{"id":5095,"date":"2025-11-04T10:21:05","date_gmt":"2025-11-04T07:21:05","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=5095"},"modified":"2025-11-04T10:21:20","modified_gmt":"2025-11-04T07:21:20","slug":"agamree-vamorolone-five-year-data","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/agamree-vamorolone-five-year-data\/","title":{"rendered":"F\u00fcnfjahresdaten von AGAMREE (Vamorolon) bei Patienten mit DMD zeigen ein verbessertes Sicherheitsprofil bei vergleichbarer Wirksamkeit wie die Standardtherapie mit Kortikosteroiden."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Santhera meldete positive Ergebnisse aus der Analyse von Langzeitdaten, einschlie\u00dflich erster Auswertungen der laufenden, offenen, multizentrischen GUARDIAN-Studie zur Untersuchung von AGAMREE (Vamorolon) bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). &gt;&gt;&gt; <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/what-is-agamree-vamorolone-what-is-agamree-used-for\/\" target=\"_blank\" data-type=\"post\" data-id=\"2333\" rel=\"noreferrer noopener\">Was ist Agamree?<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ausgew\u00e4hlte Ergebnisse<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Vergleichbare Langzeitwirksamkeit wie die Standardtherapie mit Kortikosteroiden \u00fcber 5 Jahre<\/li>\n\n\n\n<li>Normales Wachstum wird aufrechterhalten, im Gegensatz zur Wachstumshemmung, die h\u00e4ufig bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden beobachtet wird.<\/li>\n\n\n\n<li>Bei AGAMREE wurde eine signifikant niedrigere Rate an Wirbelbr\u00fcchen beobachtet.<\/li>\n\n\n\n<li>Geringere Katarakth\u00e4ufigkeit als \u00fcblicherweise bei DMD-Patienten unter Kortikosteroidtherapie beobachtet.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">110 Patienten wurden analysiert<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Die Langzeitanalyse umfasste Patienten, die zuvor noch nie mit Kortikosteroiden behandelt worden waren und im Alter zwischen vier und sieben Jahren im Rahmen klinischer Studien mit der AGAMREE-Behandlung begonnen hatten und diese \u00fcber verschiedene Zugangsprogramme, einschlie\u00dflich der GUARDIAN-Studie, fortsetzten. <strong>Es wurden Daten von bis zu 110 Patienten analysiert, wobei die Patientenzahlen je nach Datenverf\u00fcgbarkeit variierten. In dieser Langzeitanalyse hatten die Patienten AGAMREE bis zu acht Jahre lang erhalten, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von etwa f\u00fcnf Jahren.<\/strong> Die meisten Patienten blieben w\u00e4hrend des gesamten Beobachtungszeitraums in der klinischen Praxis auf h\u00f6heren Dosen (4\u20136 mg\/kg\/Tag) eingestellt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Bei den mit AGAMREE behandelten Patienten blieb die motorische Funktion \u00fcber einen l\u00e4ngeren Nachbeobachtungszeitraum erhalten, was eine dauerhafte Wirksamkeit belegt, gemessen an der Zeit bis zum Verlust der Gehf\u00e4higkeit, die mit der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden vergleichbar ist (p=0,91).<\/strong>. In vorab festgelegten Subgruppenanalysen wurden keine Unterschiede im Vergleich zu t\u00e4glicher Deflazacort- oder Prednison-Gabe beobachtet.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Sicherheit und Vertr\u00e4glichkeit<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Wichtig ist, dass die Daten weiterhin ein differenziertes Sicherheits- und Vertr\u00e4glichkeitsprofil gegen\u00fcber herk\u00f6mmlichen Kortikosteroiden belegen. <strong>Bei Patienten, die mit AGAMREE behandelt wurden, traten signifikant weniger Wirbelfrakturen auf (p=0,0061), das Wachstum blieb normal, ohne dass es zu Wachstumsst\u00f6rungen kam, wie sie bei der Standardbehandlung mit Kortikosteroiden beobachtet wurden (p&lt;0,0001), und es traten weniger F\u00e4lle von Katarakten auf als bei Patienten, die mit Glukokortikoiden behandelt wurden, darunter eine deutlich geringere Inzidenz im Vergleich zu Deflazacort (p&lt;0,015).<\/strong> Bislang wurden zudem keine F\u00e4lle von Glaukom beobachtet. Im Durchschnitt unterschieden sich die Ver\u00e4nderungen des BMI oder des Gewichts, wenn sie auf die K\u00f6rpergr\u00f6\u00dfe bezogen wurden, nicht, und es wurden keine neuen Sicherheitssignale festgestellt.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Detaillierte Ergebnisse werden zur Pr\u00e4sentation auf einer bedeutenden internationalen wissenschaftlichen Konferenz im ersten Quartal 2026 eingereicht. Gem\u00e4\u00df wissenschaftlicher Praxis werden die vollst\u00e4ndigen Daten nach Abschluss der Begutachtung und Pr\u00e4sentation durch die Organisatoren im Anschluss an die Konferenzpr\u00e4sentation \u00f6ffentlich zug\u00e4nglich gemacht. Dar\u00fcber hinaus sind in den n\u00e4chsten drei Jahren weitere Ergebnisse der GUARDIAN-Studie geplant, die sich auf ein breiteres Spektrum an Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkten konzentrieren, darunter Beurteilungen der Oberarmfunktion, der Pubert\u00e4tsentwicklung, der Augengesundheit und der Herzfunktion sowie weiterer relevanter Parameter.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Folgen Sie dieser Seite<\/strong> >>> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Alle klinischen Studien zu Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Santhera reported positive topline results from an analysis of long-term data, including first assessments from the ongoing, open-label, multicenter GUARDIAN study evaluating AGAMREE (vamorolone) in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD). >>> What is Agamree? Featured Results 110 patients were analyzed The long-term analysis included corticosteroid-na\u00efve patients who began AGAMREE treatment between four and seven [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5097,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[42,124,41,43],"class_list":["post-5095","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-agamree","tag-corticosteroid","tag-santhera","tag-vamorolone"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5095","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=5095"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/5095\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5097"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=5095"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=5095"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=5095"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}