{"id":4964,"date":"2025-10-30T15:41:35","date_gmt":"2025-10-30T12:41:35","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4964"},"modified":"2025-11-03T19:56:20","modified_gmt":"2025-11-03T16:56:20","slug":"regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/de\/regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates\/","title":{"rendered":"REGENXBIO gibt den Abschluss der entscheidenden Patientenrekrutierung f\u00fcr RGX-202 bekannt und startet die kommerzielle Produktion im Rahmen des Gentherapieprogramms f\u00fcr Duchenne."},"content":{"rendered":"

REGENXBIO gab den Abschluss der Rekrutierung f\u00fcr die Zulassungsstudie AFFINITY DUCHENNE mit RGX-202, einer experimentellen Gentherapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, sowie die erfolgreiche Produktion der ersten Chargen f\u00fcr den kommerziellen Vertrieb bekannt. Mehr lesen<\/strong>: NCT05693142<\/a>.<\/p>\n\n\n\n

\u201cDie Duchenne-Gemeinschaft ben\u00f6tigt dringend neue Behandlungsm\u00f6glichkeiten, die dauerhafte und sichere Ergebnisse liefern und den Verlauf dieser degenerativen Erkrankung sinnvoll ver\u00e4ndern k\u00f6nnen.\u201c. \u201dMit dem Abschluss dieses entscheidenden Meilensteins der klinischen Studie und der Herstellung unserer ersten f\u00fcr den kommerziellen Gebrauch bestimmten Dosen im eigenen Haus kommen wir dem Ziel, RGX-202 als potenziell erstklassige Gentherapie f\u00fcr Duchenne-Patienten mit begrenzten Behandlungsm\u00f6glichkeiten anzubieten, einen weiteren Schritt n\u00e4her\u201c, sagte Curran Simpson, Pr\u00e4sident und CEO von REGENXBIO.<\/strong> \u201cDer differenzierte therapeutische Ansatz hinter RGX-202, einschlie\u00dflich unserer branchenf\u00fchrenden Produktreinheit und der neuartigen Konstruktion mit der C-terminalen Dom\u00e4ne, hat zu dem positiven Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil gef\u00fchrt, wobei in Phase I\/II ein konsistenter funktioneller Nutzen beobachtet wurde.\u201c. Angesichts dieser \u00e4u\u00dferst ermutigenden Ergebnisse sind wir bestrebt, unser kommerzielles Angebot auszuweiten und Anfang des zweiten Quartals des n\u00e4chsten Jahres wichtige Spitzendaten zu ver\u00f6ffentlichen.\u201d<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Mehr erfahren<\/strong>: Klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie RGX-202 beginnt<\/a><\/p>\n\n\n\n

Wichtigste Ergebnisse zu RGX-202<\/h2>\n\n\n\n
    \n
  • Patienten, die mit RGX-202 behandelt wurden, zeigten in der Phase-I\/II-Studie AFFINITY DUCHENNE im Vergleich zum nat\u00fcrlichen Krankheitsverlauf eine konsistente und starke Mikrodystrophin-Expression sowie eine funktionelle Verbesserung, was eine m\u00f6gliche Zulassung \u00fcber das beschleunigte Zulassungsverfahren unterst\u00fctzt.<\/li>\n\n\n\n
  • REGENXBIO rekrutiert weiterhin Patienten f\u00fcr die Best\u00e4tigungsstudie.<\/li>\n\n\n\n
  • Die ersten Chargen f\u00fcr den kommerziellen Vertrieb wurden im hauseigenen Fertigungsinnovationszentrum hergestellt.\n
      \n
    • Kapazit\u00e4t zur Herstellung von bis zu 2.500 RGX-202-Dosen pro Jahr<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n
    • Die wichtigsten Ergebnisse werden nun im fr\u00fchen zweiten Quartal 2026 erwartet, die Einreichung des Zulassungsantrags (BLA) ist f\u00fcr Mitte 2026 geplant.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n

      RGX-202 Wirkungsmechanismus<\/h2>\n\n\n\n
      \n