PPMD hat $400.000 an F\u00f6rdermitteln \u00fcber PPMD Venture Pathways bereitgestellt, die Venture-Philanthropie-Initiative der Organisation, die Industriefinanzierung zur Beschleunigung der therapeutischen Entwicklung f\u00fcr Duchenne und Becker bereitstellt.<\/p>\n\n\n\n
Die Strategie von MyoGene, bekannt als MyoDys 45-55, nutzt die Genbearbeitungstechnologie, um das DMD-Gen eines Individuums zu bearbeiten.<\/strong> Sie zielen auf eine gro\u00dfe Deletion der Exons 45\u201355 ab, die einen Hotspot krankheitsverursachender Varianten umfasst, und erzeugen eine In-Frame-Deletion, die die Dystrophinproduktion wiederherstellt. Der Ansatz von MyoGene ahmt eine Deletion nach, die bei milder Becker-Muskeldystrophie vorkommt und mit der Produktion eines hochfunktionalen Dystrophinproteins einhergeht. Diese Art der Deletion und des Re-Frames des DMD-Gens w\u00e4re f\u00fcr etwa 50%-Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie geeignet. Im Gegensatz zu Gentherapien, bei denen ein Dystrophin-Transgen eingebracht wird, dessen Dauerhaftigkeit unbekannt ist, stellt die Bearbeitung der DNA eine dauerhafte Ver\u00e4nderung dar.<\/strong><\/p>\n\n\n\n Die Unterst\u00fctzung durch PPMD erm\u00f6glicht es MyoGene, wichtige Studien durchzuf\u00fchren, um den Weg in die klinische Anwendung zu ebnen. MyoGene wird Daten generieren, die die Funktionalit\u00e4t ihres korrigierten Dystrophin-Proteins mit der Deletion 45-55 mit anderen Dystrophinen vergleichen und die Sicherheitscharakterisierung dieses Ansatzes vorantreiben.<\/p>\n\n\n\n