger sicheren Beweisen zugelassen werden, damit sie schneller zu den Patienten gelangen, besser daf\u00fcr sorgen m\u00fcssen, dass die Unternehmen die best\u00e4tigenden Studien in der Zeit nach der Markteinf\u00fchrung innerhalb eines angemessenen Zeitraums abschlie\u00dfen, damit wir wissen, dass sie funktionieren und die Patienten ihr Geld nicht verschwenden\u201d, sagte Ross.<\/p>\n\n\n\n

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Do gene therapies, marketed for millions of dollars, and exon-skipping therapies administered monthly and sold for thousands of dollars, actually work well? Families campaigning under intense stress to access the therapies hope that DMD therapies will positively impact their children’s lives, but the data is less promising. It might have been the end of the […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5142,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[137,33,178,88,61,65],"class_list":["post-5141","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-clinical-trial","tag-elevidys","tag-exon-skipping-therapies","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5141","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5141"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5141\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5142"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5141"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5141"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5141"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}